Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

A Study to Investigate the Safety, Pharmacokinetics (PK), and Efficacy of Garetosmab in Children and Adolescents With Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) (OPTIMA-2)

22 aprile 2026 aggiornato da: Regeneron Pharmaceuticals

Phase 3 Evaluation of the Safety, Pharmacokinetics, and Efficacy of Garetosmab (Anti-Activin A Monoclonal Antibody) in Children and Adolescents With Fibrodysplasia Ossificans Progressiva

This study is researching an experimental drug called garetosmab, referred to as "study drug". The study is focused on children and adolescent participants with FOP.

The aim of the study is to see how safe, tolerable, and effective the study drug is.

The study is looking at several other research questions, including:

  • What side effects may happen from taking the study drug
  • How much study drug is in the blood at different times
  • Whether the body makes antibodies against the study drug (which could make the study drug less effective or could lead to side effects)

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

18

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Key Inclusion Criteria:

  1. For USA participants, age criteria are 4 to < 18 years old, at the time of the administration of the first dose of study intervention. Non-USA participants age criteria are 2 to < 18 years old
  2. Must have a confirmation of FOP diagnosis, as described in the protocol

  3. At the time of enrollment, participants must weight:

    1. Cohort 1 > 30 kg
    2. Cohort 2 > 30 kg
    3. Cohort 3 ≤ 30 kg

Key Exclusion Criteria:

  1. Cumulative Analog Joint Involvement Scale (CAJIS) score > 19 at the time of screening
  2. Participant has significant concomitant illness or history of significant illness, as described in the protocol
  3. Previous history or diagnosis of cancer
  4. Ongoing significant viral or bacterial illness, within 2 weeks of the first study drug administration
  5. History of severe respiratory compromise requiring oxygen, respiratory support
  6. Known history of cerebral vascular malformation
  7. Participants with a history of severe, non-traumatic bleeding requiring transfusion or hospitalization for hemodynamic compromise
  8. Participants with a known pre-existing medical history of a bleeding diathesis, as described in the protocol

NOTE: Other Protocol-defined Inclusion/Exclusion Criteria Apply

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Cohort 1: Adolescents
Droga: garetosmab
Administered per the protocol
Altri nomi:
  • REGN2477
Sperimentale: Cohort 2: Children
Droga: garetosmab
Administered per the protocol
Altri nomi:
  • REGN2477
Sperimentale: Cohort 3: Children and Adolescents
Droga: garetosmab
Administered per the protocol
Altri nomi:
  • REGN2477

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Occurrence of Treatment-Emergent Adverse Event (TEAEs)
Lasso di tempo: Baseline to week 28
Baseline to week 28
Occurrence of TEAEs
Lasso di tempo: Baseline to week 56
Baseline to week 56
Severity of TEAEs
Lasso di tempo: Baseline to week 28
Baseline to week 28
Severity of TEAEs
Lasso di tempo: Baseline to week 56
Baseline to week 56
Concentrations of functional garetosmab in serum
Lasso di tempo: Through week 56
Through week 56

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Total volume of new Heterotopic Ossification (HO) lesion
Lasso di tempo: At week 28 and week 56
At week 28 and week 56
Number of new HO lesions
Lasso di tempo: At week 28 and week 56
At week 28 and week 56
Occurrence of new HO lesions
Lasso di tempo: At week 28 and week 56
At week 28 and week 56
Number of clinician-assessed flare-ups
Lasso di tempo: Through week 28 and week 56
Through week 28 and week 56
Occurrence of clinician-assessed flare-ups
Lasso di tempo: Through week 28 and week 56
Through week 28 and week 56
Number of patient/caregiver-reported flare-ups
Lasso di tempo: Through Week 28 and week 56
Through Week 28 and week 56
Occurrence of patient/caregiver-reported flare-ups
Lasso di tempo: Through week 28 and week 56
Through week 28 and week 56
Change from baseline in Tanner puberty scale
Lasso di tempo: At week 28 and week 56
Tanner puberty scale or stages: Staging of sexual development is graded on a 5-point ordinal scale ranging from 1 (prepubertal) to 5 (adultlike) for female breast development, male external genitals, and pubic hair
At week 28 and week 56
Characteristics of menstrual cycles for female participants who reached menarche
Lasso di tempo: Over 28 weeks and 56 weeks
Over 28 weeks and 56 weeks
Height-for-age Z-Scores according to the World Health Organization (WHO) Growth Reference Data for Children
Lasso di tempo: Through week 56
Participants 5-19 years of age Z-score represents standardized measure of how far an individual deviated from study cohort average at baseline. A higher Z-score reflects better performance.
Through week 56
Concentrations of total activin A in serum
Lasso di tempo: Through week 56
Through week 56
Occurence of Anti-Drug Antibody (ADA) to garetosmab
Lasso di tempo: Through week 56
Through week 56
Magnitude of ADA to garetosmab
Lasso di tempo: Through week 56
Through week 56
Change from baseline in hearing function as assessed by audiometry
Lasso di tempo: At week 28 and week 56
At week 28 and week 56
Change from baseline in Pediatric Quality of Life inventory (PedsQL) scores
Lasso di tempo: At week 28 and week 56
Age-appropriate PedsQL Generic Core Scales will be used to measure HRQoL in children and adolescents. Response options include 5-point Likert scale (or 3-point Likert scale for the young children self-report) for each item asking about experience within the past week. Global scores are transformed to a 0 to 100 scale with higher scores indicating better quality of life.
At week 28 and week 56
Acceptability and tolerability assessment via exit interview
Lasso di tempo: Up to week 30
Each interview will be conducted by trained external interviewers following a semi-structured interview guide of questions for the participants about their overall experience in the trial.
Up to week 30

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

30 luglio 2026

Completamento primario (Stimato)

10 dicembre 2028

Completamento dello studio (Stimato)

21 dicembre 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 aprile 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 aprile 2026

Primo Inserito (Effettivo)

30 aprile 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

30 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 aprile 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • R2477-FOP-2413
  • 2024-518415-19-01 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

All Individual Patient Data (IPD) that underlie publicly available results will be considered for sharing.

Periodo di condivisione IPD

When Regeneron has:

  • received marketing authorization from major health authorities (e.g., FDA, European Medicines Agency (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA), etc.) for the product and indication or has globally discontinued development of the product for all indications on or after April 2020 and has no plans for future development
  • made the study results publicly available (e.g., scientific publication, scientific conference, clinical trial registry)
  • the legal authority to share the data, and
  • ensured the ability to protect participant privacy

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Qualified researchers can submit a proposal for access to individual patient or aggregate level data from a Regeneron-sponsored clinical trial through Vivli. Regeneron's Independent Research Request Evaluation Criteria can be found at: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • CODICE_ANALITICO
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su garetosmab

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Taiwan

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi