Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

A Study to Investigate the Safety, Pharmacokinetics (PK), and Efficacy of Garetosmab in Children and Adolescents With Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) (OPTIMA-2)

22 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Regeneron Pharmaceuticals

Phase 3 Evaluation of the Safety, Pharmacokinetics, and Efficacy of Garetosmab (Anti-Activin A Monoclonal Antibody) in Children and Adolescents With Fibrodysplasia Ossificans Progressiva

This study is researching an experimental drug called garetosmab, referred to as "study drug". The study is focused on children and adolescent participants with FOP.

The aim of the study is to see how safe, tolerable, and effective the study drug is.

The study is looking at several other research questions, including:

  • What side effects may happen from taking the study drug
  • How much study drug is in the blood at different times
  • Whether the body makes antibodies against the study drug (which could make the study drug less effective or could lead to side effects)

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

18

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Key Inclusion Criteria:

  1. For USA participants, age criteria are 4 to < 18 years old, at the time of the administration of the first dose of study intervention. Non-USA participants age criteria are 2 to < 18 years old
  2. Must have a confirmation of FOP diagnosis, as described in the protocol

  3. At the time of enrollment, participants must weight:

    1. Cohort 1 > 30 kg
    2. Cohort 2 > 30 kg
    3. Cohort 3 ≤ 30 kg

Key Exclusion Criteria:

  1. Cumulative Analog Joint Involvement Scale (CAJIS) score > 19 at the time of screening
  2. Participant has significant concomitant illness or history of significant illness, as described in the protocol
  3. Previous history or diagnosis of cancer
  4. Ongoing significant viral or bacterial illness, within 2 weeks of the first study drug administration
  5. History of severe respiratory compromise requiring oxygen, respiratory support
  6. Known history of cerebral vascular malformation
  7. Participants with a history of severe, non-traumatic bleeding requiring transfusion or hospitalization for hemodynamic compromise
  8. Participants with a known pre-existing medical history of a bleeding diathesis, as described in the protocol

NOTE: Other Protocol-defined Inclusion/Exclusion Criteria Apply

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Cohort 1: Adolescents
Lek: garetosmab
Administered per the protocol
Inne nazwy:
  • REGN2477
Eksperymentalny: Cohort 2: Children
Lek: garetosmab
Administered per the protocol
Inne nazwy:
  • REGN2477
Eksperymentalny: Cohort 3: Children and Adolescents
Lek: garetosmab
Administered per the protocol
Inne nazwy:
  • REGN2477

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Occurrence of Treatment-Emergent Adverse Event (TEAEs)
Ramy czasowe: Baseline to week 28
Baseline to week 28
Occurrence of TEAEs
Ramy czasowe: Baseline to week 56
Baseline to week 56
Severity of TEAEs
Ramy czasowe: Baseline to week 28
Baseline to week 28
Severity of TEAEs
Ramy czasowe: Baseline to week 56
Baseline to week 56
Concentrations of functional garetosmab in serum
Ramy czasowe: Through week 56
Through week 56

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Total volume of new Heterotopic Ossification (HO) lesion
Ramy czasowe: At week 28 and week 56
At week 28 and week 56
Number of new HO lesions
Ramy czasowe: At week 28 and week 56
At week 28 and week 56
Occurrence of new HO lesions
Ramy czasowe: At week 28 and week 56
At week 28 and week 56
Number of clinician-assessed flare-ups
Ramy czasowe: Through week 28 and week 56
Through week 28 and week 56
Occurrence of clinician-assessed flare-ups
Ramy czasowe: Through week 28 and week 56
Through week 28 and week 56
Number of patient/caregiver-reported flare-ups
Ramy czasowe: Through Week 28 and week 56
Through Week 28 and week 56
Occurrence of patient/caregiver-reported flare-ups
Ramy czasowe: Through week 28 and week 56
Through week 28 and week 56
Change from baseline in Tanner puberty scale
Ramy czasowe: At week 28 and week 56
Tanner puberty scale or stages: Staging of sexual development is graded on a 5-point ordinal scale ranging from 1 (prepubertal) to 5 (adultlike) for female breast development, male external genitals, and pubic hair
At week 28 and week 56
Characteristics of menstrual cycles for female participants who reached menarche
Ramy czasowe: Over 28 weeks and 56 weeks
Over 28 weeks and 56 weeks
Height-for-age Z-Scores according to the World Health Organization (WHO) Growth Reference Data for Children
Ramy czasowe: Through week 56
Participants 5-19 years of age Z-score represents standardized measure of how far an individual deviated from study cohort average at baseline. A higher Z-score reflects better performance.
Through week 56
Concentrations of total activin A in serum
Ramy czasowe: Through week 56
Through week 56
Occurence of Anti-Drug Antibody (ADA) to garetosmab
Ramy czasowe: Through week 56
Through week 56
Magnitude of ADA to garetosmab
Ramy czasowe: Through week 56
Through week 56
Change from baseline in hearing function as assessed by audiometry
Ramy czasowe: At week 28 and week 56
At week 28 and week 56
Change from baseline in Pediatric Quality of Life inventory (PedsQL) scores
Ramy czasowe: At week 28 and week 56
Age-appropriate PedsQL Generic Core Scales will be used to measure HRQoL in children and adolescents. Response options include 5-point Likert scale (or 3-point Likert scale for the young children self-report) for each item asking about experience within the past week. Global scores are transformed to a 0 to 100 scale with higher scores indicating better quality of life.
At week 28 and week 56
Acceptability and tolerability assessment via exit interview
Ramy czasowe: Up to week 30
Each interview will be conducted by trained external interviewers following a semi-structured interview guide of questions for the participants about their overall experience in the trial.
Up to week 30

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

30 lipca 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

10 grudnia 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

21 grudnia 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 kwietnia 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 kwietnia 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

30 kwietnia 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

30 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • R2477-FOP-2413
  • 2024-518415-19-01 (Ctis)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

All Individual Patient Data (IPD) that underlie publicly available results will be considered for sharing.

Ramy czasowe udostępniania IPD

When Regeneron has:

  • received marketing authorization from major health authorities (e.g., FDA, European Medicines Agency (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA), etc.) for the product and indication or has globally discontinued development of the product for all indications on or after April 2020 and has no plans for future development
  • made the study results publicly available (e.g., scientific publication, scientific conference, clinical trial registry)
  • the legal authority to share the data, and
  • ensured the ability to protect participant privacy

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Qualified researchers can submit a proposal for access to individual patient or aggregate level data from a Regeneron-sponsored clinical trial through Vivli. Regeneron's Independent Research Request Evaluation Criteria can be found at: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • ANALITYCZNY_KOD
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)

Badania kliniczne na garetosmab

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Kuwait

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj