Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá následná studie risdiplamu u účastníků se spinální svalovou atrofií (SMA) (WeSMA)

25. dubna 2024 aktualizováno: Genentech, Inc.

Dlouhodobá následná studie pacientů se spinální svalovou atrofií, kteří jsou léčeni risdiplamem

Multicentrická, longitudinální, prospektivní, nekomparativní studie ke zkoumání dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti risdiplamu, předepsaného na základě klinického posouzení podle příbalového letáku Evrysdi® U.S. (USPI) u dospělých a pediatrických účastníků se spinální svalovou atrofií (SMA). V této studii budou účastníci sledováni po dobu až 5 let od registrace nebo do odvolání souhlasu, ztráty sledování nebo smrti. Účastníci, kteří přeruší léčbu risdiplamem, mohou nadále zůstat ve studii, pokud souhlasí s pokračováním v účasti na následných hodnoceních.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

500

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Portoriko
      • Santurce, Portoriko, 00912
        • Nábor
        • Instituto de Rehabilitación del Caribe
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
        • Nábor
        • Phoenix Children's Hospital
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85013
        • Nábor
        • Barrow Neurological Institute
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72103
        • Nábor
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Loma Linda, California, Spojené státy, 92354
        • Nábor
        • Loma Linda University Health Care; Clinical Trial Center
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90010
        • Nábor
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Madera, California, Spojené státy, 93636
        • Nábor
        • Valley Children's Hospital
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Nábor
        • University California - Irvine
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • Nábor
        • University of California Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Nábor
        • University of Colorado; Anschutz Medical Campus Department of Neurology
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20007
        • Nábor
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32804
        • Nábor
        • Advent Health Orlando
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32827
        • Nábor
        • Nemour's Children's Hospital, Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30318
        • Nábor
        • Rare Disease Research, LLC
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • Nábor
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40536
        • Nábor
        • University of Kentucky Medical Center
      • Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
        • Nábor
        • Norton Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Nábor
        • Massachusetts General Hospital; Neurological Clinical Research Institute (NCRI)
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • Nábor
        • University of Michigan Pediatric Rehabilitation Center
      • Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49503
        • Nábor
        • Helen DeVos Children's Hospital at Spectrum Health
    • Minnesota
      • Minnetonka, Minnesota, Spojené státy, 55343
        • Nábor
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Nábor
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Nábor
        • Washington University; Wash Uni. Sch. Of Med; Barnes-Jewish Hospital
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10003
        • Nábor
        • NYU Hospital for Joint Diseases
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Nábor
        • Columbia University Med Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Nábor
        • Cincinnati Childrens Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Nábor
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Nábor
        • Childrens Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78723
        • Nábor
        • University of Texas at Austin Health sciences, Dell Medical School
      • Denton, Texas, Spojené státy, 76208
        • Nábor
        • Neurology & Neuromuscular Care Center
      • Round Rock, Texas, Spojené státy, 78681
        • Nábor
        • Central Texas Neurology Consultants
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
        • Nábor
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84108
        • Nábor
        • University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22903
        • Nábor
        • University of Virginia Children?s Hospital; Developmental
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Spojené státy, 98405
        • Nábor
        • MultiCare Health System Institute for Research and Innovation
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Spojené státy, 26508
        • Nábor
        • UBC (Remote Coordinating Center, no physical facility)
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53201
        • Nábor
        • Childrens Hospital of Wisconsin

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Potvrzená diagnóza 5q-autozomálně recesivního SMA
  • Předepsaný nebo pokračující risdiplam na základě klinického posouzení předepisujícího lékaře, podle Evrysdi® USPI, po schválení FDA v USA (7. srpna 2020)

Kritéria vyloučení:

  • Přecitlivělost na risdiplam
  • Účastnil se registračního testu pro risdiplam (tj. Firefish [NCT02913482], Sunfish [NCT02908685], Jewelfish [NCT03032172] a Rainbowfish [NCT03779334])

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Risdiplam
Účastníci dostanou risdiplam předepsaný na základě úsudku lékaře, podle Evrysdi® USPI.
Lék: Risdiplam
Účastníci obdrží risdiplam ústně.
Ostatní jména:
  • Evrysdi®

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE), nežádoucími událostmi zvláštního zájmu (AESI) a vážnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: Až 5 let
Nežádoucí příhoda (AE) je jakákoli neobvyklá zdravotní událost u účastníka, kterému byl podán farmaceutický produkt, a která nemusí nutně mít příčinnou souvislost s léčbou. Nežádoucí příhodou tedy může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (včetně například abnormálního laboratorního nálezu), příznak nebo onemocnění dočasně spojené s užíváním farmaceutického produktu, ať už se považuje za související s farmaceutickým produktem či nikoli. Preexistující stavy, které se během studie zhorší, jsou také považovány za nežádoucí příhody.
Až 5 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků považovaných za lepší na stupnici klinického globálního dojmu změny (CGI-C)
Časové okno: Až 5 let
Klinický globální dojem změny (CGI-C) se používá k hodnocení dojmu klinického lékaře o změně globálního zdraví účastníka. CGI-C je jednopoložkové měřítko změny globálního zdraví pomocí sedmi možností odezvy: „velmi lepší“, „hodně lepší“, „minimálně lepší“, „žádná změna“, „minimálně horší“, „mnohem horší“ a „velmi mnohem horší“. Účastníci považovaní za „vylepšené“ zahrnují odpovědi „velmi se zlepšilo, „velmi zlepšilo“ a „minimálně zlepšilo“.
Až 5 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Genentech, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

14. června 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. června 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. června 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

31. ledna 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

31. ledna 2022

První zveřejněno (Aktuální)

10. února 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

26. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ML43702

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni jednotlivých pacientů prostřednictvím platformy pro žádosti o údaje z klinických studií (www.vivli.org). Další podrobnosti o kritériích společnosti Roche pro způsobilé studie jsou k dispozici zde (https://vivli.org/ourmember/roche/). Další podrobnosti o globální politice společnosti Roche pro sdílení klinických informací a o tom, jak požádat o přístup k souvisejícím dokumentům klinických studií, naleznete zde (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Risdiplam

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ukraine

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit