Étude pilote d'efficacité de T2000 dans la dystonie myoclonique

La dystonie myoclonique (M-D) est un trouble du mouvement héréditaire rare dans lequel les patients présentent des myoclonies - mouvements involontaires soudains, brefs et saccadés, souvent associés à la dystonie - contractions soutenues involontaires provoquant une torsion ou une posture anormale. Bien que la plupart des patients M-D réagissent de manière significative à l'alcool, il n'existe aucun médicament approuvé pour M-D. Divers médicaments sont actuellement utilisés pour traiter la M-D, mais ces traitements fonctionnent chez une petite proportion de patients et n'apportent qu'une amélioration partielle des symptômes ; leur utilisation est également limitée par les effets secondaires chez de nombreux patients.

T2000 est un médicament actuellement en cours de développement pour le traitement des troubles du mouvement, y compris le tremblement essentiel (TE). Bien que le T2000 soit un nouveau médicament, il appartient à une classe de médicaments utilisés depuis de nombreuses années pour le traitement de diverses conditions médicales. Dans des études précédentes, T2000 semblait être efficace pour contrôler les symptômes de la TE et certains patients atteints de TE sévère avaient des améliorations majeures des tremblements. Comme on pouvait s'y attendre pour les médicaments de cette classe, le T2000 peut provoquer une sédation à des taux sanguins élevés, comme on peut le voir lorsque de fortes doses sont administrées à des personnes âgées. Chez les patients plus jeunes, T2000 n'a provoqué que des effets secondaires minimes, même lorsqu'il était administré à fortes doses et pendant des périodes de plusieurs semaines à plusieurs mois.

L'étude actuelle évaluera l'innocuité et l'efficacité de T2000 chez les patients atteints de M-D. Les patients recevront des doses de T2000 commençant à 200 mg par jour et augmentant toutes les deux semaines de 200 mg supplémentaires par jour jusqu'à une dose maximale de 1000 mg par jour. La durée totale du traitement sera de 12 semaines. Les symptômes de myoclonie et de dystonie du patient, ainsi que l'examen neurologique global, seront surveillés tout au long de l'étude. La réponse à T2000 sera déterminée en comparant la sévérité de la myoclonie et de la dystonie pendant que les patients reçoivent T2000 par rapport aux symptômes observés sans médicament actif.