Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

A First-in-Human Safety and Efficacy Study of ALN-CFB, a Small Interfering RNA (siRNA) Targeting Complement Factor B, in Adult Participants With Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria With Persistent Anemia on a C5 Inhibitor

8 juli 2026 bijgewerkt door: Regeneron Pharmaceuticals

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde, first-in-menselijke studie van de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en voorlopige werkzaamheid van ALN-CFB, een onderzoek naar het onderzoek naar de therapie van de C5NA-inhibbel

Deze studie onderzoekt een experimenteel medicijn genaamd ALN-CFB. De studie is gericht op mensen met paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) die momenteel een complementcomponent C5-remmer ("C5-remmer") nemen en anemie blijven (laag rood bloedcellen).

Het doel van de studie is om te zien hoe aanvaardbaar Aln-CFB wordt vergeleken met placebo. Een placebo ziet eruit als het studiemedicijn, maar bevat geen medicijn.

De studie kijkt naar verschillende andere onderzoeksvragen, waaronder:

  • Welke bijwerkingen kunnen er gebeuren bij het nemen van ALN-CFB
  • Hoeveel aln-CFB zit er op verschillende tijdstippen in het bloed
  • Hoeveel complementfactor B (CFB) eiwitniveaus in het bloed worden beïnvloed door ALN-CFB

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het protocol zal worden gewijzigd om deel B van het onderzoek te beschrijven nadat deel A -gegevens zijn geanalyseerd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

24

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, SE5 9RS
        • Werving
        • Kings College Hospital NHS Foundation Trust
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Verenigd Koninkrijk, LS97TF
        • Werving
        • St. James's University Hospital
        • Contact:
  • Zuid -Korea
      • Seoul, Zuid -Korea, 6351
        • Werving
        • Samsung Medical Center
        • Contact:
      • Seoul, Zuid -Korea, 06591
        • Werving
        • The Catholic University of Korea, Seoul St. Mary's Hospital
        • Contact:
      • Seoul, Zuid -Korea, 3080
        • Werving
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Zuid -Korea, 3722
        • Werving
        • Severance Hospital
        • Contact:
    • Gyeonggi-do
      • Suwon, Gyeonggi-do, Zuid -Korea, 16247
        • Werving
        • St. Vincent Hospital - The Catholic University of Korea
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste inclusiecriteria:

  1. Is gediagnosticeerd met PNH bevestigd door een geschiedenis van cytometrie met hoge flow van voorafgaande testen
  2. Behandeld met een stabiele dosis C5 -remmer (eculizumab of goedgekeurde eculizumab biosimilar, ravulizumab of croogimab) gedurende ten minste 24 weken voorafgaand aan het screening van bezoek, zoals beschreven in het protocol
  3. Heeft hemoglobine ≤10,5 g/dl bij screeningbezoek 1, met bewijs van bloedarmoede voorafgaand aan dit bezoek, zoals beschreven in het protocol
  4. Heeft perifeer bloed reticulocyten aantal van ≥100 x 10^9/l bij screening bezoek 1

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  1. Heeft een geschiedenis van beenmergtransplantatie of ontvangst van een orgaantransplantatie
  2. Heeft de geschiedenis van meningokokkeninfectie of soortgelijke terugkerende infecties door andere ingekapselde bacteriële organismen
  3. Heeft een actieve, voortdurende infectie of een recente infectie die een doorlopende systemische behandeling vereist met antibiotica, antivirale middelen of antischimmelmiddelen binnen 2 weken na screening of tijdens de screeningperiode
  4. Heeft laboratoriumbewijs van falen van beenmerg, zoals beschreven in het protocol
  5. Hebben recente, onstabiele medische aandoeningen, niet gerelateerd aan PNH of PNH-gerelateerde complicaties, zoals beschreven in het protocol

OPMERKING: Andere protocol -gedefinieerde inclusie / uitsluitingscriteria zijn van toepassing

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Geneesmiddel: Placebo
Toegediend zoals gedefinieerd in het protocol
Experimenteel: Escalatie van een enkele oplopende dosis
Geneesmiddel: Aln-CFB
Toegediend zoals gedefinieerd in het protocol

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Optreden van bijwerkingen voor behandelingsopkomst (TEEAS)
Tijdsspanne: Tot en met 365 dagen
Tot en met 365 dagen
Ernst van Teaes
Tijdsspanne: Tot en met 365 dagen
Tot en met 365 dagen

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Concentraties van gecombineerde ALN-CFB en grote metabolieten in plasma
Tijdsspanne: Tot en met 365 dagen
Tot en met 365 dagen
Concentraties van gecombineerde ALN-CFB en grote metabolieten in urine
Tijdsspanne: Tot 24 uur na ALN-CFB-administratie
Tot 24 uur na ALN-CFB-administratie
Absolute verandering ten opzichte van de basislijn in CFB -concentratie
Tijdsspanne: Basislijn, tot 365 dagen
Basislijn, tot 365 dagen
Percentage verandering ten opzichte van de basislijn in CFB -concentratie
Tijdsspanne: Basislijn, tot 365 dagen
Basislijn, tot 365 dagen

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Onderzoekers

  • Studie directeur: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

11 februari 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

29 november 2029

Studie voltooiing (Geschat)

15 juli 2031

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 september 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 september 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

23 september 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

9 juli 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 juli 2026

Laatst geverifieerd

1 juli 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ALN-CFB-PNH-2468
  • 2024-519806-11-00 (Ctis)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Alle individuele patiëntgegevens (IPD) die ten grondslag liggen aan openbaar beschikbare resultaten zullen worden overwogen voor het delen.

IPD-tijdsbestek voor delen

Wanneer Regeneron heeft:

  • Marketingautorisatie ontvangen van grote gezondheidsautoriteiten (bijv. FDA, European Medicines Agency (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA), enz.) Voor het product en indicatie of heeft wereldwijd de ontwikkeling van het product stopgezet voor alle indicaties op of na april 2020 en heeft geen plannen voor toekomstige ontwikkeling
  • maakten de onderzoeksresultaten openbaar beschikbaar (bijv. Wetenschappelijke publicatie, wetenschappelijke conferentie, klinisch onderzoeksregister)
  • de wettelijke autoriteit om de gegevens te delen, en
  • zorgde voor de mogelijkheid om de privacy van de deelnemers te beschermen

IPD-toegangscriteria voor delen

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen een voorstel indienen voor toegang tot individuele patiënt- of geaggregeerde niveaugegevens van een door Regeneron gesponsorde klinische proef via VIVLI. Regeneron's onafhankelijke onderzoeksaanvraag evaluatiecriteria zijn te vinden op: https://www.egeneron.com/sites/default/files/egeneron-external-data- encary-policy-and-infepend-request-evaluation-criteria.pdf

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren