Gastrointestinal Study at Orkambi Therapy in CF Patients
28. februar 2019 oppdatert av: Isabelle de Monestrol, Karolinska University Hospital
Gastrointestinal Outcome Measures Before and After Orkambi Therapy in Cystic Fibrosis (CF) Patients Carrying the F508del Mutation on Both Alleles
Ivacaftor caused a significance increase in weight in patients carrying the G551D mutation and the etiology of this has largely remained unknown but may be due to improved function of the gastrointestinal tract.
The combination therapy of Orkambi has been recently approved for subjects with Cystic Fibrosis homozygous for F508del mutation.
This provides an opportunity to examine if there are any improvements in gastrointestinal function.
The investigators aim to investigate various aspects of gastrointestinal and pancreatic function before and 6 months after the commencement of Orkambi therapy.
Studieoversikt
Status
Ukjent
Forhold
Detaljert beskrivelse
To examine the entire intestinal mucosa via capsule endoscopy before and 6 months after Orkambi therapy to ascertain if the inflammatory changes in the intestine have improved. A marker of intestinal inflammation measured in the stool, Calprotectin, will be examined before and 6 months after Orkambi treatment. The investigators hypothesize that the result will be reduced on therapy.
A marker of pancreatic exocrine function, pancreatic elastase, will be examined before and 6 months after therapy to examine if the result has increased indicating improvement of exocrine pancreatic function
Study Population All subjects with CF homozygous for the F508del mutation in Sweden eligible for Orkambi therapy, i.e. above 12 years of age, in total 145 patients in Sweden of which 60 are taken care of at Stockholm CF Center; the investigators aim to examine 20 patients.
Study Duration The duration will be 6 months for each patient.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Forventet)
20
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Stockholm, Sverige, 14186
- Rekruttering
- Stockholm CF center
-
Ta kontakt med:
- Isabelle de Monestrol, MD PhD
- Telefonnummer: +468 58580000
- E-post: isabelle.demonestrol@ki.se
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
CF patients, F508del homozygote, >12 years of age, eligible and planned for Orkambi therapy in Clinical routine.
Beskrivelse
Inclusion Criteria:
- CF patients F508del homozygote
- >12 years of age
- eligible for Orkambi therapy.
Exclusion Criteria:
- Patients who the patency capsule does not pass within 48 hrs
- FEV1<30%
- Pregnancy and breastfeeding women
- Liver function blood tests (AST, ALT, Gamma-GT, ALP) >3 xULN
- Bilirubin >2 xULN
- AST or ALT alone >5 xULN
- Previous lung transplant
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
|---|
|
CF patients planned to receive Orkambi
CF patients carrying the F508del mutation on both alleles planned to receive Orkambi therapy
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Concentration of fecal calprotectin
Tidsramme: Change from baseline at 6 months after commencing treatment with Orkambi
|
Is a marker of intestinal inflammation measured in the stool
|
Change from baseline at 6 months after commencing treatment with Orkambi
|
|
Concentration of fecal elastase-1
Tidsramme: Change from baseline at 6 months after commencing treatment with Orkambi
|
Is a test of pancreatic function measured in the stool.
|
Change from baseline at 6 months after commencing treatment with Orkambi
|
|
Change in small bowel capsule endoscopy (SBCE)
Tidsramme: Change from baseline at 6 months after commencing treatment with Orkambi
|
The method of SBCE has been well established as a descriptive diagnostic tool for intestinal inflammation and has been used as an outcome measure in clinical trials.
Erythema, petechiae, mucosal erosions and ulcerations will be assessed according to the Maiden criteria
|
Change from baseline at 6 months after commencing treatment with Orkambi
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Change in CRP
Tidsramme: Change from baseline at 6 months after commencing treatment with Orkambi
|
Inflammatory marker, unit mg/L.
|
Change from baseline at 6 months after commencing treatment with Orkambi
|
|
Change in sedimentation rate
Tidsramme: Change from baseline at 6 months after commencing treatment with Orkambi
|
Inflammatory marker, unit mm.
|
Change from baseline at 6 months after commencing treatment with Orkambi
|
|
Concentration of serum electrophoresis.
Tidsramme: Change from baseline, 6 months after commencing treatment with Orkambi
|
Inflammatory markers: alpha-1-antitrypsin, haptoglobin, orosomucoid, immunoglobulin A, M and G.
|
Change from baseline, 6 months after commencing treatment with Orkambi
|
|
Change in liver function tests
Tidsramme: Change from baseline at 6 months after commencing treatment with Orkambi
|
ALT, AST, ALP, gamma-GT.
Unit: mikrokat/L
|
Change from baseline at 6 months after commencing treatment with Orkambi
|
|
Change in bilirubin
Tidsramme: Change from baseline at 6 months after commencing treatment with Orkambi
|
Bilirubin. Unit: mikromol/L
|
Change from baseline at 6 months after commencing treatment with Orkambi
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Isabelle de Monestrol, MD PhD, Stockholm CF center
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Wainwright CE, Elborn JS, Ramsey BW. Lumacaftor-Ivacaftor in Patients with Cystic Fibrosis Homozygous for Phe508del CFTR. N Engl J Med. 2015 Oct 29;373(18):1783-4. doi: 10.1056/NEJMc1510466. No abstract available.
- Borowitz D, Lubarsky B, Wilschanski M, Munck A, Gelfond D, Bodewes F, Schwarzenberg SJ. Nutritional Status Improved in Cystic Fibrosis Patients with the G551D Mutation After Treatment with Ivacaftor. Dig Dis Sci. 2016 Jan;61(1):198-207. doi: 10.1007/s10620-015-3834-2. Epub 2015 Aug 7.
- Werlin SL, Benuri-Silbiger I, Kerem E, Adler SN, Goldin E, Zimmerman J, Malka N, Cohen L, Armoni S, Yatzkan-Israelit Y, Bergwerk A, Aviram M, Bentur L, Mussaffi H, Bjarnasson I, Wilschanski M. Evidence of intestinal inflammation in patients with cystic fibrosis. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2010 Sep;51(3):304-8. doi: 10.1097/MPG.0b013e3181d1b013.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
27. februar 2019
Primær fullføring (Forventet)
30. juni 2020
Studiet fullført (Forventet)
30. juni 2020
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
26. februar 2019
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
27. februar 2019
Først lagt ut (Faktiske)
1. mars 2019
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
4. mars 2019
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
28. februar 2019
Sist bekreftet
1. februar 2019
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CF-GI-001
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
IPD-planbeskrivelse
Because this would expose the patients too much
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Cystisk fibrose
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Fullført