척수근위축증(SMA) 환자의 Risdiplam 장기 추적 연구 (WeSMA)
2026년 9월 7일 업데이트: Genentech, Inc.
Risdiplam 치료를 받고 있는 척수근위축 환자의 장기 추적 연구
척수성 근위축증이 있는 성인 및 소아 참가자를 대상으로 Evrysdi® 미국 패키지 삽입물(USPI)에 따라 임상의의 판단에 따라 처방된 리스디플람의 장기 안전성 및 유효성을 조사하기 위한 다기관, 종단, 전향적, 비비교 연구 (SMA).
이 연구에서 참가자는 등록 후 또는 동의 철회, 후속 조치 상실 또는 사망까지 최대 5년 동안 추적됩니다.
risdiplam을 중단한 참가자는 후속 평가에 계속 참여하는 데 동의하는 경우 연구에 계속 참여할 수 있습니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
403
단계
- 4단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85016
- Phoenix Children's Hospital
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Phoenix, Arizona, 미국, 85013
- Barrow Neurological Institute
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, 미국, 72103
- University of Arkansas for Medical Sciences
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California
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Loma Linda, California, 미국, 92354
- Loma Linda University Health Care
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Los Angeles, California, 미국, 90010
- Children's Hospital Los Angeles
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Madera, California, 미국, 93636
- Valley Children's Hospital
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Orange, California, 미국, 92868
- University California - Irvine
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Sacramento, California, 미국, 95817
- University of California Davis Medical Center
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-
Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- University of Colorado
-
-
District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20010
- Children's National Hospital
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Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20007
- MedStar Georgetown University Hospital
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Florida
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Orlando, Florida, 미국, 32827
- Nemour's Children's Hospital, Florida
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St. Petersburg, Florida, 미국, 33701
- All Children's Research Institute, Inc.
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Winter Park, Florida, 미국, 32789
- Advent Health Orlando
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30329
- Rare Disease Research, LLC
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Kentucky
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Lexington, Kentucky, 미국, 40536
- University of Kentucky Medical Center
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Louisville, Kentucky, 미국, 40202
- Norton Children's Hospital
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-
Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
- University of Michigan Pediatric Rehabilitation Center
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Grand Rapids, Michigan, 미국, 49503
- Helen DeVos Children's Hospital at Spectrum Health
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-
Minnesota
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Minnetonka, Minnesota, 미국, 55343
- Gillette Children's Specialty Healthcare
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Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- Mayo Clinic
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-
Missouri
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St Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University;Wash Uni. Sch. Of Med
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New York
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New York, New York, 미국, 10003
- NYU Hospital for Joint Diseases
-
New York, New York, 미국, 10032
- Columbia University Med Center
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Ohio
-
Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Childrens Hospital
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-
Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Childrens Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
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Austin, Texas, 미국, 78723
- University of Texas at Austin Health sciences, Dell Medical School
-
Denton, Texas, 미국, 76208
- Neurology & Neuromuscular Care Center
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Round Rock, Texas, 미국, 78681
- Central Texas Neurology Consultants
-
San Antonio, Texas, 미국, 78229
- Methodist Children's Hospital of South Texas
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-
Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84108
- University of Utah
-
-
Virginia
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Charlottesville, Virginia, 미국, 22903
- University of Virginia Children?s Hospital
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-
Washington
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Tacoma, Washington, 미국, 98405
- MultiCare Health System Institute for Research and Innovation
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West Virginia
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Morgantown, West Virginia, 미국, 26508
- UBC (Remote Coordinating Center, no physical facility)
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53201
- Childrens Hospital of Wisconsin
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Santurce, 푸에르토 리코, 00912
- Instituto de Rehabilitación del Caribe
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 5q 상염색체 열성 SMA 진단 확정
- 미국 FDA 승인(2020년 8월 7일) 후 Evrysdi® USPI에 따라 처방자의 임상적 판단에 따라 처방되거나 지속되는 리스디플람
제외 기준:
- 리스디플람에 대한 과민증
- Risdiplam 등록임상 참여 (즉, Firefish [NCT02913482], Sunfish [NCT02908685], Jewelfish [NCT03032172], Rainbowfish [NCT03779334])
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 리스디플람
의사의 판단에 따라 Evrysdi® USPI에 따라 리스디플람을 처방받은 참가자가 본 연구에 등록됩니다. 본 연구에는 원격 가상 사이트 옵션이 제공되어, 참여 연구자가 아닌 의사에게 리스디플람 치료를 처방받은 SMA 환자도 등록할 수 있습니다. 참여 연구자가 없는 참가자의 경우, 중앙 연구자가 데이터 수집 및 데이터 입력을 담당합니다. |
의사가 처방 한 참가자가 취한 Risdiplam.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용(AE), 특별관심부작용(AESI) 및 중대한 부작용(SAE)이 발생한 참가자 수
기간: 연구 시작부터 연구 기간 동안 또는 동의 철회, 추적 불능 또는 사망까지(약 24개월까지)
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AE란 제약 제품을 투여받은 참가자에게 발생한 모든 의학적 이상 현상을 의미하며, 반드시 치료와 인과 관계가 있을 필요는 없습니다.
따라서 AE는 제약 제품 사용과 시간적으로 연관된 불리하고 의도하지 않은 징후(예: 비정상적인 검사 결과 포함), 증상 또는 질병으로, 제약 제품과 관련이 있는 것으로 간주되는지 여부와 관계없이 모두 포함됩니다.
연구 기간 중 악화되는 기존 질환도 AE로 간주됩니다.
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연구 시작부터 연구 기간 동안 또는 동의 철회, 추적 불능 또는 사망까지(약 24개월까지)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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임상적 전반적 인상 변화(CGI-C) 척도에서 개선된 것으로 간주된 참가자 비율
기간: 등록부터 연구 기간 동안 또는 동의 철회, 추적 불능 또는 사망 시까지(최대 약 24개월)
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CGI-C는 임상의가 참가자의 전반적 건강 변화에 대한 인상을 점수화하는 데 사용됩니다.
CGI-C는 "매우 많이 개선됨", "많이 개선됨", "약간 개선됨", "변화 없음", "약간 악화됨", "많이 악화됨", "매우 많이 악화됨"의 일곱 가지 응답 옵션을 사용하여 전반적 건강 변화를 측정하는 단일 항목 척도입니다.
"개선됨"으로 간주되는 참가자는 "매우 많이 개선됨", "많이 개선됨", "약간 개선됨" 응답을 포함합니다.
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등록부터 연구 기간 동안 또는 동의 철회, 추적 불능 또는 사망 시까지(최대 약 24개월)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 3월 29일
기본 완료 (추정된)
2026년 10월 2일
연구 완료 (추정된)
2026년 10월 2일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 1월 31일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 1월 31일
처음 게시됨 (실제)
2022년 2월 10일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 9월 9일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 9월 7일
마지막으로 확인됨
2026년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ML43702
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
자격을 갖춘 연구원은 임상 연구 데이터 요청 플랫폼(www.vivli.org)을 통해 개별 환자 수준 데이터에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다.
적격 연구에 대한 Roche의 기준에 대한 자세한 내용은 여기(https://vivli.org/ourmember/roche/)에서 확인할 수 있습니다.
임상 정보 공유에 관한 Roche의 글로벌 정책 및 관련 임상 연구 문서에 대한 액세스 요청 방법에 대한 자세한 내용은 여기(https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm)를 참조하십시오.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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