Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En første-i-menneskelig sikkerhets- og effektivitetsstudie av ALN-CFB, et lite forstyrrende RNA (siRNA) målrettet komplementfaktor B, hos voksne deltakere med paroksysmal nattlig hemoglobinuri med vedvarende anemi på en C5-hemmer

8. juli 2026 oppdatert av: Regeneron Pharmaceuticals

En første-i-menneskelig studie av sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk og foreløpig effekt av ALN-CFB, en undersøkende siRNA-terapeutskrekkende faktor B, hos deltakere med paroksysmal nocturnal hemlobinuria og persistent anemi på) i hherh-hherh-hheri-terapi-terapi-terapi-terapi-terapi.

Denne studien forsker på et eksperimentelt medikament kalt ALN-CFB. Studien er fokusert på personer med paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH) som for tiden tar en komplementkomponent C5-hemmer ("C5-inhibitor") og fortsetter å ha anemi (antall lave røde blodceller).

Målet med studien er å se hvor tålelig ALN-CFB blir sammenlignet med placebo. En placebo ser ut som studiemedisinen, men inneholder ikke noe medikament.

Studien ser på flere andre forskningsspørsmål, inkludert:

  • Hvilke bivirkninger kan skje fra å ta ALN-CFB
  • Hvor mye aln-CFB er i blodet til forskjellige tider
  • Hvor mye komplementfaktor B (CFB) proteinnivåer i blodet påvirkes av ALN-CFB

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Protokollen vil bli endret for å beskrive del B i studien etter at del A -data er blitt analysert.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

24

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Rekruttering
        • Toronto General Hospital
        • Ta kontakt med:
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, SE5 9RS
        • Rekruttering
        • Kings College Hospital NHS Foundation Trust
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Storbritannia, LS97TF
        • Rekruttering
        • St. James's University Hospital
        • Ta kontakt med:
  • Sør -Korea
      • Seoul, Sør -Korea, 6351
        • Rekruttering
        • Samsung Medical Center
        • Ta kontakt med:
      • Seoul, Sør -Korea, 06591
        • Rekruttering
        • The Catholic University of Korea, Seoul St. Mary's Hospital
        • Ta kontakt med:
      • Seoul, Sør -Korea, 3080
        • Rekruttering
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Sør -Korea, 3722
        • Rekruttering
        • Severance Hospital
        • Ta kontakt med:
    • Gyeonggi-do
      • Suwon, Gyeonggi-do, Sør -Korea, 16247
        • Rekruttering
        • St. Vincent Hospital - The Catholic University of Korea
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Kriterier av nøkkel inkludering:

  1. Har fått diagnosen PNH bekreftet av en historie med høye strømningscytometri fra tidligere testing
  2. Behandlet med en stabil dose C5 -hemmer (eculizumab eller godkjent eculizumab biosimilar, ravulizumab eller covalimab) i minst 24 uker før screeningbesøk, som beskrevet i protokollen
  3. Har hemoglobin ≤10,5 g/dl ved screening besøk 1, med bevis på anemi før dette besøket, som beskrevet i protokollen
  4. Har perifert blod retikulocyttantall på ≥100 x 10^9/l ved screening besøk 1

Key -eksklusjonskriterier:

  1. Har historie med benmargstransplantasjon eller mottak av en organtransplantasjon
  2. Har historie med meningokokkinfeksjon eller lignende tilbakevendende infeksjoner av andre innkapslede bakterieorganismer
  3. Har noen aktiv, pågående infeksjon eller en nylig infeksjon som krever kontinuerlig systemisk behandling med antibiotika, antivirale midler eller soppdrepende innen 2 uker etter screening eller i løpet av screeningperioden
  4. Har laboratoriebevis for svikt i benmarg, som beskrevet i protokollen
  5. Har nyere, ustabile medisinske tilstander, ikke relatert til PNH eller PNH-relaterte komplikasjoner, som beskrevet i protokollen

Merk: Andre protokolldefinerte inkluderings- / eksklusjonskriterier gjelder

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Legemiddel: Placebo
Administrert som definert i protokollen
Eksperimentell: Enkelt støttende dose opptrapping
Legemiddel: Aln-CFB
Administrert som definert i protokollen

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst av behandlingsoppførende bivirkninger (TEAES)
Tidsramme: Gjennom 365 dager
Gjennom 365 dager
Alvorlighetsgraden av Teaes
Tidsramme: Gjennom 365 dager
Gjennom 365 dager

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Konsentrasjoner av kombinert ALN-CFB og hovedmetabolitter i plasma
Tidsramme: Gjennom 365 dager
Gjennom 365 dager
Konsentrasjoner av kombinert ALN-CFB og hovedmetabolitter i urin
Tidsramme: Gjennom 24 timer etter ALN-CFB-administrasjon
Gjennom 24 timer etter ALN-CFB-administrasjon
Absolutt endring fra baseline i CFB -konsentrasjon
Tidsramme: Baseline, gjennom 365 dager
Baseline, gjennom 365 dager
Prosentvis endring fra baseline i CFB -konsentrasjon
Tidsramme: Baseline, gjennom 365 dager
Baseline, gjennom 365 dager

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Studieleder: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

11. februar 2026

Primær fullføring (Antatt)

29. november 2029

Studiet fullført (Antatt)

15. juli 2031

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. september 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. september 2025

Først lagt ut (Faktiske)

23. september 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

9. juli 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

8. juli 2026

Sist bekreftet

1. juli 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ALN-CFB-PNH-2468
  • 2024-519806-11-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Alle individuelle pasientdata (IPD) som ligger til grunn for offentlig tilgjengelige resultater vil bli vurdert for deling.

IPD-delingstidsramme

Når Regeneron har:

  • Mottatt markedsføringsgodkjenning fra store helsemyndigheter (f.eks. FDA, European Medicines Agency (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA), etc.) for produktet og indikasjonen eller har globalt avviklet utviklingen av produktet for alle indikasjoner på eller etter april 2020 og har ingen planer for fremtidig utvikling
  • Gjorde studieresultatene offentlig tilgjengelige (f.eks. Vitenskapelig publisering, vitenskapelig konferanse, klinisk prøvestyring)
  • den juridiske myndigheten til å dele dataene, og
  • Sikret muligheten til å beskytte deltakerens personvern

Tilgangskriterier for IPD-deling

Kvalifiserte forskere kan sende inn et forslag om tilgang til individuell pasient- eller samlet nivådata fra en Regeneron-sponset klinisk studie gjennom Vivli. Regenerons uavhengige evalueringskriterier

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere