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Eine Erst-in-Human-Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie mit Aln-CFB, einer kleinen störenden RNA (siRNA), die sich bei erwachsenen Teilnehmern mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie mit anhaltender Anämie auf einem C5-Inhibitor angeht, bei erwachsenen Teilnehmern

8. Juli 2026 aktualisiert von: Regeneron Pharmaceuticals

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Erst-in-menschlichen Studie über die Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und vorläufige Wirksamkeit von Aln-CFB, einem Investigations-siRNA

Diese Studie untersucht ein experimentelles Medikament namens Aln-CFB. Die Studie konzentriert sich auf Menschen mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die derzeit einen Komplementkomponenten C5-Inhibitor ("C5-Inhibitor") einnehmen und weiterhin Anämie (niedrig rote Blutkörperchenzahl) aufweisen.

Ziel der Studie ist es zu sehen, wie tolerierbar ALN-CFB mit Placebo verglichen wird. Ein Placebo sieht aus wie das Studienmedikament, enthält aber kein Medikament.

Die Studie untersucht einige andere Forschungsfragen, darunter:

  • Welche Nebenwirkungen können aus der Einnahme von ALN-CFB passieren
  • Wie viel ALN-CFB ist zu unterschiedlichen Zeiten im Blut
  • Wie viel Komplementfaktor B (CFB) -Proteinspiegel im Blut wird durch ALN-CFB beeinflusst

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das Protokoll wird geändert, um Teil B der Studie zu beschreiben, nachdem Teil A -Daten analysiert wurden.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

24

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
  • Südkorea
      • Seoul, Südkorea, 6351
        • Rekrutierung
        • Samsung Medical Center
        • Kontakt:
      • Seoul, Südkorea, 06591
        • Rekrutierung
        • The Catholic University of Korea, Seoul St. Mary's Hospital
        • Kontakt:
      • Seoul, Südkorea, 3080
        • Rekrutierung
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Südkorea, 3722
        • Rekrutierung
        • Severance Hospital
        • Kontakt:
    • Gyeonggi-do
      • Suwon, Gyeonggi-do, Südkorea, 16247
        • Rekrutierung
        • St. Vincent Hospital - The Catholic University of Korea
        • Kontakt:
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, SE5 9RS
        • Rekrutierung
        • Kings College Hospital NHS Foundation Trust
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Vereinigtes Königreich, LS97TF
        • Rekrutierung
        • St. James's University Hospital
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Schlüsseleinschlusskriterien:

  1. Wurde durch eine Vorgeschichte der hohen Durchflusszytometrie durch frühere Tests diagnostiziert
  2. Behandelt mit einer stabilen Dosis von C5 -Inhibitor (Eculizumab oder zugelassener Eculizumab Biosimilar, Ravulizumab oder Crovalimab) mindestens 24 Wochen vor dem Screening -Besuch, wie im Protokoll beschrieben
  3. Hat Hämoglobin ≤ 10,5 g/dl bei Screening -Besuch 1 mit Anzeichen einer Anämie vor diesem Besuch, wie im Protokoll beschrieben
  4. Hat periphere Blut -Retikulozytenzahl von ≥ 100 x 10^9/l beim Screening -Besuch 1

Wichtige Ausschlusskriterien:

  1. Hat die Geschichte der Knochenmarktransplantation oder Erhalt einer Organtransplantation
  2. Hat die Anamnese einer Meningokokkeninfektion oder ähnliche wiederkehrende Infektionen durch andere eingekapselte Bakterienorganismen
  3. Hat eine aktive, fortlaufende Infektion oder eine kürzlich durchgeführte Infektion, die innerhalb von 2 Wochen nach dem Screening oder während der Screeningzeit eine kontinuierliche systemische Behandlung mit Antibiotika, Antiviren oder Antimykotika erfordert
  4. Hat Laborbeweise für Knochenmarkversagen, wie im Protokoll beschrieben
  5. Haben jüngste, instabile Erkrankungen, die nicht mit PNH- oder PNH-bezogenen Komplikationen zusammenhängen, wie im Protokoll beschrieben

Hinweis: Andere Protokoll definierte Einschluss- / Ausschlusskriterien gelten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Arzneimittel: Placebo
Verabreicht wie im Protokoll definiert
Experimental: Einsteigere Eskalation
Arzneimittel: ALN-CFB
Verabreicht wie im Protokoll definiert

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Auftreten von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (Tees)
Zeitfenster: Bis 365 Tage
Bis 365 Tage
Schwere der Tee
Zeitfenster: Bis 365 Tage
Bis 365 Tage

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Konzentrationen kombinierter ALN-CFB und Hauptmetaboliten im Plasma
Zeitfenster: Bis 365 Tage
Bis 365 Tage
Konzentrationen kombinierter ALN-CFB und Hauptmetaboliten im Urin
Zeitfenster: Bis 24 Stunden nach Aln-CFB-Verwaltung
Bis 24 Stunden nach Aln-CFB-Verwaltung
Absolute Veränderung von der Basislinie in der CFB -Konzentration
Zeitfenster: Grundlinie bis 365 Tage
Grundlinie bis 365 Tage
Prozentuale Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der CFB -Konzentration
Zeitfenster: Grundlinie bis 365 Tage
Grundlinie bis 365 Tage

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

11. Februar 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

29. November 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

15. Juli 2031

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. September 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. September 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

23. September 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

9. Juli 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. Juli 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ALN-CFB-PNH-2468
  • 2024-519806-11-00 (Ctis)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Alle individuellen Patientendaten (IPD), die öffentlich verfügbare Ergebnisse zugrunde liegen, werden für die Freigabe berücksichtigt.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Wenn Regeneron hat:

  • Erhalt die Marketingberechtigung von großen Gesundheitsbehörden (z. B. FDA, European Medicines Agency (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) usw.).
  • Die Studienergebnisse machten öffentlich verfügbar (z. B. wissenschaftliche Veröffentlichung, wissenschaftliche Konferenz, klinisches Versuchsregister)
  • die rechtliche Behörde, die Daten zu teilen, und
  • stellte die Fähigkeit, die Privatsphäre der Teilnehmer zu schützen

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Qualifizierte Forscher können einen Vorschlag für den Zugang zu individuellen Patienten- oder Aggregat-Ebenen-Daten aus einer von Regeneron gesponserten klinischen Studie durch VIVLI einreichen. Die Bewertungskriterien von Regenerons unabhängige Forschungsanforderung finden Sie unter: https://www.regeneron.com/sites/default/files/regeneron-external-data-sharing-policy-and-inident-research-request-evaluation-criteria.pdf

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH)

Klinische Studien zur ALN-CFB

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