Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uno studio sulla sicurezza e sull'efficacia del primo umano di ALN-CFB, un piccolo RNA interferente (siRNA) che mira al fattore di complemento B, nei partecipanti adulti con emoglobinuria notturna parossistica con anemia persistente su un inibitore C5

8 luglio 2026 aggiornato da: Regeneron Pharmaceuticals

Un primo studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, primo umano sulla sicurezza, tollerabilità, farmacocinetica ed efficacia preliminare di ALN-CFB, un siRNA studiato terapetico contro il fattore di complemento B, nei partecipanti a terapia parossisica notturna di terapia parossisica.

Questo studio sta ricercando un farmaco sperimentale chiamato ALN-CFB. Lo studio è focalizzato sulle persone con emoglobinuria notturna parossistica (PNH) che stanno attualmente assumendo un inibitore del componente del complemento C5 ("inibitore C5") e continuano ad avere anemia (bassa conta dei conducenti rossi).

Lo scopo dello studio è vedere come viene paragonato al tollerabile ALN-CFB. Un placebo assomiglia al farmaco di studio ma non contiene alcun farmaco.

Lo studio sta esaminando diverse altre domande di ricerca, tra cui:

  • Quali effetti collaterali possono accadere dall'assunzione di ALN-CFB
  • Quanto aln-cfb è nel sangue in momenti diversi
  • Quanti livelli di proteina del fattore B (CFB) nel sangue sono influenzati da ALN-CFB

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il protocollo sarà modificato per descrivere la parte B dello studio dopo che sono stati analizzati i dati della parte A.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

24

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Reclutamento
        • Toronto General Hospital
        • Contatto:
  • Corea del Sud
      • Seoul, Corea del Sud, 6351
        • Reclutamento
        • Samsung Medical Center
        • Contatto:
      • Seoul, Corea del Sud, 06591
        • Reclutamento
        • The Catholic University of Korea, Seoul St. Mary's Hospital
        • Contatto:
      • Seoul, Corea del Sud, 3080
        • Reclutamento
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Corea del Sud, 3722
        • Reclutamento
        • Severance Hospital
        • Contatto:
    • Gyeonggi-do
      • Suwon, Gyeonggi-do, Corea del Sud, 16247
        • Reclutamento
        • St. Vincent Hospital - The Catholic University of Korea
        • Contatto:
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, SE5 9RS
        • Reclutamento
        • Kings College Hospital NHS Foundation Trust
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Regno Unito, LS97TF
        • Reclutamento
        • St. James's University Hospital
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione chiave:

  1. È stato diagnosticato un PNH confermato da una storia di citometria ad alto flusso dai test precedenti
  2. Trattato con una dose stabile di inibitore C5 (eculizumab o eculizumab approvato biosimilare, ravulizumab o crovalimab) per almeno 24 settimane prima della visita di screening, come descritto nel protocollo
  3. Ha l'emoglobina ≤10,5 g/dl alla visita di screening 1, con evidenza di anemia prima di questa visita, come descritto nel protocollo
  4. Ha un numero di reticolociti del sangue periferico di ≥100 x 10^9/L alla visita di screening 1

Criteri di esclusione chiave:

  1. Ha una storia di trapianto di midollo osseo o ricezione di un trapianto di organi
  2. Ha una storia di infezione meningococcica o infezioni ricorrenti simili da altri organismi batterici incapsulati
  3. Ha un'infezione attiva e attiva o una recente infezione che richiede un trattamento sistemico in corso con antibiotici, antivirali o antifungini entro 2 settimane dallo screening o durante il periodo di screening
  4. Ha prove di laboratorio di insufficienza del midollo osseo, come descritto nel protocollo
  5. Hanno condizioni mediche recenti e instabili, non correlate a complicanze correlate a PNH o PNH, come descritto nel protocollo

Nota: si applicano altri criteri di inclusione / esclusione definiti dal protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Droga: Placebo
Somministrato come definito nel protocollo
Sperimentale: Escalation di dose a ascesa singola
Droga: Aln-cfb
Somministrato come definito nel protocollo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Presenza di eventi avversi emergenti dal trattamento (Teaes)
Lasso di tempo: Per 365 giorni
Per 365 giorni
Gravità dei Teaes
Lasso di tempo: Per 365 giorni
Per 365 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Concentrazioni di ALN-CFB combinati e principali metaboliti nel plasma
Lasso di tempo: Per 365 giorni
Per 365 giorni
Concentrazioni di ALN-CFB combinato e principali metaboliti nelle urine
Lasso di tempo: Per 24 ore dopo l'amministrazione ALN-CFB
Per 24 ore dopo l'amministrazione ALN-CFB
Cambiamento assoluto dal basale nella concentrazione di CFB
Lasso di tempo: Basale, per 365 giorni
Basale, per 365 giorni
Variazione percentuale dal basale nella concentrazione di CFB
Lasso di tempo: Basale, per 365 giorni
Basale, per 365 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

11 febbraio 2026

Completamento primario (Stimato)

29 novembre 2029

Completamento dello studio (Stimato)

15 luglio 2031

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 settembre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 settembre 2025

Primo Inserito (Effettivo)

23 settembre 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

9 luglio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 luglio 2026

Ultimo verificato

1 luglio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ALN-CFB-PNH-2468
  • 2024-519806-11-00 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Tutti i dati dei singoli pazienti (IPD) sottoposti a risultati disponibili al pubblico saranno presi in considerazione per la condivisione.

Periodo di condivisione IPD

Quando Regeneron ha:

  • Autorizzazione di marketing ricevuta da principali autorità sanitarie (ad es. FDA, European Medicines Agency (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA), ecc.) Per il prodotto e l'indicazione o ha interrotto a livello globale lo sviluppo del prodotto per tutte le indicazioni su o dopo l'aprile 2020 e non ha piani per lo sviluppo futuro
  • resi pubblicamente i risultati dello studio (ad es. Pubblicazione scientifica, Conferenza scientifica, Registro delle prove cliniche)
  • l'autorità legale per condividere i dati e
  • ha assicurato la possibilità di proteggere la privacy dei partecipanti

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I ricercatori qualificati possono presentare una proposta per l'accesso a singoli pazienti o a livello aggregato a livello di uno studio clinico sponsorizzato da Regeneron tramite Vivli. I criteri di valutazione della richiesta di ricerca indipendenti di Regeneron sono disponibili all'indirizzo: https://www.regeneron.com/sites/default/files/regeneron-external-hata-sharing-policy-and-independent-research-request-evalution-criteria.pdff

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • CODICE_ANALITICO
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Aln-cfb

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Malta

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

3
Sottoscrivi