A Study to Investigate the Safety, Pharmacokinetics (PK), and Efficacy of Garetosmab in Children and Adolescents With Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) (OPTIMA-2)
2026년 4월 22일 업데이트: Regeneron Pharmaceuticals
Phase 3 Evaluation of the Safety, Pharmacokinetics, and Efficacy of Garetosmab (Anti-Activin A Monoclonal Antibody) in Children and Adolescents With Fibrodysplasia Ossificans Progressiva
This study is researching an experimental drug called garetosmab, referred to as "study drug". The study is focused on children and adolescent participants with FOP.
The aim of the study is to see how safe, tolerable, and effective the study drug is.
The study is looking at several other research questions, including:
- What side effects may happen from taking the study drug
- How much study drug is in the blood at different times
- Whether the body makes antibodies against the study drug (which could make the study drug less effective or could lead to side effects)
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
18
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Clinical Trials Administrator
- 전화번호: 844-734-6643
- 이메일: clinicaltrials@regeneron.com
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
Key Inclusion Criteria:
- For USA participants, age criteria are 4 to < 18 years old, at the time of the administration of the first dose of study intervention. Non-USA participants age criteria are 2 to < 18 years old
- Must have a confirmation of FOP diagnosis, as described in the protocol
At the time of enrollment, participants must weight:
- Cohort 1 > 30 kg
- Cohort 2 > 30 kg
- Cohort 3 ≤ 30 kg
Key Exclusion Criteria:
- Cumulative Analog Joint Involvement Scale (CAJIS) score > 19 at the time of screening
- Participant has significant concomitant illness or history of significant illness, as described in the protocol
- Previous history or diagnosis of cancer
- Ongoing significant viral or bacterial illness, within 2 weeks of the first study drug administration
- History of severe respiratory compromise requiring oxygen, respiratory support
- Known history of cerebral vascular malformation
- Participants with a history of severe, non-traumatic bleeding requiring transfusion or hospitalization for hemodynamic compromise
- Participants with a known pre-existing medical history of a bleeding diathesis, as described in the protocol
NOTE: Other Protocol-defined Inclusion/Exclusion Criteria Apply
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: Cohort 1: Adolescents
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Administered per the protocol
다른 이름들:
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실험적: Cohort 2: Children
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Administered per the protocol
다른 이름들:
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실험적: Cohort 3: Children and Adolescents
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Administered per the protocol
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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Occurrence of Treatment-Emergent Adverse Event (TEAEs)
기간: Baseline to week 28
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Baseline to week 28
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Occurrence of TEAEs
기간: Baseline to week 56
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Baseline to week 56
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Severity of TEAEs
기간: Baseline to week 28
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Baseline to week 28
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Severity of TEAEs
기간: Baseline to week 56
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Baseline to week 56
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Concentrations of functional garetosmab in serum
기간: Through week 56
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Through week 56
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Total volume of new Heterotopic Ossification (HO) lesion
기간: At week 28 and week 56
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At week 28 and week 56
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Number of new HO lesions
기간: At week 28 and week 56
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At week 28 and week 56
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Occurrence of new HO lesions
기간: At week 28 and week 56
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At week 28 and week 56
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Number of clinician-assessed flare-ups
기간: Through week 28 and week 56
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Through week 28 and week 56
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Occurrence of clinician-assessed flare-ups
기간: Through week 28 and week 56
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Through week 28 and week 56
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Number of patient/caregiver-reported flare-ups
기간: Through Week 28 and week 56
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Through Week 28 and week 56
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Occurrence of patient/caregiver-reported flare-ups
기간: Through week 28 and week 56
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Through week 28 and week 56
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Change from baseline in Tanner puberty scale
기간: At week 28 and week 56
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Tanner puberty scale or stages: Staging of sexual development is graded on a 5-point ordinal scale ranging from 1 (prepubertal) to 5 (adultlike) for female breast development, male external genitals, and pubic hair
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At week 28 and week 56
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Characteristics of menstrual cycles for female participants who reached menarche
기간: Over 28 weeks and 56 weeks
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Over 28 weeks and 56 weeks
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Height-for-age Z-Scores according to the World Health Organization (WHO) Growth Reference Data for Children
기간: Through week 56
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Participants 5-19 years of age Z-score represents standardized measure of how far an individual deviated from study cohort average at baseline.
A higher Z-score reflects better performance.
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Through week 56
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Concentrations of total activin A in serum
기간: Through week 56
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Through week 56
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Occurence of Anti-Drug Antibody (ADA) to garetosmab
기간: Through week 56
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Through week 56
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Magnitude of ADA to garetosmab
기간: Through week 56
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Through week 56
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Change from baseline in hearing function as assessed by audiometry
기간: At week 28 and week 56
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At week 28 and week 56
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Change from baseline in Pediatric Quality of Life inventory (PedsQL) scores
기간: At week 28 and week 56
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Age-appropriate PedsQL Generic Core Scales will be used to measure HRQoL in children and adolescents.
Response options include 5-point Likert scale (or 3-point Likert scale for the young children self-report) for each item asking about experience within the past week.
Global scores are transformed to a 0 to 100 scale with higher scores indicating better quality of life.
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At week 28 and week 56
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Acceptability and tolerability assessment via exit interview
기간: Up to week 30
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Each interview will be conducted by trained external interviewers following a semi-structured interview guide of questions for the participants about their overall experience in the trial.
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Up to week 30
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
2026년 7월 30일
기본 완료 (추정된)
2028년 12월 10일
연구 완료 (추정된)
2029년 12월 21일
연구 등록 날짜
최초 제출
2026년 4월 22일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2026년 4월 22일
처음 게시됨 (실제)
2026년 4월 30일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 4월 30일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 4월 22일
마지막으로 확인됨
2026년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- R2477-FOP-2413
- 2024-518415-19-01 (씨티스)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
All Individual Patient Data (IPD) that underlie publicly available results will be considered for sharing.
IPD 공유 기간
When Regeneron has:
- received marketing authorization from major health authorities (e.g., FDA, European Medicines Agency (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA), etc.) for the product and indication or has globally discontinued development of the product for all indications on or after April 2020 and has no plans for future development
- made the study results publicly available (e.g., scientific publication, scientific conference, clinical trial registry)
- the legal authority to share the data, and
- ensured the ability to protect participant privacy
IPD 공유 액세스 기준
Qualified researchers can submit a proposal for access to individual patient or aggregate level data from a Regeneron-sponsored clinical trial through Vivli.
Regeneron's Independent Research Request Evaluation Criteria can be found at: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)에 대한 임상 시험
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Ipsen완전한Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)미국, 프랑스, 호주, 아르헨티나, 이탈리아, 캐나다, 스웨덴, 영국, 브라질, 스페인
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Regeneron Pharmaceuticals일시적으로 사용할 수 없음Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)
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Regeneron Pharmaceuticals완전한
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Incyte Corporation모병Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)미국, 프랑스, 스페인, 중국, 네덜란드, 호주, 대한민국, 독일, 아르헨티나, 브라질, 캐나다, 칠레, 이탈리아, 멕시코, 뉴질랜드, 남아프리카, 영국
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University of California, San FranciscoNational Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)모병Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)미국
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Regeneron Pharmaceuticals빼는Fibrodyplasia Ossificans Progressiva (FOP) | 이소성 골화(HO)
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The International FOP Association모병
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Clementia Pharmaceuticals Inc.완전한Fibrodysplasia Ossificans Progressiva미국, 캐나다, 프랑스, 호주, 아르헨티나, 브라질, 이탈리아, 일본, 스페인, 스웨덴, 영국
-
Clementia Pharmaceuticals Inc.종료됨Fibrodysplasia Ossificans Progressiva미국
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Ipsen모병Fibrodysplasia Ossificans Progressiva캐나다, 미국