Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti a účinnosti prvního v lidském lidu ALN-CFB, malé interferující RNA (siRNA) zaměřující se na komplementový faktor B, u dospělých účastníků s paroxysmální noční hemoglobinurií s přetrvávající anémií na inhibitoru C5 na inhibitoru C5 na inhibitoru C5 na inhibitoru C5 na inhibitoru C5

8. července 2026 aktualizováno: Regeneron Pharmaceuticals

Randomizovaná, dvojitě slepá, placebem kontrolovaná, první v lidské studii o bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetice a předběžné účinnosti ALN-CFB, vyšetřovací siRNA terapeutická proti komplementu faktoru B, u účastníků paroxysmal noční hemoglobinurie a přetrvávající anemimie na C5-inhibitor terapie, na inhibiční terapii, na inhibici C5-inhibic.

Tato studie zkoumá experimentální lék zvaný ALN-CFB. Studie je zaměřena na lidi s paroxysmální noční hemoglobinurií (PNH), kteří v současné době užívají inhibitor komplementu C5 („inhibitor C5“) a nadále mají anémii (nízký počet červených krvinek).

Cílem studie je vidět, jak je tolerovatelná ALN-CFB porovnána s placebem. Placebo vypadá jako studijní lék, ale neobsahuje žádný lék.

Studie se zaměřuje na několik dalších výzkumných otázek, včetně:

  • Jaké vedlejší účinky se mohou stát při převzetí ALN-CFB
  • Kolik ALN-CFB je v krvi v různých časech
  • Kolik hladin proteinu Faktoru B (CFB) v krvi je ovlivněno ALN-CFB

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Protokol bude změněn pro popis části B studie poté, co byly analyzovány údaje o části A.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

24

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Jižní Korea
      • Seoul, Jižní Korea, 6351
        • Nábor
        • Samsung Medical Center
        • Kontakt:
      • Seoul, Jižní Korea, 06591
        • Nábor
        • The Catholic University of Korea, Seoul St. Mary's Hospital
        • Kontakt:
      • Seoul, Jižní Korea, 3080
        • Nábor
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Jižní Korea, 3722
        • Nábor
        • Severance Hospital
        • Kontakt:
    • Gyeonggi-do
      • Suwon, Gyeonggi-do, Jižní Korea, 16247
        • Nábor
        • St. Vincent Hospital - The Catholic University of Korea
        • Kontakt:
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
  • Spojené království
      • London, Spojené království, SE5 9RS
        • Nábor
        • Kings College Hospital NHS Foundation Trust
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Spojené království, LS97TF
        • Nábor
        • St. James's University Hospital
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  1. Byla diagnostikována s PNH potvrzena anamnézou vysoké průtokové cytometrie z předchozího testování
  2. Ošetřeno stabilní dávkou inhibitoru C5 (eculizumab nebo schválený eculizumab biosimilar, ravulizumab nebo crovatimab) po dobu nejméně 24 týdnů před screeningovou návštěvou, jak je popsáno v protokolu
  3. Má hemoglobin ≤ 10,5 g/dl při screeningové návštěvě 1, s důkazem anémie před touto návštěvou, jak je popsáno v protokolu
  4. Má počet periferních krve retikulocytů ≥100 x 10^9/l při screeningu návštěva 1

Klíčová kritéria pro vyloučení:

  1. Má historii transplantace kostní dřeně nebo přijetí transplantace orgánů
  2. Má historii meningokokové infekce nebo podobné opakující se infekce jinými zapouzdřenými bakteriálními organismy
  3. Má jakoukoli aktivní, probíhající infekci nebo nedávnou infekci vyžadující probíhající systémovou léčbu antibiotiky, antivirály nebo antimykotiky do 2 týdnů od screeningu nebo během období screeningu
  4. Má laboratorní důkaz o selhání kostní dřeně, jak je popsáno v protokolu
  5. Mají nedávné, nestabilní zdravotní stavy, nesouvisející s komplikacemi souvisejícími s PNH nebo PNH, jak je popsáno v protokolu

POZNÁMKA: Použijí se další kritéria pro inkluzi / vyloučení definované další protokol

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Lék: Placebo
Spravováno tak, jak je definováno v protokolu
Experimentální: Eskalace dávky pro jednomu přizpůsobení
Lék: ALN-CFB
Spravováno tak, jak je definováno v protokolu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Výskyt nežádoucích účinků (čaje)
Časové okno: Během 365 dní
Během 365 dní
Závažnost čaje
Časové okno: Během 365 dní
Během 365 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Koncentrace kombinovaných ALN-CFB a hlavních metabolitů v plazmě
Časové okno: Během 365 dní
Během 365 dní
Koncentrace kombinovaných ALN-CFB a hlavních metabolitů v moči
Časové okno: Během 24 hodin po podání ALN-CFB
Během 24 hodin po podání ALN-CFB
Absolutní změna z výchozí hodnoty v koncentraci CFB
Časové okno: Základní linie, během 365 dnů
Základní linie, během 365 dnů
Procentní změna z výchozí hodnoty v koncentraci CFB
Časové okno: Základní linie, během 365 dnů
Základní linie, během 365 dnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Regeneron Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

11. února 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

29. listopadu 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

15. července 2031

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. září 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. září 2025

První zveřejněno (Aktuální)

23. září 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

9. července 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. července 2026

Naposledy ověřeno

1. července 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ALN-CFB-PNH-2468
  • 2024-519806-11-00 (Ctis)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Všechna individuální údaje o pacientech (IPD), které jsou základem veřejně dostupných výsledků, budou považovány za sdílení.

Časový rámec sdílení IPD

Když má Regeneron:

  • Obdržená marketingová povolení od hlavních zdravotnických úřadů (např. FDA, Evropská léčivá agentura (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) atd.) Pro produkt a indikaci nebo celosvětově přerušil vývoj produktu pro všechny indikace v dubnu 2020 a nemá žádné plány na budoucí vývoj
  • Výsledky studie veřejně zpřístupnily (např. Vědecká publikace, vědecká konference, registr klinických hodnocení)
  • právní pravomoc sdílet data a
  • zajistila schopnost chránit soukromí účastníka

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Kvalifikovaní vědci mohou předložit návrh na přístup k jednotlivým údajům o úrovni pacienta nebo agregátu z klinického hodnocení sponzorovaného regeneronem prostřednictvím Vivli. Nezávislá kritéria pro hodnocení žádosti Regenerona lze nalézt na adrese: https://www.regeneron.com/sites/default/files/regeneron-external-data-Sharing-Policy-and-request-evaluation-Rriteria.pdf

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na ALN-CFB

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Indonesia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit