Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Haploidentical Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplantation in Children and Adolescents

24 mars 2017 mis à jour par: Ho Joon Im, Asan Medical Center
Purpose of study: This phase I/II trial is to evaluate the safety and feasibility of TCRαβ-depleted graft from haploidentical family donors in treating children and adolescents with malignant or non-malignant diseases.

Aperçu de l'étude

Statut

Inconnue

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

30

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Corée, République de
      • Seoul, Corée, République de, 138-736
        • Recrutement
        • Asan Medical Center
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Ho Joon Im, MD & PhD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 21 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Inclusion Criteria:

A. Disease inclusions

  1. Hematologic malignancy:

    • Acute lymphoblastic leukemia including induction failure, CR1 (Ph+, t(4:11), hypodiploid and other very high risk features), ≥ CR2, infant ALL with MLL or other unfavorable features
    • Acute myeloid leukemia excluding CR1 with t(8:21), inv(16), t(15:17), and Down syndrome
    • Myelodysplastic syndrome: RCC with -7 or RCC in need of transfusion
    • Chronic myeloid leukemia in AP
    • Juvenile myelomonocytic leukemia
    • Malignant lymphoma, NHL or HD, after failed autologous HSCT
    • Other

  2. Non-hematologic malignancy

    • Relapsed or refractory solid tumors including neuroblastoma, rhabdomyosarcoma and so on

  3. Non-malignant hematologic disease

    • Acquired severe and very severe aplastic anemia
    • Fanconi anemia
    • Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria
    • Congenital dyserythropoietic anemia
    • Others

  4. Inherited or metabolic disease

    • Hemophagocytic lymphohistiocytosis
    • Malignant osteopetrosis
    • Storage diseases
    • Others B. Recipient inclusions

1. Age < 21 years 2. No HLA-identical stem cell donor available 3. Lansky-Play performance score >60 4. No active infection at the time of transplantation

Exclusion Criteria:

  1. HIV-infection
  2. Presence of active and serious infection
  3. Cardiac ejection fraction <35% on echocardiography
  4. Severe pulmonary dysfunction (DLCO <30%)
  5. Liver function abnormalities with bilirubin >4mg/dL and elevation of transaminases > 400U/L
  6. Concurrent severe or uncontrolled medical disease
  7. Patients who are pregnant
  8. Patients unwilling or unable to comply with the protocol or unable to give informed consent

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: HAPLO
Biologique: globuline anti-thymocyte
Médicament: Fludarabine
40mg/M2 once daily IV on days -7 to -2
Médicament: Cyclophosphamide
50 mg/kg IV on day -3 and -2
Biologique: filgrastim
Commençant le jour 4 et continuant jusqu'à ce que la numération globulaire soit rétablie
Radiation: Total body irradiation
200 cGy per day on D-6 to -4 (eligible disease except aplastic anemia) 200 cGy per day on D-5 & -4 (severe aplastic anemia)
Procédure: TCRαβ-depleted hematopoietic cell transplantation
Dispositif: CliniMACS
Immunogenetic depletion of TCRαβ cells

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
To evaluate tralsplant-related mortality after haploidentical hematopoietic stem cell transplantation using TCRαβ-depleted graft
Délai: 1 year posttransplant
1 year posttransplant

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
To assess engraftment and graft failure
Délai: 28 days posttransplant
28 days posttransplant
To estimate the risk of acute GVHD
Délai: 100 days posttransplant
100 days posttransplant
To estimate the incidence of relapse
Délai: 100 days and 1 year post-transplant
100 days and 1 year post-transplant
To estimate the incidence and severity of chronic GVHD
Délai: 1 year posttransplant
1 year posttransplant
To estimate the overall survival
Délai: 1 year posttransplant
1 year posttransplant
To estimate the incidence of bacterial, fungal and viral infection
Délai: 100 days and 1 year posttransplant
100 days and 1 year posttransplant
To estimate the reactivation rate of CMV, EBV
Délai: 100 days and 1 year posttransplant
100 days and 1 year posttransplant
To evaluate the immune reconstitution of T, B, and NK cells
Délai: days 7, 14, 21, 28, 60, 90, 180, 270, and 365 days post-transplant
days 7, 14, 21, 28, 60, 90, 180, 270, and 365 days post-transplant
To evaluate the lineage-specific chimerism using flow cytomery of CD3+, CD19, CD56, TCR αβ, and TCRγδ at pre-transplant
Délai: days 7, 10, 14, 21, 28, 60, 90, 180, 270 and 365 post-transplant
days 7, 10, 14, 21, 28, 60, 90, 180, 270 and 365 post-transplant
To assess event free survival
Délai: 1 year posttransplant
1 year posttransplant

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Asan Medical Center

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Ho Joon Im, MD, PhD, Asan Medical Center

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 janvier 2017

Achèvement primaire (Anticipé)

1 décembre 2018

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 décembre 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

4 décembre 2013

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

12 décembre 2013

Première publication (Estimation)

18 décembre 2013

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

28 mars 2017

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

24 mars 2017

Dernière vérification

1 mars 2017

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • AMCPHO-SCT1303

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner