A Study to Investigate the Safety, Pharmacokinetics (PK), and Efficacy of Garetosmab in Children and Adolescents With Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) (OPTIMA-2)
20 août 2026 mis à jour par: Regeneron Pharmaceuticals
Phase 3 Evaluation of the Safety, Pharmacokinetics, and Efficacy of Garetosmab (Anti-Activin A Monoclonal Antibody) in Children and Adolescents With Fibrodysplasia Ossificans Progressiva
This study is researching an experimental drug called garetosmab, referred to as "study drug". The study is focused on children and adolescent participants with FOP.
The aim of the study is to see how safe, tolerable, and effective the study drug is.
The study is looking at several other research questions, including:
- What side effects may happen from taking the study drug
- How much study drug is in the blood at different times
- Whether the body makes antibodies against the study drug (which could make the study drug less effective or could lead to side effects)
Aperçu de l'étude
Statut
Pas encore de recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
18
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Clinical Trials Administrator
- Numéro de téléphone: 844-734-6643
- E-mail: clinicaltrials@regeneron.com
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Key Inclusion Criteria:
- For USA participants, age criteria are 4 to < 18 years old, at the time of the administration of the first dose of study intervention. Non-USA participants age criteria are 2 to < 18 years old
- Must have a confirmation of FOP diagnosis, as described in the protocol
At the time of enrollment, participants must weight:
- Cohort 1 > 30 kg
- Cohort 2 > 30 kg
- Cohort 3 ≤ 30 kg
Key Exclusion Criteria:
- Cumulative Analog Joint Involvement Scale (CAJIS) score > 19 at the time of screening
- Participant has significant concomitant illness or history of significant illness, as described in the protocol
- Previous history or diagnosis of cancer
- Ongoing significant viral or bacterial illness, within 2 weeks of the first study drug administration
- History of severe respiratory compromise requiring oxygen, respiratory support
- Known history of cerebral vascular malformation
- Participants with a history of severe, non-traumatic bleeding requiring transfusion or hospitalization for hemodynamic compromise
- Participants with a known pre-existing medical history of a bleeding diathesis, as described in the protocol
NOTE: Other Protocol-defined Inclusion/Exclusion Criteria Apply
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Cohort 1: Adolescents
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Administered per the protocol
Autres noms:
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Expérimental: Cohort 2: Children
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Administered per the protocol
Autres noms:
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Expérimental: Cohort 3: Children and Adolescents
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Administered per the protocol
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Occurrence of Treatment-Emergent Adverse Event (TEAEs)
Délai: Baseline to week 28
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Baseline to week 28
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Occurrence of TEAEs
Délai: Baseline to week 56
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Baseline to week 56
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Severity of TEAEs
Délai: Baseline to week 28
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Baseline to week 28
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Severity of TEAEs
Délai: Baseline to week 56
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Baseline to week 56
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Concentrations of functional garetosmab in serum
Délai: Through week 56
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Through week 56
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Total volume of new Heterotopic Ossification (HO) lesion
Délai: At week 28 and week 56
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At week 28 and week 56
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Number of new HO lesions
Délai: At week 28 and week 56
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At week 28 and week 56
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Occurrence of new HO lesions
Délai: At week 28 and week 56
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At week 28 and week 56
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Number of clinician-assessed flare-ups
Délai: Through week 28 and week 56
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Through week 28 and week 56
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Occurrence of clinician-assessed flare-ups
Délai: Through week 28 and week 56
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Through week 28 and week 56
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Number of patient/caregiver-reported flare-ups
Délai: Through Week 28 and week 56
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Through Week 28 and week 56
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Occurrence of patient/caregiver-reported flare-ups
Délai: Through week 28 and week 56
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Through week 28 and week 56
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Change from baseline in Tanner puberty scale
Délai: At week 28 and week 56
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Tanner puberty scale or stages: Staging of sexual development is graded on a 5-point ordinal scale ranging from 1 (prepubertal) to 5 (adultlike) for female breast development, male external genitals, and pubic hair
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At week 28 and week 56
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Characteristics of menstrual cycles for female participants who reached menarche
Délai: Over 28 weeks and 56 weeks
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Over 28 weeks and 56 weeks
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Height-for-age Z-Scores according to the World Health Organization (WHO) Growth Reference Data for Children
Délai: Through week 56
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Participants 5-19 years of age Z-score represents standardized measure of how far an individual deviated from study cohort average at baseline.
A higher Z-score reflects better performance.
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Through week 56
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Concentrations of total activin A in serum
Délai: Through week 56
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Through week 56
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Occurence of Anti-Drug Antibody (ADA) to garetosmab
Délai: Through week 56
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Through week 56
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Magnitude of ADA to garetosmab
Délai: Through week 56
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Through week 56
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Change from baseline in hearing function as assessed by audiometry
Délai: At week 28 and week 56
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At week 28 and week 56
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Change from baseline in Pediatric Quality of Life inventory (PedsQL) scores
Délai: At week 28 and week 56
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Age-appropriate PedsQL Generic Core Scales will be used to measure HRQoL in children and adolescents.
Response options include 5-point Likert scale (or 3-point Likert scale for the young children self-report) for each item asking about experience within the past week.
Global scores are transformed to a 0 to 100 scale with higher scores indicating better quality of life.
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At week 28 and week 56
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Acceptability and tolerability assessment via exit interview
Délai: Up to week 30
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Each interview will be conducted by trained external interviewers following a semi-structured interview guide of questions for the participants about their overall experience in the trial.
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Up to week 30
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Estimé)
2 février 2027
Achèvement primaire (Estimé)
10 décembre 2028
Achèvement de l'étude (Estimé)
21 décembre 2029
Dates d'inscription aux études
Première soumission
22 avril 2026
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
22 avril 2026
Première publication (Réel)
30 avril 2026
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
24 août 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
20 août 2026
Dernière vérification
1 août 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- R2477-FOP-2413
- 2024-518415-19-01 (Ctis)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
All Individual Patient Data (IPD) that underlie publicly available results will be considered for sharing.
Délai de partage IPD
When Regeneron has:
- received marketing authorization from major health authorities (e.g., FDA, European Medicines Agency (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA), etc.) for the product and indication or has globally discontinued development of the product for all indications on or after April 2020 and has no plans for future development
- made the study results publicly available (e.g., scientific publication, scientific conference, clinical trial registry)
- the legal authority to share the data, and
- ensured the ability to protect participant privacy
Critères d'accès au partage IPD
Qualified researchers can submit a proposal for access to individual patient or aggregate level data from a Regeneron-sponsored clinical trial through Vivli.
Regeneron's Independent Research Request Evaluation Criteria can be found at: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf
Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD
- PROTOCOLE D'ÉTUDE
- SÈVE
- CIF
- ANALYTIC_CODE
- RSE
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .