척수근위축증(SMA) 환자의 Risdiplam 장기 추적 연구 (WeSMA)
2024년 3월 28일 업데이트: Genentech, Inc.
Risdiplam 치료를 받고 있는 척수근위축 환자의 장기 추적 연구
척수성 근위축증이 있는 성인 및 소아 참가자를 대상으로 Evrysdi® 미국 패키지 삽입물(USPI)에 따라 임상의의 판단에 따라 처방된 리스디플람의 장기 안전성 및 유효성을 조사하기 위한 다기관, 종단, 전향적, 비비교 연구 (SMA).
이 연구에서 참가자는 등록 후 또는 동의 철회, 후속 조치 상실 또는 사망까지 최대 5년 동안 추적됩니다.
risdiplam을 중단한 참가자는 후속 평가에 계속 참여하는 데 동의하는 경우 연구에 계속 참여할 수 있습니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
500
단계
- 4단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Reference Study ID Number: ML43702 https://forpatients.roche.com/
- 전화번호: 888-662-6728 (U.S. Only)
- 이메일: global-roche-genentech-trials@gene.com
연구 장소
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85016
- 모병
- Phoenix Children's Hospital
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Phoenix, Arizona, 미국, 85013
- 모병
- Barrow Neurological Institute
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, 미국, 72103
- 모병
- University of Arkansas for Medical Sciences
-
-
California
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Loma Linda, California, 미국, 92354
- 모병
- Loma Linda University Health Care; Clinical Trial Center
-
Los Angeles, California, 미국, 90010
- 모병
- Children's Hospital Los Angeles
-
Madera, California, 미국, 93636
- 모병
- Valley Children's Hospital
-
Orange, California, 미국, 92868
- 모병
- University California - Irvine
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Sacramento, California, 미국, 95817
- 모병
- University of California Davis Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, 미국, 80045
- 모병
- University of Colorado; Anschutz Medical Campus Department of Neurology
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, 미국, 32804
- 모병
- Advent Health Orlando
-
Orlando, Florida, 미국, 32827
- 모병
- Nemour's Children's Hospital, Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, 미국, 30318
- 모병
- Rare Disease Research, LLC
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- 모병
- University of Kansas Medical Center
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, 미국, 40536
- 모병
- University of Kentucky Medical Center
-
Louisville, Kentucky, 미국, 40202
- 모병
- Norton Children's Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- 모병
- Massachusetts General Hospital; Neurological Clinical Research Institute (NCRI)
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
- 모병
- University of Michigan Pediatric Rehabilitation Center
-
Grand Rapids, Michigan, 미국, 49503
- 모병
- Helen DeVos Children's Hospital at Spectrum Health
-
-
Minnesota
-
Minnetonka, Minnesota, 미국, 55343
- 모병
- Gillette Children's Specialty Healthcare
-
Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- 모병
- Mayo Clinic
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- 모병
- Washington University; Wash Uni. Sch. Of Med; Barnes-Jewish Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, 미국, 10003
- 모병
- NYU Hospital for Joint Diseases
-
New York, New York, 미국, 10032
- 모병
- Columbia University Med Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- 모병
- Cincinnati Childrens Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
- 모병
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- 모병
- Childrens Hospital Of Philadelphia
-
-
Texas
-
Austin, Texas, 미국, 78723
- 모병
- University of Texas at Austin Health sciences, Dell Medical School
-
Denton, Texas, 미국, 76208
- 모병
- Neurology & Neuromuscular Care Center
-
Round Rock, Texas, 미국, 78681
- 모병
- Central Texas Neurology Consultants
-
San Antonio, Texas, 미국, 78229
- 모병
- Methodist Children's Hospital of South Texas
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, 미국, 84108
- 모병
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, 미국, 22903
- 모병
- University of Virginia Children?s Hospital; Developmental
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-
Washington
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Tacoma, Washington, 미국, 98405
- 모병
- MultiCare Health System Institute for Research and Innovation
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West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, 미국, 26508
- 모병
- UBC (Remote Coordinating Center, no physical facility)
-
-
Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53201
- 모병
- Childrens Hospital of Wisconsin
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Santurce, 푸에르토 리코, 00912
- 모병
- Instituto de Rehabilitación del Caribe
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 5q 상염색체 열성 SMA 진단 확정
- 미국 FDA 승인(2020년 8월 7일) 후 Evrysdi® USPI에 따라 처방자의 임상적 판단에 따라 처방되거나 지속되는 리스디플람
제외 기준:
- 리스디플람에 대한 과민증
- Risdiplam 등록임상 참여 (즉, Firefish [NCT02913482], Sunfish [NCT02908685], Jewelfish [NCT03032172], Rainbowfish [NCT03779334])
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 리스디플람
참가자는 Evrysdi® USPI에 따라 임상의의 판단에 따라 처방된 리스디플람을 받게 됩니다.
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참가자는 risdiplam을 구두로 받게 됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용(AE), 특별한 관심의 부작용(AESI) 및 심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자 수
기간: 최대 5년
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유해 사례(AE)는 의약품을 투여받은 참여자에게 발생하는 뜻밖의 의학적 발생이며 반드시 치료와 인과 관계가 있을 필요는 없습니다.
따라서 유해 사례는 의약품과 관련이 있는지 여부에 관계없이 의약품 사용과 일시적으로 관련된 바람직하지 않고 의도하지 않은 징후(예를 들어 비정상적인 실험실 결과 포함), 증상 또는 질병일 수 있습니다.
연구 중에 악화되는 기존 상태도 부작용으로 간주됩니다.
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최대 5년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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CGI-C(Clinical Global Impression of Change) 척도에서 개선된 것으로 간주되는 참가자 비율
기간: 최대 5년
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CGI-C(Clinical Global Impression of Change)는 참가자의 전반적인 건강 변화에 대한 임상의의 인상을 점수화하는 데 사용됩니다.
CGI-C는 "매우 많이 개선됨", "많이 개선됨", "약간 개선됨", "변화 없음", "최소하게 악화됨", "훨씬 악화됨"의 7가지 응답 옵션을 사용하여 전 세계 건강의 변화를 측정하는 단일 항목 측정입니다. , 그리고 "훨씬 더 나쁘다".
"개선"으로 간주되는 참가자는 "매우 개선됨", "매우 개선됨" 및 "최소 개선됨"의 응답을 포함합니다.
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최대 5년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 6월 14일
기본 완료 (추정된)
2029년 6월 1일
연구 완료 (추정된)
2029년 6월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 1월 31일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 1월 31일
처음 게시됨 (실제)
2022년 2월 10일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 4월 1일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 3월 28일
마지막으로 확인됨
2024년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ML43702
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
자격을 갖춘 연구원은 임상 연구 데이터 요청 플랫폼(www.vivli.org)을 통해 개별 환자 수준 데이터에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다.
적격 연구에 대한 Roche의 기준에 대한 자세한 내용은 여기(https://vivli.org/ourmember/roche/)에서 확인할 수 있습니다.
임상 정보 공유에 관한 Roche의 글로벌 정책 및 관련 임상 연구 문서에 대한 액세스 요청 방법에 대한 자세한 내용은 여기(https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm)를 참조하십시오.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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척추 근육 위축에 대한 임상 시험
-
Rennes University Hospital완전한