A Study to Investigate the Safety, Pharmacokinetics (PK), and Efficacy of Garetosmab in Children and Adolescents With Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) (OPTIMA-2)
20 de agosto de 2026 atualizado por: Regeneron Pharmaceuticals
Phase 3 Evaluation of the Safety, Pharmacokinetics, and Efficacy of Garetosmab (Anti-Activin A Monoclonal Antibody) in Children and Adolescents With Fibrodysplasia Ossificans Progressiva
This study is researching an experimental drug called garetosmab, referred to as "study drug". The study is focused on children and adolescent participants with FOP.
The aim of the study is to see how safe, tolerable, and effective the study drug is.
The study is looking at several other research questions, including:
- What side effects may happen from taking the study drug
- How much study drug is in the blood at different times
- Whether the body makes antibodies against the study drug (which could make the study drug less effective or could lead to side effects)
Visão geral do estudo
Status
Ainda não está recrutando
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
18
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Clinical Trials Administrator
- Número de telefone: 844-734-6643
- E-mail: clinicaltrials@regeneron.com
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Key Inclusion Criteria:
- For USA participants, age criteria are 4 to < 18 years old, at the time of the administration of the first dose of study intervention. Non-USA participants age criteria are 2 to < 18 years old
- Must have a confirmation of FOP diagnosis, as described in the protocol
At the time of enrollment, participants must weight:
- Cohort 1 > 30 kg
- Cohort 2 > 30 kg
- Cohort 3 ≤ 30 kg
Key Exclusion Criteria:
- Cumulative Analog Joint Involvement Scale (CAJIS) score > 19 at the time of screening
- Participant has significant concomitant illness or history of significant illness, as described in the protocol
- Previous history or diagnosis of cancer
- Ongoing significant viral or bacterial illness, within 2 weeks of the first study drug administration
- History of severe respiratory compromise requiring oxygen, respiratory support
- Known history of cerebral vascular malformation
- Participants with a history of severe, non-traumatic bleeding requiring transfusion or hospitalization for hemodynamic compromise
- Participants with a known pre-existing medical history of a bleeding diathesis, as described in the protocol
NOTE: Other Protocol-defined Inclusion/Exclusion Criteria Apply
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Cohort 1: Adolescents
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Administered per the protocol
Outros nomes:
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Experimental: Cohort 2: Children
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Administered per the protocol
Outros nomes:
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Experimental: Cohort 3: Children and Adolescents
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Administered per the protocol
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Occurrence of Treatment-Emergent Adverse Event (TEAEs)
Prazo: Baseline to week 28
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Baseline to week 28
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Occurrence of TEAEs
Prazo: Baseline to week 56
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Baseline to week 56
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Severity of TEAEs
Prazo: Baseline to week 28
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Baseline to week 28
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Severity of TEAEs
Prazo: Baseline to week 56
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Baseline to week 56
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Concentrations of functional garetosmab in serum
Prazo: Through week 56
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Through week 56
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Total volume of new Heterotopic Ossification (HO) lesion
Prazo: At week 28 and week 56
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At week 28 and week 56
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Number of new HO lesions
Prazo: At week 28 and week 56
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At week 28 and week 56
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Occurrence of new HO lesions
Prazo: At week 28 and week 56
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At week 28 and week 56
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Number of clinician-assessed flare-ups
Prazo: Through week 28 and week 56
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Through week 28 and week 56
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Occurrence of clinician-assessed flare-ups
Prazo: Through week 28 and week 56
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Through week 28 and week 56
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Number of patient/caregiver-reported flare-ups
Prazo: Through Week 28 and week 56
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Through Week 28 and week 56
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Occurrence of patient/caregiver-reported flare-ups
Prazo: Through week 28 and week 56
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Through week 28 and week 56
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Change from baseline in Tanner puberty scale
Prazo: At week 28 and week 56
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Tanner puberty scale or stages: Staging of sexual development is graded on a 5-point ordinal scale ranging from 1 (prepubertal) to 5 (adultlike) for female breast development, male external genitals, and pubic hair
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At week 28 and week 56
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Characteristics of menstrual cycles for female participants who reached menarche
Prazo: Over 28 weeks and 56 weeks
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Over 28 weeks and 56 weeks
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Height-for-age Z-Scores according to the World Health Organization (WHO) Growth Reference Data for Children
Prazo: Through week 56
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Participants 5-19 years of age Z-score represents standardized measure of how far an individual deviated from study cohort average at baseline.
A higher Z-score reflects better performance.
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Through week 56
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Concentrations of total activin A in serum
Prazo: Through week 56
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Through week 56
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Occurence of Anti-Drug Antibody (ADA) to garetosmab
Prazo: Through week 56
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Through week 56
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Magnitude of ADA to garetosmab
Prazo: Through week 56
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Through week 56
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Change from baseline in hearing function as assessed by audiometry
Prazo: At week 28 and week 56
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At week 28 and week 56
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Change from baseline in Pediatric Quality of Life inventory (PedsQL) scores
Prazo: At week 28 and week 56
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Age-appropriate PedsQL Generic Core Scales will be used to measure HRQoL in children and adolescents.
Response options include 5-point Likert scale (or 3-point Likert scale for the young children self-report) for each item asking about experience within the past week.
Global scores are transformed to a 0 to 100 scale with higher scores indicating better quality of life.
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At week 28 and week 56
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Acceptability and tolerability assessment via exit interview
Prazo: Up to week 30
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Each interview will be conducted by trained external interviewers following a semi-structured interview guide of questions for the participants about their overall experience in the trial.
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Up to week 30
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
2 de fevereiro de 2027
Conclusão Primária (Estimado)
10 de dezembro de 2028
Conclusão do estudo (Estimado)
21 de dezembro de 2029
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
22 de abril de 2026
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
22 de abril de 2026
Primeira postagem (Real)
30 de abril de 2026
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
24 de agosto de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
20 de agosto de 2026
Última verificação
1 de agosto de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- R2477-FOP-2413
- 2024-518415-19-01 (Ctis)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
All Individual Patient Data (IPD) that underlie publicly available results will be considered for sharing.
Prazo de Compartilhamento de IPD
When Regeneron has:
- received marketing authorization from major health authorities (e.g., FDA, European Medicines Agency (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA), etc.) for the product and indication or has globally discontinued development of the product for all indications on or after April 2020 and has no plans for future development
- made the study results publicly available (e.g., scientific publication, scientific conference, clinical trial registry)
- the legal authority to share the data, and
- ensured the ability to protect participant privacy
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Qualified researchers can submit a proposal for access to individual patient or aggregate level data from a Regeneron-sponsored clinical trial through Vivli.
Regeneron's Independent Research Request Evaluation Criteria can be found at: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CIF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .