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Studio di follow-up a lungo termine su Risdiplam in partecipanti con atrofia muscolare spinale (SMA) (WeSMA)

17 aprile 2026 aggiornato da: Genentech, Inc.

Studio di follow-up a lungo termine di pazienti con atrofia muscolare spinale sottoposti a trattamento con risdiplam

Uno studio multicentrico, longitudinale, prospettico, non comparativo per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di risdiplam, prescritto in base al giudizio del medico secondo il foglietto illustrativo Evrysdi® U.S. (USPI) in partecipanti adulti e pediatrici con atrofia muscolare spinale (SM). In questo studio, i partecipanti saranno seguiti per un massimo di 5 anni dall'arruolamento o fino alla revoca del consenso, alla perdita del follow-up o alla morte. I partecipanti che interrompono risdiplam possono comunque rimanere nello studio, se accettano di continuare a partecipare alle valutazioni di follow-up.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

403

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Porto Rico
      • Santurce, Porto Rico, 00912
        • Instituto de Rehabilitación del Caribe
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72103
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Loma Linda, California, Stati Uniti, 92354
        • Loma Linda University Health Care
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90010
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Madera, California, Stati Uniti, 93636
        • Valley Children's Hospital
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • University California - Irvine
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • University of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Hospital
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32827
        • Nemour's Children's Hospital, Florida
      • St. Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33701
        • All Children's Research Institute, Inc.
      • Winter Park, Florida, Stati Uniti, 32789
        • Advent Health Orlando
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • Rare Disease Research, LLC
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40536
        • University of Kentucky Medical Center
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
        • Norton Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • University of Michigan Pediatric Rehabilitation Center
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital at Spectrum Health
    • Minnesota
      • Minnetonka, Minnesota, Stati Uniti, 55343
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University;Wash Uni. Sch. Of Med
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10003
        • NYU Hospital for Joint Diseases
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Med Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Childrens Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Childrens Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78723
        • University of Texas at Austin Health sciences, Dell Medical School
      • Denton, Texas, Stati Uniti, 76208
        • Neurology & Neuromuscular Care Center
      • Round Rock, Texas, Stati Uniti, 78681
        • Central Texas Neurology Consultants
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84108
        • University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22903
        • University of Virginia Children?s Hospital
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Stati Uniti, 98405
        • MultiCare Health System Institute for Research and Innovation
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Stati Uniti, 26508
        • UBC (Remote Coordinating Center, no physical facility)
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53201
        • Childrens Hospital of Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi confermata di SMA 5q-autosomica recessiva
  • Risdiplam prescritto o continuato sulla base del giudizio clinico del prescrittore, come da Evrysdi® USPI, dopo l'approvazione della FDA statunitense (07 agosto 2020)

Criteri di esclusione:

  • Ipersensibilità al risdiplam
  • Partecipazione a una sperimentazione di registrazione per risdiplam (ovvero Firefish [NCT02913482], Sunfish [NCT02908685], Jewelfish [NCT03032172] e Rainbowfish [NCT03779334])

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Risdiplam

I partecipanti che assumono risdiplam prescritto in base al giudizio clinico, come da USPI di Evrysdi®, sono arruolati in questo studio.

Nello studio è disponibile un'opzione di sito virtuale remoto che consente l'arruolamento di partecipanti con SMA a cui è prescritto il trattamento con risdiplam anche se il loro medico non è un investigatore partecipante. Un investigatore centrale sarà responsabile della raccolta e dell'inserimento dei dati per i partecipanti che non hanno un investigatore partecipante.
Droga: Risdiplam
Risdiplam assunto dai partecipanti come prescritto dal loro medico.
Altri nomi:
  • Evrysdi®

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi (EA), eventi avversi di speciale interesse (EASI) ed eventi avversi gravi (EAG)
Lasso di tempo: Dall'arruolamento fino alla durata dello studio o fino al ritiro del consenso, alla perdita al follow-up o al decesso (fino a circa 24 mesi)
Un evento avverso (EA) è qualsiasi manifestazione medica sfavorevole in un partecipante a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico, che non necessariamente deve avere una relazione causale con il trattamento. Un EA può quindi essere qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale (incluso un reperto di laboratorio anomalo, ad esempio), sintomo o malattia temporalmente associato all'uso di un prodotto farmaceutico, indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato al prodotto farmaceutico. Le condizioni preesistenti che peggiorano durante uno studio sono anch'esse considerate EA.
Dall'arruolamento fino alla durata dello studio o fino al ritiro del consenso, alla perdita al follow-up o al decesso (fino a circa 24 mesi)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti considerati migliorati secondo la scala Clinical Global Impression of Change (CGI-C)
Lasso di tempo: Dal momento dell'arruolamento fino alla durata dello studio o fino al ritiro del consenso, alla perdita al follow-up o al decesso (fino a circa 24 mesi)
La CGI-C viene utilizzata per valutare l'impressione di un clinico riguardo al cambiamento nello stato di salute generale di un partecipante. La CGI-C è una misura a singolo item del cambiamento nello stato di salute generale, che utilizza sette opzioni di risposta: "migliorato moltissimo", "migliorato molto", "migliorato minimamente", "nessun cambiamento", "peggiorato minimamente", "peggiorato molto" e "peggiorato moltissimo". I partecipanti considerati "migliorati" includono le risposte "migliorato moltissimo", "migliorato molto" e "migliorato minimamente".
Dal momento dell'arruolamento fino alla durata dello studio o fino al ritiro del consenso, alla perdita al follow-up o al decesso (fino a circa 24 mesi)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Genentech, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

29 marzo 2022

Completamento primario (Stimato)

31 dicembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

31 gennaio 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

31 gennaio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

10 febbraio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ML43702

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati dei singoli pazienti attraverso la piattaforma di richiesta dei dati degli studi clinici (www.vivli.org). Ulteriori dettagli sui criteri di Roche per gli studi ammissibili sono disponibili qui (https://vivli.org/ourmember/roche/). Per ulteriori dettagli sulla politica globale di Roche sulla condivisione delle informazioni cliniche e su come richiedere l'accesso ai documenti relativi agli studi clinici, vedere qui (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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