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Une première étude de sécurité et d'efficacité de la première humaine de l'ALN-CFB, un petit ARN interférant (siRNA) ciblant le facteur de complément B, chez les participants adultes atteints d'hémoglobinurie nocturne paroxystique avec une anémie persistante sur un inhibiteur C5 C5

8 juillet 2026 mis à jour par: Regeneron Pharmaceuticals

Une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, tout d'abord humain de la sécurité, de la tolérabilité, de la pharmacocinétique et de l'efficacité préliminaire de l'ALN-CFB, une thérapeutique siRNA recherchée contre le facteur de complément B, dans les participants à un thérapie par anémition nocturne paroxysmique et persistante sur un thérapie C5-inhibity approuvée et persistante sur un thérapie C5-inhibita

Cette étude recherche un médicament expérimental appelé ALN-CFB. L'étude se concentre sur les personnes atteintes d'hémoglobinurie nocturne paroxystique (PNH) qui prennent actuellement un inhibiteur du complément C5 ("C5-inhibiteur") et continuent d'une anémie (faible nombre de globules rouges).

Le but de l'étude est de voir comment l'ALN-CFB tolérable est comparé au placebo. Un placebo ressemble au médicament d'étude mais ne contient aucun médicament.

L'étude examine plusieurs autres questions de recherche, notamment:

  • Quels effets secondaires peuvent se produire en prenant ALN-CFB
  • Quelle quantité d'Aln-CFB est dans le sang à des moments différents
  • Combien de protéines de facteur de complément B (CFB) dans le sang sont affectées par ALN-CFB

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Le protocole sera modifié pour décrire la partie B de l'étude après l'analyse des données de la partie A.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

24

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Recrutement
        • Toronto General Hospital
        • Contact:
  • Corée du Sud
      • Seoul, Corée du Sud, 6351
        • Recrutement
        • Samsung Medical Center
        • Contact:
      • Seoul, Corée du Sud, 06591
        • Recrutement
        • The Catholic University of Korea, Seoul St. Mary's Hospital
        • Contact:
      • Seoul, Corée du Sud, 3080
        • Recrutement
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Corée du Sud, 3722
        • Recrutement
        • Severance Hospital
        • Contact:
          • Jin Seok Kim
          • Numéro de téléphone: +82222281972
          • E-mail: hemakim@yuhs.ac
    • Gyeonggi-do
      • Suwon, Gyeonggi-do, Corée du Sud, 16247
        • Recrutement
        • St. Vincent Hospital - The Catholic University of Korea
        • Contact:
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, SE5 9RS
        • Recrutement
        • Kings College Hospital NHS Foundation Trust
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Royaume-Uni, LS97TF
        • Recrutement
        • St. James's University Hospital
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés:

  1. A été diagnostiqué avec PNH confirmé par des antécédents de cytométrie à haut débit à partir de tests antérieurs
  2. Traité avec une dose stable d'inhibiteur de C5 (éculizumab ou biosimilaire éculizumab approuvé, ravoulizumab ou crovalimab) pendant au moins 24 semaines avant la visite de dépistage, comme décrit dans le protocole
  3. A l'hémoglobine ≤ 10,5 g / dL lors de la visite de dépistage 1, avec des preuves d'anémie avant cette visite, comme décrit dans le protocole
  4. A le nombre de réticulocytes sanguins périphériques ≥ 100 x 10 ^ 9 / L à la visite de dépistage 1

Critères d'exclusion clés:

  1. A des antécédents de transplantation de moelle osseuse ou de réception d'une greffe d'organe
  2. A des antécédents d'infection à méningococciques ou des infections récurrentes similaires par d'autres organismes bactériens encapsulés
  3. A une infection active et continue ou une infection récente nécessitant un traitement systémique continu avec des antibiotiques, des antiviraux ou des antifongiques dans les 2 semaines suivant le dépistage ou pendant la période de dépistage
  4. A des preuves de laboratoire d'une défaillance de la moelle osseuse, comme décrit dans le protocole
  5. Ont des conditions médicales récentes et instables, non liées aux complications liées à la PNH ou au PNH, comme décrit dans le protocole

Remarque: d'autres critères d'inclusion / exclusion définis par protocole s'appliquent

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
Médicament: Placebo
Administré comme défini dans le protocole
Expérimental: Escalade de dose unique
Médicament: ALN-CFB
Administré comme défini dans le protocole

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Occurrence d'événements indésirables émergents du traitement (TEAES)
Délai: À travers 365 jours
À travers 365 jours
Gravité des thé
Délai: À travers 365 jours
À travers 365 jours

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Concentrations d'aln-CFB combinés et de métabolites majeurs dans le plasma
Délai: À travers 365 jours
À travers 365 jours
Concentrations d'aln-CFB combinés et de métabolites majeurs dans l'urine
Délai: Jusqu'à 24 heures après l'administration ALN-CFB
Jusqu'à 24 heures après l'administration ALN-CFB
Changement absolu par rapport à la base de la concentration de CFB
Délai: Base de base, à travers 365 jours
Base de base, à travers 365 jours
Pourcentage de variation par rapport à la base de la concentration de CFB
Délai: Base de base, à travers 365 jours
Base de base, à travers 365 jours

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Regeneron Pharmaceuticals

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

11 février 2026

Achèvement primaire (Estimé)

29 novembre 2029

Achèvement de l'étude (Estimé)

15 juillet 2031

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 septembre 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

18 septembre 2025

Première publication (Réel)

23 septembre 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

9 juillet 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

8 juillet 2026

Dernière vérification

1 juillet 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ALN-CFB-PNH-2468
  • 2024-519806-11-00 (Ctis)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Toutes les données individuelles des patients (IPD) qui sous-tendent les résultats accessibles au public seront prises en compte pour le partage.

Délai de partage IPD

Quand Regeneron a:

  • Autorisation de marketing a reçu des principales autorités sanitaires (par exemple, la FDA, l'agence européenne des médicaments (EMA), l'agence pharmaceutique et médicale (PMDA), etc.) pour le produit et l'indication ou a cessé le développement du produit pour toutes les indications ou après avril 2020 et ne prévoit pas de développement futur pour le développement futur de
  • rendu les résultats de l'étude accessibles au public (par exemple, publication scientifique, conférence scientifique, registre des essais cliniques)
  • l'autorité légale de partager les données, et
  • assuré la capacité de protéger la vie privée des participants

Critères d'accès au partage IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent soumettre une proposition d'accès à des données individuelles au niveau du patient ou du globe d'un essai clinique parrainé par Regeneron via Vivli. Les critères d'évaluation de la demande de recherche indépendants de Regeneron peuvent être trouvés sur: https://www.regeneron.com/sites/default/files/generon-external-data-sharing-policy-and-independent-research-request-evaluation-criteria.pdf

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF
  • ANALYTIC_CODE
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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