A Study to Investigate the Safety, Pharmacokinetics (PK), and Efficacy of Garetosmab in Children and Adolescents With Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) (OPTIMA-2)
20 августа 2026 г. обновлено: Regeneron Pharmaceuticals
Phase 3 Evaluation of the Safety, Pharmacokinetics, and Efficacy of Garetosmab (Anti-Activin A Monoclonal Antibody) in Children and Adolescents With Fibrodysplasia Ossificans Progressiva
This study is researching an experimental drug called garetosmab, referred to as "study drug". The study is focused on children and adolescent participants with FOP.
The aim of the study is to see how safe, tolerable, and effective the study drug is.
The study is looking at several other research questions, including:
- What side effects may happen from taking the study drug
- How much study drug is in the blood at different times
- Whether the body makes antibodies against the study drug (which could make the study drug less effective or could lead to side effects)
Обзор исследования
Статус
Еще не набирают
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
18
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Clinical Trials Administrator
- Номер телефона: 844-734-6643
- Электронная почта: clinicaltrials@regeneron.com
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Key Inclusion Criteria:
- For USA participants, age criteria are 4 to < 18 years old, at the time of the administration of the first dose of study intervention. Non-USA participants age criteria are 2 to < 18 years old
- Must have a confirmation of FOP diagnosis, as described in the protocol
At the time of enrollment, participants must weight:
- Cohort 1 > 30 kg
- Cohort 2 > 30 kg
- Cohort 3 ≤ 30 kg
Key Exclusion Criteria:
- Cumulative Analog Joint Involvement Scale (CAJIS) score > 19 at the time of screening
- Participant has significant concomitant illness or history of significant illness, as described in the protocol
- Previous history or diagnosis of cancer
- Ongoing significant viral or bacterial illness, within 2 weeks of the first study drug administration
- History of severe respiratory compromise requiring oxygen, respiratory support
- Known history of cerebral vascular malformation
- Participants with a history of severe, non-traumatic bleeding requiring transfusion or hospitalization for hemodynamic compromise
- Participants with a known pre-existing medical history of a bleeding diathesis, as described in the protocol
NOTE: Other Protocol-defined Inclusion/Exclusion Criteria Apply
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Cohort 1: Adolescents
|
Administered per the protocol
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Cohort 2: Children
|
Administered per the protocol
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Cohort 3: Children and Adolescents
|
Administered per the protocol
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Occurrence of Treatment-Emergent Adverse Event (TEAEs)
Временное ограничение: Baseline to week 28
|
Baseline to week 28
|
|
Occurrence of TEAEs
Временное ограничение: Baseline to week 56
|
Baseline to week 56
|
|
Severity of TEAEs
Временное ограничение: Baseline to week 28
|
Baseline to week 28
|
|
Severity of TEAEs
Временное ограничение: Baseline to week 56
|
Baseline to week 56
|
|
Concentrations of functional garetosmab in serum
Временное ограничение: Through week 56
|
Through week 56
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Total volume of new Heterotopic Ossification (HO) lesion
Временное ограничение: At week 28 and week 56
|
At week 28 and week 56
|
|
|
Number of new HO lesions
Временное ограничение: At week 28 and week 56
|
At week 28 and week 56
|
|
|
Occurrence of new HO lesions
Временное ограничение: At week 28 and week 56
|
At week 28 and week 56
|
|
|
Number of clinician-assessed flare-ups
Временное ограничение: Through week 28 and week 56
|
Through week 28 and week 56
|
|
|
Occurrence of clinician-assessed flare-ups
Временное ограничение: Through week 28 and week 56
|
Through week 28 and week 56
|
|
|
Number of patient/caregiver-reported flare-ups
Временное ограничение: Through Week 28 and week 56
|
Through Week 28 and week 56
|
|
|
Occurrence of patient/caregiver-reported flare-ups
Временное ограничение: Through week 28 and week 56
|
Through week 28 and week 56
|
|
|
Change from baseline in Tanner puberty scale
Временное ограничение: At week 28 and week 56
|
Tanner puberty scale or stages: Staging of sexual development is graded on a 5-point ordinal scale ranging from 1 (prepubertal) to 5 (adultlike) for female breast development, male external genitals, and pubic hair
|
At week 28 and week 56
|
|
Characteristics of menstrual cycles for female participants who reached menarche
Временное ограничение: Over 28 weeks and 56 weeks
|
Over 28 weeks and 56 weeks
|
|
|
Height-for-age Z-Scores according to the World Health Organization (WHO) Growth Reference Data for Children
Временное ограничение: Through week 56
|
Participants 5-19 years of age Z-score represents standardized measure of how far an individual deviated from study cohort average at baseline.
A higher Z-score reflects better performance.
|
Through week 56
|
|
Concentrations of total activin A in serum
Временное ограничение: Through week 56
|
Through week 56
|
|
|
Occurence of Anti-Drug Antibody (ADA) to garetosmab
Временное ограничение: Through week 56
|
Through week 56
|
|
|
Magnitude of ADA to garetosmab
Временное ограничение: Through week 56
|
Through week 56
|
|
|
Change from baseline in hearing function as assessed by audiometry
Временное ограничение: At week 28 and week 56
|
At week 28 and week 56
|
|
|
Change from baseline in Pediatric Quality of Life inventory (PedsQL) scores
Временное ограничение: At week 28 and week 56
|
Age-appropriate PedsQL Generic Core Scales will be used to measure HRQoL in children and adolescents.
Response options include 5-point Likert scale (or 3-point Likert scale for the young children self-report) for each item asking about experience within the past week.
Global scores are transformed to a 0 to 100 scale with higher scores indicating better quality of life.
|
At week 28 and week 56
|
|
Acceptability and tolerability assessment via exit interview
Временное ограничение: Up to week 30
|
Each interview will be conducted by trained external interviewers following a semi-structured interview guide of questions for the participants about their overall experience in the trial.
|
Up to week 30
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Оцененный)
2 февраля 2027 г.
Первичное завершение (Оцененный)
10 декабря 2028 г.
Завершение исследования (Оцененный)
21 декабря 2029 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
22 апреля 2026 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
22 апреля 2026 г.
Первый опубликованный (Действительный)
30 апреля 2026 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
24 августа 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
20 августа 2026 г.
Последняя проверка
1 августа 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- R2477-FOP-2413
- 2024-518415-19-01 (Ктис)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
All Individual Patient Data (IPD) that underlie publicly available results will be considered for sharing.
Сроки обмена IPD
When Regeneron has:
- received marketing authorization from major health authorities (e.g., FDA, European Medicines Agency (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA), etc.) for the product and indication or has globally discontinued development of the product for all indications on or after April 2020 and has no plans for future development
- made the study results publicly available (e.g., scientific publication, scientific conference, clinical trial registry)
- the legal authority to share the data, and
- ensured the ability to protect participant privacy
Критерии совместного доступа к IPD
Qualified researchers can submit a proposal for access to individual patient or aggregate level data from a Regeneron-sponsored clinical trial through Vivli.
Regeneron's Independent Research Request Evaluation Criteria can be found at: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf
Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации
- STUDY_PROTOCOL
- САП
- МКФ
- АНАЛИТИЧЕСКИЙ_КОД
- КСО
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .