Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langtidsopfølgningsundersøgelse af Risdiplam hos deltagere med spinal muskelatrofi (SMA) (WeSMA)

17. april 2026 opdateret af: Genentech, Inc.

Langtidsopfølgningsundersøgelse af patienter med spinal muskelatrofi, der modtager Risdiplam-behandling

Et multicenter, longitudinalt, prospektivt, ikke-komparativt studie til undersøgelse af den langsigtede sikkerhed og effektivitet af risdiplam, ordineret baseret på klinikerens vurdering i henhold til Evrysdi® U.S.-indlægssedlen (USPI) hos voksne og pædiatriske deltagere med spinal muskelatrofi (SMA). I denne undersøgelse vil deltagerne blive fulgt i op til 5 år fra tilmelding eller indtil tilbagetrækning af samtykke, tab til opfølgning eller død. Deltagere, der ophører med risdiplam, kan stadig forblive i undersøgelsen, hvis de indvilliger i at fortsætte med at deltage i de opfølgende vurderinger.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

403

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72103
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Loma Linda, California, Forenede Stater, 92354
        • Loma Linda University Health Care
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90010
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Madera, California, Forenede Stater, 93636
        • Valley Children's Hospital
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • University California - Irvine
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • University of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Hospital
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32827
        • Nemour's Children's Hospital, Florida
      • St. Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33701
        • All Children's Research Institute, Inc.
      • Winter Park, Florida, Forenede Stater, 32789
        • Advent Health Orlando
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Rare Disease Research, LLC
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forenede Stater, 40536
        • University of Kentucky Medical Center
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
        • Norton Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • University of Michigan Pediatric Rehabilitation Center
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital at Spectrum Health
    • Minnesota
      • Minnetonka, Minnesota, Forenede Stater, 55343
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University;Wash Uni. Sch. Of Med
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10003
        • NYU Hospital for Joint Diseases
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Med Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Childrens Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Childrens Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78723
        • University of Texas at Austin Health sciences, Dell Medical School
      • Denton, Texas, Forenede Stater, 76208
        • Neurology & Neuromuscular Care Center
      • Round Rock, Texas, Forenede Stater, 78681
        • Central Texas Neurology Consultants
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84108
        • University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22903
        • University of Virginia Children?s Hospital
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Forenede Stater, 98405
        • MultiCare Health System Institute for Research and Innovation
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Forenede Stater, 26508
        • UBC (Remote Coordinating Center, no physical facility)
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53201
        • Childrens Hospital of Wisconsin
  • Puerto Rico
      • Santurce, Puerto Rico, 00912
        • Instituto de Rehabilitación del Caribe

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Bekræftet diagnose af 5q-autosomal recessiv SMA
  • Ordineret eller fortsat risdiplam baseret på den ordinerende læges kliniske vurdering i henhold til Evrysdi® USPI efter amerikansk FDA-godkendelse (07. august 2020)

Ekskluderingskriterier:

  • Overfølsomhed over for risdiplam
  • Deltog i et registreringsforsøg for risdiplam (dvs. Firefish [NCT02913482], Sunfish [NCT02908685], Jewelfish [NCT03032172] og Rainbowfish [NCT03779334])

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Risdiplam

Deltagere, der tager risdiplam, som er ordineret på baggrund af klinikers vurdering i henhold til Evrysdi® USPI, er inkluderet i denne undersøgelse.

Der er en fjern virtuel stedmulighed tilgængelig i undersøgelsen, som gør det muligt at inkludere deltagere med SMA, der er ordineret risdiplam-behandling, selvom deres læge ikke er en deltagende undersøger. En central undersøger vil være ansvarlig for dataindsamling og dataoptagelse for deltagere, der ikke har en deltagende undersøger.
Medicin: Risdiplam
Risdiplam taget af deltagere som foreskrevet af deres læge.
Andre navne:
  • Evrysdi®

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med bivirkninger (AEs), bivirkninger af særlig interesse (AESIs) og alvorlige bivirkninger (SAEs)
Tidsramme: Fra indskrivelse og indtil studiet varer eller indtil tilbagetrækning af samtykke, tabt til opfølgning eller død (i op til cirka 24 måneder)
En bivirkning er enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, der har fået et lægemiddel, og som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med behandlingen. En bivirkning kan derfor være ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn (inklusive et unormalt laboratoriefund, for eksempel), symptom eller sygdom, der er tidsmæssigt forbundet med brugen af et lægemiddel, uanset om det anses for at være relateret til lægemidlet eller ej. Allerede eksisterende tilstande, der forværres under et studie, betragtes også som bivirkninger.
Fra indskrivelse og indtil studiet varer eller indtil tilbagetrækning af samtykke, tabt til opfølgning eller død (i op til cirka 24 måneder)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere vurderet forbedret på Clinical Global Impression of Change (CGI-C)-skalaen
Tidsramme: Fra indskrivning og indtil undersøgelsens varighed eller indtil tilbagetrækning af samtykke, tab til opfølgning eller død (op til cirka 24 måneder)
CGI-C bruges til at vurdere en klinikers indtryk af en deltagers ændring i global sundhed. CGI-C er et enkelt spørgsmål, der måler ændring i global sundhed med syv svarmuligheder: "meget forbedret", "meget forbedret", "minimalt forbedret", "ingen ændring", "minimalt forværret", "meget forværret" og "meget meget forværret". Deltagere, der betragtes som "forbedret", inkluderer svar på "meget forbedret", "meget forbedret" og "minimalt forbedret".
Fra indskrivning og indtil undersøgelsens varighed eller indtil tilbagetrækning af samtykke, tab til opfølgning eller død (op til cirka 24 måneder)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Genentech, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

29. marts 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. december 2026

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

31. januar 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

31. januar 2022

Først opslået (Faktiske)

10. februar 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

20. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ML43702

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på individuelt patientniveau via platformen for anmodninger om kliniske undersøgelsesdata (www.vivli.org). Yderligere detaljer om Roches kriterier for kvalificerede undersøgelser er tilgængelige her (https://vivli.org/ourmember/roche/). For yderligere detaljer om Roches globale politik om deling af klinisk information og hvordan man anmoder om adgang til relaterede kliniske undersøgelsesdokumenter, se her (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Spinal muskelatrofi

Kliniske forsøg med Risdiplam

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Senegal

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner