Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowe badanie uzupełniające risdiplamu u uczestników z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) (WeSMA)

7 września 2026 zaktualizowane przez: Genentech, Inc.

Długoterminowe badanie kontrolne pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni otrzymujących leczenie risdiplamem

Wieloośrodkowe, podłużne, prospektywne, nieporównawcze badanie mające na celu zbadanie długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności risdiplamu, przepisanego na podstawie oceny klinicysty zgodnie z ulotką dołączoną do opakowania (USPI) Evrysdi® u dorosłych i dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA). W tym badaniu uczestnicy będą obserwowani przez okres do 5 lat od rejestracji lub do wycofania zgody, utraty obserwacji lub śmierci. Uczestnicy, którzy przerwali podawanie risdiplamu, mogą nadal uczestniczyć w badaniu, jeśli wyrażą zgodę na dalsze uczestnictwo w ocenach kontrolnych.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

403

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Portoryko
      • Santurce, Portoryko, 00912
        • Instituto de Rehabilitación del Caribe
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72103
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Loma Linda, California, Stany Zjednoczone, 92354
        • Loma Linda University Health Care
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90010
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Madera, California, Stany Zjednoczone, 93636
        • Valley Children's Hospital
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • University California - Irvine
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • University of California Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • University of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Hospital
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20007
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32827
        • Nemour's Children's Hospital, Florida
      • St. Petersburg, Florida, Stany Zjednoczone, 33701
        • All Children's Research Institute, Inc.
      • Winter Park, Florida, Stany Zjednoczone, 32789
        • Advent Health Orlando
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
        • Rare Disease Research, LLC
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40536
        • University of Kentucky Medical Center
      • Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
        • Norton Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • University of Michigan Pediatric Rehabilitation Center
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital at Spectrum Health
    • Minnesota
      • Minnetonka, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55343
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University;Wash Uni. Sch. Of Med
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10003
        • NYU Hospital for Joint Diseases
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Med Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Childrens Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Childrens Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78723
        • University of Texas at Austin Health sciences, Dell Medical School
      • Denton, Texas, Stany Zjednoczone, 76208
        • Neurology & Neuromuscular Care Center
      • Round Rock, Texas, Stany Zjednoczone, 78681
        • Central Texas Neurology Consultants
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
        • Methodist Children's Hospital of South Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84108
        • University of Utah
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22903
        • University of Virginia Children?s Hospital
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Stany Zjednoczone, 98405
        • MultiCare Health System Institute for Research and Innovation
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Stany Zjednoczone, 26508
        • UBC (Remote Coordinating Center, no physical facility)
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53201
        • Childrens Hospital of Wisconsin

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Potwierdzona diagnoza 5q-autosomalnego recesywnego SMA
  • Przepisany lub kontynuowany risdiplam na podstawie oceny klinicznej lekarza, zgodnie z Evrysdi® USPI, po zatwierdzeniu przez amerykańską FDA (07 sierpnia 2020 r.)

Kryteria wyłączenia:

  • Nadwrażliwość na risdiplam
  • Brał udział w próbie rejestracyjnej risdiplamu (tj. Firefish [NCT02913482], Sunfish [NCT02908685], Jewelfish [NCT03032172] i Rainbowfish [NCT03779334])

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Risdiplam

Uczestnicy, którzy przyjmują risdiplam przepisany na podstawie decyzji klinicysty, zgodnie z ChPL Evrysdi®, są włączani do tego badania.

W badaniu dostępna jest opcja zdalnej wirtualnej placówki, umożliwiająca rekrutację uczestników z SMA, którym przepisano leczenie risdiplamem, nawet jeśli ich lekarz nie jest badaczem uczestniczącym w badaniu. Centralny badacz będzie odpowiedzialny za zbieranie i wprowadzanie danych uczestników, którzy nie mają uczestniczącego badacza.
Lek: Risdiplam
Risdiplam przyjęty przez uczestników zgodnie z zaleceniami ich lekarza.
Inne nazwy:
  • Evrysdi®

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z niepożądanymi zdarzeniami (AEs), niepożądanymi zdarzeniami szczególnego zainteresowania (AESIs) i poważnymi niepożądanymi zdarzeniami (SAEs)
Ramy czasowe: Od momentu włączenia do badania do czasu jego zakończenia lub do momentu wycofania zgody, utraty kontaktu z pacjentem lub śmierci (do około 24 miesięcy)
Niepożądane działanie (AE) to każde niekorzystne zdarzenie medyczne u uczestnika, któremu podano produkt farmaceutyczny, i które nie musi mieć związku przyczynowego z leczeniem. Niepożądane działanie może zatem być każdym niekorzystnym i niezamierzonym objawem (w tym nieprawidłowym wynikiem laboratoryjnym, na przykład), symptomem lub chorobą występującą w czasie stosowania produktu farmaceutycznego, niezależnie od tego, czy uważa się je za związane z produktem farmaceutycznym. Warunki wcześniej istniejące, które pogarszają się w trakcie badania, również są uważane za AE.
Od momentu włączenia do badania do czasu jego zakończenia lub do momentu wycofania zgody, utraty kontaktu z pacjentem lub śmierci (do około 24 miesięcy)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników uznanych za poprawionych w skali klinicznej oceny ogólnej zmiany (CGI-C)
Ramy czasowe: Od momentu włączenia do badania przez czas trwania badania lub do momentu wycofania zgody, utraty z obserwacji lub śmierci (do około 24 miesięcy)
CGI-C służy do oceny klinicznej oceny zmiany globalnego stanu zdrowia uczestnika. CGI-C to pojedynczy element pomiaru zmiany globalnego stanu zdrowia, wykorzystujący siedem opcji odpowiedzi: "bardzo znacznie poprawiony", "znacznie poprawiony", "minimalnie poprawiony", "bez zmian", "minimalnie pogorszony", "znacznie pogorszony" i "bardzo znacznie pogorszony". Uczestnicy uznani za "poprawionych" obejmują odpowiedzi "bardzo znacznie poprawiony", "znacznie poprawiony" i "minimalnie poprawiony".
Od momentu włączenia do badania przez czas trwania badania lub do momentu wycofania zgody, utraty z obserwacji lub śmierci (do około 24 miesięcy)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Genentech, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

29 marca 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

2 października 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

2 października 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

31 stycznia 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

31 stycznia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

10 lutego 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

9 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 września 2026

Ostatnia weryfikacja

1 września 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ML43702

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie poszczególnych pacjentów za pośrednictwem platformy wniosków o dane z badań klinicznych (www.vivli.org). Więcej informacji na temat kryteriów Roche dotyczących kwalifikujących się badań można znaleźć tutaj (https://vivli.org/ourmember/roche/). Więcej informacji na temat Globalnej polityki firmy Roche dotyczącej udostępniania informacji klinicznych oraz sposobu uzyskiwania dostępu do powiązanych dokumentów dotyczących badań klinicznych można znaleźć tutaj (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj