Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Haploidentical Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplantation in Children and Adolescents

24 maart 2017 bijgewerkt door: Ho Joon Im, Asan Medical Center
Purpose of study: This phase I/II trial is to evaluate the safety and feasibility of TCRαβ-depleted graft from haploidentical family donors in treating children and adolescents with malignant or non-malignant diseases.

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

30

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Korea, republiek van
      • Seoul, Korea, republiek van, 138-736
        • Werving
        • Asan Medical Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Ho Joon Im, MD & PhD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 21 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusion Criteria:

A. Disease inclusions

  1. Hematologic malignancy:

    • Acute lymphoblastic leukemia including induction failure, CR1 (Ph+, t(4:11), hypodiploid and other very high risk features), ≥ CR2, infant ALL with MLL or other unfavorable features
    • Acute myeloid leukemia excluding CR1 with t(8:21), inv(16), t(15:17), and Down syndrome
    • Myelodysplastic syndrome: RCC with -7 or RCC in need of transfusion
    • Chronic myeloid leukemia in AP
    • Juvenile myelomonocytic leukemia
    • Malignant lymphoma, NHL or HD, after failed autologous HSCT
    • Other

  2. Non-hematologic malignancy

    • Relapsed or refractory solid tumors including neuroblastoma, rhabdomyosarcoma and so on

  3. Non-malignant hematologic disease

    • Acquired severe and very severe aplastic anemia
    • Fanconi anemia
    • Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria
    • Congenital dyserythropoietic anemia
    • Others

  4. Inherited or metabolic disease

    • Hemophagocytic lymphohistiocytosis
    • Malignant osteopetrosis
    • Storage diseases
    • Others B. Recipient inclusions

1. Age < 21 years 2. No HLA-identical stem cell donor available 3. Lansky-Play performance score >60 4. No active infection at the time of transplantation

Exclusion Criteria:

  1. HIV-infection
  2. Presence of active and serious infection
  3. Cardiac ejection fraction <35% on echocardiography
  4. Severe pulmonary dysfunction (DLCO <30%)
  5. Liver function abnormalities with bilirubin >4mg/dL and elevation of transaminases > 400U/L
  6. Concurrent severe or uncontrolled medical disease
  7. Patients who are pregnant
  8. Patients unwilling or unable to comply with the protocol or unable to give informed consent

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: HAPLO
Biologisch: anti-thymocyt globuline
Geneesmiddel: Fludarabine
40mg/M2 once daily IV on days -7 to -2
Geneesmiddel: Cyclophosphamide
50 mg/kg IV on day -3 and -2
Biologisch: filgrastim
Beginnend op dag 4 en doorgaand tot het bloedbeeld zich herstelt
Straling: Total body irradiation
200 cGy per day on D-6 to -4 (eligible disease except aplastic anemia) 200 cGy per day on D-5 & -4 (severe aplastic anemia)
Procedure: TCRαβ-depleted hematopoietic cell transplantation
Apparaat: CliniMACS
Immunogenetic depletion of TCRαβ cells

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
To evaluate tralsplant-related mortality after haploidentical hematopoietic stem cell transplantation using TCRαβ-depleted graft
Tijdsspanne: 1 year posttransplant
1 year posttransplant

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
To assess engraftment and graft failure
Tijdsspanne: 28 days posttransplant
28 days posttransplant
To estimate the risk of acute GVHD
Tijdsspanne: 100 days posttransplant
100 days posttransplant
To estimate the incidence of relapse
Tijdsspanne: 100 days and 1 year post-transplant
100 days and 1 year post-transplant
To estimate the incidence and severity of chronic GVHD
Tijdsspanne: 1 year posttransplant
1 year posttransplant
To estimate the overall survival
Tijdsspanne: 1 year posttransplant
1 year posttransplant
To estimate the incidence of bacterial, fungal and viral infection
Tijdsspanne: 100 days and 1 year posttransplant
100 days and 1 year posttransplant
To estimate the reactivation rate of CMV, EBV
Tijdsspanne: 100 days and 1 year posttransplant
100 days and 1 year posttransplant
To evaluate the immune reconstitution of T, B, and NK cells
Tijdsspanne: days 7, 14, 21, 28, 60, 90, 180, 270, and 365 days post-transplant
days 7, 14, 21, 28, 60, 90, 180, 270, and 365 days post-transplant
To evaluate the lineage-specific chimerism using flow cytomery of CD3+, CD19, CD56, TCR αβ, and TCRγδ at pre-transplant
Tijdsspanne: days 7, 10, 14, 21, 28, 60, 90, 180, 270 and 365 post-transplant
days 7, 10, 14, 21, 28, 60, 90, 180, 270 and 365 post-transplant
To assess event free survival
Tijdsspanne: 1 year posttransplant
1 year posttransplant

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Asan Medical Center

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Ho Joon Im, MD, PhD, Asan Medical Center

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 januari 2017

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 december 2018

Studie voltooiing (Verwacht)

1 december 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

4 december 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

12 december 2013

Eerst geplaatst (Schatting)

18 december 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

28 maart 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

24 maart 2017

Laatst geverifieerd

1 maart 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AMCPHO-SCT1303

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren