A Study to Investigate the Safety, Pharmacokinetics (PK), and Efficacy of Garetosmab in Children and Adolescents With Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) (OPTIMA-2)
2026. augusztus 20. frissítette: Regeneron Pharmaceuticals
Phase 3 Evaluation of the Safety, Pharmacokinetics, and Efficacy of Garetosmab (Anti-Activin A Monoclonal Antibody) in Children and Adolescents With Fibrodysplasia Ossificans Progressiva
This study is researching an experimental drug called garetosmab, referred to as "study drug". The study is focused on children and adolescent participants with FOP.
The aim of the study is to see how safe, tolerable, and effective the study drug is.
The study is looking at several other research questions, including:
- What side effects may happen from taking the study drug
- How much study drug is in the blood at different times
- Whether the body makes antibodies against the study drug (which could make the study drug less effective or could lead to side effects)
A tanulmány áttekintése
Állapot
Még nincs toborzás
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
18
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Clinical Trials Administrator
- Telefonszám: 844-734-6643
- E-mail: clinicaltrials@regeneron.com
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Key Inclusion Criteria:
- For USA participants, age criteria are 4 to < 18 years old, at the time of the administration of the first dose of study intervention. Non-USA participants age criteria are 2 to < 18 years old
- Must have a confirmation of FOP diagnosis, as described in the protocol
At the time of enrollment, participants must weight:
- Cohort 1 > 30 kg
- Cohort 2 > 30 kg
- Cohort 3 ≤ 30 kg
Key Exclusion Criteria:
- Cumulative Analog Joint Involvement Scale (CAJIS) score > 19 at the time of screening
- Participant has significant concomitant illness or history of significant illness, as described in the protocol
- Previous history or diagnosis of cancer
- Ongoing significant viral or bacterial illness, within 2 weeks of the first study drug administration
- History of severe respiratory compromise requiring oxygen, respiratory support
- Known history of cerebral vascular malformation
- Participants with a history of severe, non-traumatic bleeding requiring transfusion or hospitalization for hemodynamic compromise
- Participants with a known pre-existing medical history of a bleeding diathesis, as described in the protocol
NOTE: Other Protocol-defined Inclusion/Exclusion Criteria Apply
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Cohort 1: Adolescents
|
Administered per the protocol
Más nevek:
|
|
Kísérleti: Cohort 2: Children
|
Administered per the protocol
Más nevek:
|
|
Kísérleti: Cohort 3: Children and Adolescents
|
Administered per the protocol
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Occurrence of Treatment-Emergent Adverse Event (TEAEs)
Időkeret: Baseline to week 28
|
Baseline to week 28
|
|
Occurrence of TEAEs
Időkeret: Baseline to week 56
|
Baseline to week 56
|
|
Severity of TEAEs
Időkeret: Baseline to week 28
|
Baseline to week 28
|
|
Severity of TEAEs
Időkeret: Baseline to week 56
|
Baseline to week 56
|
|
Concentrations of functional garetosmab in serum
Időkeret: Through week 56
|
Through week 56
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Total volume of new Heterotopic Ossification (HO) lesion
Időkeret: At week 28 and week 56
|
At week 28 and week 56
|
|
|
Number of new HO lesions
Időkeret: At week 28 and week 56
|
At week 28 and week 56
|
|
|
Occurrence of new HO lesions
Időkeret: At week 28 and week 56
|
At week 28 and week 56
|
|
|
Number of clinician-assessed flare-ups
Időkeret: Through week 28 and week 56
|
Through week 28 and week 56
|
|
|
Occurrence of clinician-assessed flare-ups
Időkeret: Through week 28 and week 56
|
Through week 28 and week 56
|
|
|
Number of patient/caregiver-reported flare-ups
Időkeret: Through Week 28 and week 56
|
Through Week 28 and week 56
|
|
|
Occurrence of patient/caregiver-reported flare-ups
Időkeret: Through week 28 and week 56
|
Through week 28 and week 56
|
|
|
Change from baseline in Tanner puberty scale
Időkeret: At week 28 and week 56
|
Tanner puberty scale or stages: Staging of sexual development is graded on a 5-point ordinal scale ranging from 1 (prepubertal) to 5 (adultlike) for female breast development, male external genitals, and pubic hair
|
At week 28 and week 56
|
|
Characteristics of menstrual cycles for female participants who reached menarche
Időkeret: Over 28 weeks and 56 weeks
|
Over 28 weeks and 56 weeks
|
|
|
Height-for-age Z-Scores according to the World Health Organization (WHO) Growth Reference Data for Children
Időkeret: Through week 56
|
Participants 5-19 years of age Z-score represents standardized measure of how far an individual deviated from study cohort average at baseline.
A higher Z-score reflects better performance.
|
Through week 56
|
|
Concentrations of total activin A in serum
Időkeret: Through week 56
|
Through week 56
|
|
|
Occurence of Anti-Drug Antibody (ADA) to garetosmab
Időkeret: Through week 56
|
Through week 56
|
|
|
Magnitude of ADA to garetosmab
Időkeret: Through week 56
|
Through week 56
|
|
|
Change from baseline in hearing function as assessed by audiometry
Időkeret: At week 28 and week 56
|
At week 28 and week 56
|
|
|
Change from baseline in Pediatric Quality of Life inventory (PedsQL) scores
Időkeret: At week 28 and week 56
|
Age-appropriate PedsQL Generic Core Scales will be used to measure HRQoL in children and adolescents.
Response options include 5-point Likert scale (or 3-point Likert scale for the young children self-report) for each item asking about experience within the past week.
Global scores are transformed to a 0 to 100 scale with higher scores indicating better quality of life.
|
At week 28 and week 56
|
|
Acceptability and tolerability assessment via exit interview
Időkeret: Up to week 30
|
Each interview will be conducted by trained external interviewers following a semi-structured interview guide of questions for the participants about their overall experience in the trial.
|
Up to week 30
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Becsült)
2027. február 2.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2028. december 10.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2029. december 21.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2026. április 22.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. április 22.
Első közzététel (Tényleges)
2026. április 30.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. augusztus 24.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. augusztus 20.
Utolsó ellenőrzés
2026. augusztus 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- R2477-FOP-2413
- 2024-518415-19-01 (Ctis)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
All Individual Patient Data (IPD) that underlie publicly available results will be considered for sharing.
IPD megosztási időkeret
When Regeneron has:
- received marketing authorization from major health authorities (e.g., FDA, European Medicines Agency (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA), etc.) for the product and indication or has globally discontinued development of the product for all indications on or after April 2020 and has no plans for future development
- made the study results publicly available (e.g., scientific publication, scientific conference, clinical trial registry)
- the legal authority to share the data, and
- ensured the ability to protect participant privacy
IPD-megosztási hozzáférési feltételek
Qualified researchers can submit a proposal for access to individual patient or aggregate level data from a Regeneron-sponsored clinical trial through Vivli.
Regeneron's Independent Research Request Evaluation Criteria can be found at: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf
Az IPD megosztását támogató információ típusa
- STUDY_PROTOCOL
- NEDV
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .