Gastrointestinal Study at Orkambi Therapy in CF Patients
28 février 2019 mis à jour par: Isabelle de Monestrol, Karolinska University Hospital
Gastrointestinal Outcome Measures Before and After Orkambi Therapy in Cystic Fibrosis (CF) Patients Carrying the F508del Mutation on Both Alleles
Ivacaftor caused a significance increase in weight in patients carrying the G551D mutation and the etiology of this has largely remained unknown but may be due to improved function of the gastrointestinal tract.
The combination therapy of Orkambi has been recently approved for subjects with Cystic Fibrosis homozygous for F508del mutation.
This provides an opportunity to examine if there are any improvements in gastrointestinal function.
The investigators aim to investigate various aspects of gastrointestinal and pancreatic function before and 6 months after the commencement of Orkambi therapy.
Aperçu de l'étude
Statut
Inconnue
Les conditions
Description détaillée
To examine the entire intestinal mucosa via capsule endoscopy before and 6 months after Orkambi therapy to ascertain if the inflammatory changes in the intestine have improved. A marker of intestinal inflammation measured in the stool, Calprotectin, will be examined before and 6 months after Orkambi treatment. The investigators hypothesize that the result will be reduced on therapy.
A marker of pancreatic exocrine function, pancreatic elastase, will be examined before and 6 months after therapy to examine if the result has increased indicating improvement of exocrine pancreatic function
Study Population All subjects with CF homozygous for the F508del mutation in Sweden eligible for Orkambi therapy, i.e. above 12 years of age, in total 145 patients in Sweden of which 60 are taken care of at Stockholm CF Center; the investigators aim to examine 20 patients.
Study Duration The duration will be 6 months for each patient.
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Anticipé)
20
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Stockholm, Suède, 14186
- Recrutement
- Stockholm CF center
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Contact:
- Isabelle de Monestrol, MD PhD
- Numéro de téléphone: +468 58580000
- E-mail: isabelle.demonestrol@ki.se
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
12 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
CF patients, F508del homozygote, >12 years of age, eligible and planned for Orkambi therapy in Clinical routine.
La description
Inclusion Criteria:
- CF patients F508del homozygote
- >12 years of age
- eligible for Orkambi therapy.
Exclusion Criteria:
- Patients who the patency capsule does not pass within 48 hrs
- FEV1<30%
- Pregnancy and breastfeeding women
- Liver function blood tests (AST, ALT, Gamma-GT, ALP) >3 xULN
- Bilirubin >2 xULN
- AST or ALT alone >5 xULN
- Previous lung transplant
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
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CF patients planned to receive Orkambi
CF patients carrying the F508del mutation on both alleles planned to receive Orkambi therapy
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Concentration of fecal calprotectin
Délai: Change from baseline at 6 months after commencing treatment with Orkambi
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Is a marker of intestinal inflammation measured in the stool
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Change from baseline at 6 months after commencing treatment with Orkambi
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Concentration of fecal elastase-1
Délai: Change from baseline at 6 months after commencing treatment with Orkambi
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Is a test of pancreatic function measured in the stool.
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Change from baseline at 6 months after commencing treatment with Orkambi
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Change in small bowel capsule endoscopy (SBCE)
Délai: Change from baseline at 6 months after commencing treatment with Orkambi
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The method of SBCE has been well established as a descriptive diagnostic tool for intestinal inflammation and has been used as an outcome measure in clinical trials.
Erythema, petechiae, mucosal erosions and ulcerations will be assessed according to the Maiden criteria
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Change from baseline at 6 months after commencing treatment with Orkambi
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Change in CRP
Délai: Change from baseline at 6 months after commencing treatment with Orkambi
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Inflammatory marker, unit mg/L.
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Change from baseline at 6 months after commencing treatment with Orkambi
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Change in sedimentation rate
Délai: Change from baseline at 6 months after commencing treatment with Orkambi
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Inflammatory marker, unit mm.
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Change from baseline at 6 months after commencing treatment with Orkambi
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Concentration of serum electrophoresis.
Délai: Change from baseline, 6 months after commencing treatment with Orkambi
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Inflammatory markers: alpha-1-antitrypsin, haptoglobin, orosomucoid, immunoglobulin A, M and G.
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Change from baseline, 6 months after commencing treatment with Orkambi
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Change in liver function tests
Délai: Change from baseline at 6 months after commencing treatment with Orkambi
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ALT, AST, ALP, gamma-GT.
Unit: mikrokat/L
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Change from baseline at 6 months after commencing treatment with Orkambi
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Change in bilirubin
Délai: Change from baseline at 6 months after commencing treatment with Orkambi
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Bilirubin. Unit: mikromol/L
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Change from baseline at 6 months after commencing treatment with Orkambi
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Isabelle de Monestrol, MD PhD, Stockholm CF center
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
- Wainwright CE, Elborn JS, Ramsey BW. Lumacaftor-Ivacaftor in Patients with Cystic Fibrosis Homozygous for Phe508del CFTR. N Engl J Med. 2015 Oct 29;373(18):1783-4. doi: 10.1056/NEJMc1510466. No abstract available.
- Borowitz D, Lubarsky B, Wilschanski M, Munck A, Gelfond D, Bodewes F, Schwarzenberg SJ. Nutritional Status Improved in Cystic Fibrosis Patients with the G551D Mutation After Treatment with Ivacaftor. Dig Dis Sci. 2016 Jan;61(1):198-207. doi: 10.1007/s10620-015-3834-2. Epub 2015 Aug 7.
- Werlin SL, Benuri-Silbiger I, Kerem E, Adler SN, Goldin E, Zimmerman J, Malka N, Cohen L, Armoni S, Yatzkan-Israelit Y, Bergwerk A, Aviram M, Bentur L, Mussaffi H, Bjarnasson I, Wilschanski M. Evidence of intestinal inflammation in patients with cystic fibrosis. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2010 Sep;51(3):304-8. doi: 10.1097/MPG.0b013e3181d1b013.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
27 février 2019
Achèvement primaire (Anticipé)
30 juin 2020
Achèvement de l'étude (Anticipé)
30 juin 2020
Dates d'inscription aux études
Première soumission
26 février 2019
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
27 février 2019
Première publication (Réel)
1 mars 2019
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
4 mars 2019
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
28 février 2019
Dernière vérification
1 février 2019
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- CF-GI-001
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Description du régime IPD
Because this would expose the patients too much
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .