Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En første-i-menneskelig sikkerheds- og effektivitetsundersøgelse af ALN-CFB, et lille interfererende RNA (siRNA), der målretter mod komplementfaktor B, hos voksne deltagere med paroxysmal natlig hæmoglobinuri med vedvarende anæmi på en C5-hæmmer

8. juli 2026 opdateret af: Regeneron Pharmaceuticals

En randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, først-i-menneskelig undersøgelse af sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetikken og den foreløbige effektivitet af ALN-CFB, en undersøgende siRNA-terapeutisk mod komplementfaktor B, i deltagere med paroxysmal nocturnal hæmoglobinuri og understreget anæmi ved godkendt C5-Inhibitor-terapibehandling

Denne undersøgelse undersøger et eksperimentelt lægemiddel kaldet ALN-CFB. Undersøgelsen er fokuseret på mennesker med paroxysmal natlig hæmoglobinuri (PNH), der i øjeblikket tager en komplementkomponent C5-hæmmer ("C5-hæmmer") og fortsætter med at have anæmi (lavt antal røde blodlegemer).

Formålet med undersøgelsen er at se, hvor acceptabel ALN-CFB sammenlignes med placebo. En placebo ligner undersøgelsesmedicinen, men indeholder ikke noget lægemiddel.

Undersøgelsen ser på flere andre forskningsspørgsmål, herunder:

  • Hvilke bivirkninger kan ske ved at tage ALN-CFB
  • Hvor meget aln-cfb er i blodet på forskellige tidspunkter
  • Hvor meget komplementfaktor B (CFB) proteinniveauer i blodet påvirkes af ALN-CFB

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Protokollen vil blive ændret for at beskrive del B af undersøgelsen, efter at del A -data er blevet analyseret.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

24

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, SE5 9RS
        • Rekruttering
        • Kings College Hospital NHS Foundation Trust
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Det Forenede Kongerige, LS97TF
        • Rekruttering
        • St. James's University Hospital
        • Kontakt:
  • Sydkorea
      • Seoul, Sydkorea, 6351
        • Rekruttering
        • Samsung Medical Center
        • Kontakt:
      • Seoul, Sydkorea, 06591
        • Rekruttering
        • The Catholic University of Korea, Seoul St. Mary's Hospital
        • Kontakt:
      • Seoul, Sydkorea, 3080
        • Rekruttering
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Sydkorea, 3722
        • Rekruttering
        • Severance Hospital
        • Kontakt:
    • Gyeonggi-do
      • Suwon, Gyeonggi-do, Sydkorea, 16247
        • Rekruttering
        • St. Vincent Hospital - The Catholic University of Korea
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleindeslutningskriterier:

  1. Er blevet diagnosticeret med PNH bekræftet af en historie med høj strømningscytometri fra forudgående test
  2. Behandlet med en stabil dosis af C5 -hæmmer (eculizumab eller godkendt eculizumab biosimilar, ravulizumab eller crovalimab) i mindst 24 uger før screeningsbesøg, som beskrevet i protokollen
  3. Har hæmoglobin ≤10,5 g/dl ved screening besøg 1 med bevis for anæmi før dette besøg, som beskrevet i protokollen
  4. Har perifert blod reticulocyttælling på ≥100 x 10^9/l ved screening besøg 1

Nøgleekskluderingskriterier:

  1. Har historie med knoglemarvstransplantation eller modtagelse af en organtransplantation
  2. Har historie med meningokokkinfektion eller lignende tilbagevendende infektioner fra andre indkapslede bakterielle organismer
  3. Har nogen aktiv, løbende infektion eller en nylig infektion, der kræver løbende systemisk behandling med antibiotika, antivirale midler eller antifungale forhold inden for 2 uger efter screening eller i screeningsperioden
  4. Har laboratorie bevis for knoglemarvsvigt, som beskrevet i protokollen
  5. Har nylige, ustabile medicinske tilstande, ikke relateret til PNH- eller PNH-relaterede komplikationer, som beskrevet i protokollen

Bemærk: Andre protokoldefinerede inkluderings- / ekskluderingskriterier gælder

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Medicin: Placebo
Administreret som defineret i protokollen
Eksperimentel: Enkeltvaskende dosis eskalering
Medicin: ALN-CFB
Administreret som defineret i protokollen

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst af bivirkninger af behandlingsfremstilling (TEAE'er)
Tidsramme: Gennem 365 dage
Gennem 365 dage
Alvorlighed af tees
Tidsramme: Gennem 365 dage
Gennem 365 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Koncentrationer af kombinerede ALN-CFB og større metabolitter i plasma
Tidsramme: Gennem 365 dage
Gennem 365 dage
Koncentrationer af kombinerede ALN-CFB og større metabolitter i urin
Tidsramme: Gennem 24 timer efter ALN-CFB-administration
Gennem 24 timer efter ALN-CFB-administration
Absolut ændring fra baseline i CFB -koncentration
Tidsramme: Baseline gennem 365 dage
Baseline gennem 365 dage
Procentdelændring fra baseline i CFB -koncentration
Tidsramme: Baseline gennem 365 dage
Baseline gennem 365 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

11. februar 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

29. november 2029

Studieafslutning (Anslået)

15. juli 2031

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. september 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. september 2025

Først opslået (Faktiske)

23. september 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

9. juli 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. juli 2026

Sidst verificeret

1. juli 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ALN-CFB-PNH-2468
  • 2024-519806-11-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Alle individuelle patientdata (IPD), der ligger til grund for offentligt tilgængelige resultater, vil blive overvejet til deling.

IPD-delingstidsramme

Når Regeneron har:

  • Modtaget markedsføringstilladelse fra større sundhedsmyndigheder (f.eks. FDA, European Medicines Agency (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) osv.) For produktet og indikationen eller har globalt ophørt med udviklingen af ​​produktet for alle indikationer i eller efter april 2020 og har ingen planer for fremtidig udvikling
  • gjorde undersøgelsesresultaterne offentligt tilgængelige (f.eks. Videnskabelig publikation, Scientific Conference, Clinical Trial Registry)
  • den juridiske myndighed til at dele dataene og
  • sikrede evnen til at beskytte deltagernes privatliv

IPD-delingsadgangskriterier

Kvalificerede forskere kan indsende et forslag til adgang til individuel patient- eller aggregatniveaudata fra et Regeneron-sponsoreret klinisk forsøg gennem Vivli. Regenerons uafhængige evalueringskriterier for forskningsanmodning kan findes på: https://www.regeneron.com/sites/default/files/regeneron-external-data-sharing-policy-and-uafhængig-research-request-evaluation-criteria.pdf

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Paroksysmal natlig hæmoglobinuri (PNH)

Kliniske forsøg med ALN-CFB

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mexico

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner