Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A Protocol to Allow Treatment With ICL670 for Patients With or at Risk of Life-threatening Complications of Transfusional Iron Overload Who Are Unable to Tolerate Other Iron Chelators Because of Documented Severe Toxicity

2017. február 21. frissítette: Novartis Pharmaceuticals
The purpose of this open-label, non-comparative, multi-center protocol was to further evaluate safety and to provide treatment with ICL670 to patients who had or were at risk of life threatening complications due to transfusional iron overload with a documented inability to tolerate any of the commercially available iron chelators due to severe toxicity rendering continued therapy either impossible or hazardous. Patients who were also ineligible for all on-going registration trials with ICL670 were included in the study. In exceptional cases, patients with a degree of iron overload which was not immediately life-threatening and who were ineligible for the registration trials were also enrolled provided they had a well-documented, sound justification for alternative chelation therapy.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

30

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Oakland, California, Egyesült Államok, 94609
        • Children's Hospital and Research Center - Oakland
      • Orange, California, Egyesült Államok, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • New York
      • Jamaica, New York, Egyesült Államok, 11432
        • Queens Hospital Center
      • New York, New York, Egyesült Államok, 11215
        • New York Methodist Hospital
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10021
        • New York Presbyterian Hospital/Weill Medical College of Cornell University
    • Ohio
      • Cincinnatti, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • Cincinnatti Children's Hospital Medical center
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Novartis Investigative Site
  • Görögország
      • Athens, Görögország
        • Novartis Investigative Site
  • Olaszország
      • Ancona, Olaszország
        • Novartis Investigative Site
      • Brindisi, Olaszország
        • Novartis Investigative Site
      • Cagliari, Olaszország
        • Novartis Investigative Site
      • Cosenza, Olaszország
        • Novartis Investigative Site
      • Firenze, Olaszország
        • Novartis Investigative Site
      • Milano, Olaszország
        • Novartis Investigative Site
      • Modena, Olaszország
        • Novartis Investigative Site
      • Napoli, Olaszország
        • Novartis Investigative Site
      • Torino, Olaszország
        • Novartis Investigative Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

2 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Inclusion Criteria:

  • Patients had to be at risk of life-threatening complications due to transfusional iron overload and be unable to tolerate therapy with any of the commercially available iron chelators (mainly deferoxamine and/or deferiprone) because of documented severe toxicity.
  • Patients with a degree of iron overload which was not immediately life-threatening and who were ineligible for other trials with ICL670 could also be enrolled providing they had a well-documented, sound justification for alternative chelation therapy.
  • Serum ferritin ≥ 8000 μg/L.
  • Serum ferritin < 8000μg/L and LIC of ≥ 7 mg Fe/g dry weight.
  • Patients for whom ≥ 8 blood transfusions per year were required in order to maintain the Hemoglobin level at > 9 g/dL.
  • Female patients who have reached menarche and who were sexually active had to use double barrier contraception (oral plus barrier contraception), or had to have undergone total hysterectomy and/or ovariectomy, or tubal ligation.
  • Written, voluntary informed consent.

Exclusion Criteria:

  • Patients with transfusional iron overload who were not experiencing severe toxicities during therapy with other iron chelators (e.g. deferoxamine and/or deferiprone).
  • Patients with non-transfusional hemosiderosis.
  • Patients with severe liver failure as defined by a score of ≥ 10 points on the Child-Pugh scale.
  • Patients with serum creatinine 1.5 times the upper limit of normal (ULN) at screening.
  • Patients with a history of nephrotic syndrome.
  • Patients with a diagnosis of clinically relevant cataract or a previous history of clinically relevant ocular toxicity related to iron chelation therapy.
  • Patients with severe systemic diseases unrelated to iron overload and which would prevent them from undergoing treatment with ICL670.
  • Patients with psychiatric or addictive disorders which prevent them from giving informed consent or undergoing treatment with ICL670.
  • Pregnant or breast feeding patients.
  • Patients treated with systemic investigational drugs within the past four weeks or topical investigational drugs within the past seven days.

  • Any surgical or medical condition which might significantly alter the absorption or excretion of drugs as shown by evidence of any of the following:

    • History of inflammatory bowel disease
    • History of major gastrointestinal tract surgery such as gastrectomy, gastroenterostomy, or bowel resection
    • History of pancreatic injury or pancreatitis; indication of impaired pancreatic function/injury as indicated by abnormal lipase or amylase
  • Patients being considered by the investigator as potentially unreliable and/or not cooperative with regard to the protocol.
  • History of drug or alcohol abuse within the 12 months prior to dosing.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: ICL670
Drog: ICL670

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
To evaluate the safety profile and to provide treatment with ICL670 for patients with or at risk of life-threatening complications due to transfusional iron overload who are unable to tolerate other iron chelators because of documented severe toxicity.
Időkeret: 0 - 163 weeks
0 - 163 weeks

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
To estimate the absolute and relative change of liver iron concentration (LIC), to be measured using appropriate methodology available at individual centers.
Időkeret: Yearly
Yearly
To evaluate the role of serum ferritin, serum iron, transferrin and transferrin saturation in monitoring iron burden in these patients.
Időkeret: Quarterly
Quarterly
To evaluate the relationship between changes in LIC and serum ferritin, transferring saturation and serum iron.
Időkeret: Yearly
Yearly

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Novartis Pharmaceuticals

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2003. június 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2007. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2010. január 5.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2010. január 6.

Első közzététel (Becslés)

2010. január 7.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2017. február 23.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. február 21.

Utolsó ellenőrzés

2017. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CICL670A0117
  • 2004-002303-32 EudraCT number (Registry Identifier: 2004-002303-32)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel