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Langzeit-Follow-up-Studie zu Risdiplam bei Teilnehmern mit spinaler Muskelatrophie (SMA) (WeSMA)

25. April 2024 aktualisiert von: Genentech, Inc.

Langzeit-Follow-up-Studie von Patienten mit spinaler Muskelatrophie, die eine Behandlung mit Risdiplam erhalten

Eine multizentrische, longitudinale, prospektive, nicht vergleichende Studie zur Untersuchung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von Risdiplam, verschrieben auf der Grundlage einer klinischen Beurteilung gemäß der Evrysdi® U.S. Packungsbeilage (USPI) bei erwachsenen und pädiatrischen Teilnehmern mit spinaler Muskelatrophie (SMA). In dieser Studie werden die Teilnehmer bis zu 5 Jahre ab der Einschreibung oder bis zum Widerruf der Einwilligung, zum Verlust der Nachbeobachtung oder zum Tod nachbeobachtet. Teilnehmer, die Risdiplam absetzen, können weiterhin an der Studie teilnehmen, wenn sie damit einverstanden sind, weiterhin an den Nachsorgeuntersuchungen teilzunehmen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

500

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Puerto Rico
      • Santurce, Puerto Rico, 00912
        • Rekrutierung
        • Instituto de Rehabilitación del Caribe
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
        • Rekrutierung
        • Phoenix Children's Hospital
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85013
        • Rekrutierung
        • Barrow Neurological Institute
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72103
        • Rekrutierung
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Loma Linda, California, Vereinigte Staaten, 92354
        • Rekrutierung
        • Loma Linda University Health Care; Clinical Trial Center
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90010
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Madera, California, Vereinigte Staaten, 93636
        • Rekrutierung
        • Valley Children's Hospital
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • Rekrutierung
        • University California - Irvine
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • Rekrutierung
        • University of California Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Rekrutierung
        • University of Colorado; Anschutz Medical Campus Department of Neurology
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20007
        • Rekrutierung
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32804
        • Rekrutierung
        • Advent health Orlando
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32827
        • Rekrutierung
        • Nemour's Children's Hospital, Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30318
        • Rekrutierung
        • Rare Disease Research, LLC
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • Rekrutierung
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40536
        • Rekrutierung
        • University of Kentucky Medical Center
      • Louisville, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40202
        • Rekrutierung
        • Norton Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Rekrutierung
        • Massachusetts General Hospital; Neurological Clinical Research Institute (NCRI)
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • Rekrutierung
        • University of Michigan Pediatric Rehabilitation Center
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49503
        • Rekrutierung
        • Helen DeVos Children's Hospital at Spectrum Health
    • Minnesota
      • Minnetonka, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55343
        • Rekrutierung
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Rekrutierung
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Rekrutierung
        • Washington University; Wash Uni. Sch. Of Med; Barnes-Jewish Hospital
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10003
        • Rekrutierung
        • NYU Hospital for Joint Diseases
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Rekrutierung
        • Columbia University Med Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Rekrutierung
        • Cincinnati Childrens Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
        • Rekrutierung
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Rekrutierung
        • Childrens Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78723
        • Rekrutierung
        • University of Texas at Austin Health sciences, Dell Medical School
      • Denton, Texas, Vereinigte Staaten, 76208
        • Rekrutierung
        • Neurology & Neuromuscular Care Center
      • Round Rock, Texas, Vereinigte Staaten, 78681
        • Rekrutierung
        • Central Texas Neurology Consultants
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78229
        • Rekrutierung
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84108
        • Rekrutierung
        • University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 22903
        • Rekrutierung
        • University of Virginia Children?s Hospital; Developmental
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Vereinigte Staaten, 98405
        • Rekrutierung
        • MultiCare Health System Institute for Research and Innovation
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Vereinigte Staaten, 26508
        • Rekrutierung
        • UBC (Remote Coordinating Center, no physical facility)
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53201
        • Rekrutierung
        • Childrens Hospital of Wisconsin

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bestätigte Diagnose einer 5q-autosomal-rezessiven SMA
  • Verschriebenes oder fortgesetztes Risdiplam basierend auf der klinischen Beurteilung des verschreibenden Arztes gemäß Evrysdi® USPI nach Zulassung durch die US-amerikanische FDA (07. August 2020)

Ausschlusskriterien:

  • Überempfindlichkeit gegen Risdiplam
  • Teilnahme an einer Registrierungsstudie für Risdiplam (d. h. Firefish [NCT02913482], Sunfish [NCT02908685], Jewelfish [NCT03032172] und Rainbowfish [NCT03779334])

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Risdiplam
Die Teilnehmer erhalten Risdiplam, das auf der Grundlage des klinischen Urteils gemäß Evrysdi® USPI verschrieben wird.
Arzneimittel: Risdiplam
Die Teilnehmer erhalten risdiplam mündlich.
Andere Namen:
  • Evrysdi®

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AEs), unerwünschten Ereignissen von besonderem Interesse (AESIs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Ein unerwünschtes Ereignis (AE) ist ein unerwünschtes medizinisches Ereignis bei einem Teilnehmer, dem ein pharmazeutisches Produkt verabreicht wurde, und das nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit der Behandlung stehen muss. Ein unerwünschtes Ereignis kann daher jedes ungünstige und unbeabsichtigte Zeichen (einschließlich beispielsweise eines anormalen Laborbefunds), jedes Symptom oder jede Krankheit sein, die zeitlich mit der Verwendung eines pharmazeutischen Produkts verbunden ist, unabhängig davon, ob sie als mit dem pharmazeutischen Produkt in Zusammenhang stehend angesehen wird oder nicht. Auch Vorerkrankungen, die sich während einer Studie verschlechtern, gelten als unerwünschte Ereignisse.
Bis zu 5 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer, die auf der CGI-C-Skala (Clinical Global Impression of Change) als verbessert gelten
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
Der Clinical Global Impression of Change (CGI-C) wird verwendet, um den Eindruck eines Arztes von der Veränderung der globalen Gesundheit eines Teilnehmers zu bewerten. Der CGI-C ist ein Einzelelement, das die Veränderung der globalen Gesundheit misst und sieben Antwortoptionen verwendet: „sehr stark verbessert“, „stark verbessert“, „minimal verbessert“, „keine Änderung“, „minimal schlechter“, „viel schlechter“ , und "sehr viel schlimmer". Teilnehmer, die als „verbessert“ angesehen werden, enthalten Antworten von „sehr stark verbessert“, „stark verbessert“ und „minimal verbessert“.
Bis zu 5 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Genentech, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

14. Juni 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Juni 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juni 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

31. Januar 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

31. Januar 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

10. Februar 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

26. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

25. April 2024

Zuletzt verifiziert

1. April 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ML43702

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte Forscher können über die Datenanforderungsplattform für klinische Studien (www.vivli.org) Zugang zu individuellen Patientendaten beantragen. Weitere Einzelheiten zu den Roche-Kriterien für förderfähige Studien finden Sie hier (https://vivli.org/ourmember/roche/). Weitere Einzelheiten zu Roches Global Policy on the Sharing of Clinical Information und zur Beantragung des Zugriffs auf zugehörige klinische Studiendokumente finden Sie hier (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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