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A Protocol to Allow Treatment With ICL670 for Patients With or at Risk of Life-threatening Complications of Transfusional Iron Overload Who Are Unable to Tolerate Other Iron Chelators Because of Documented Severe Toxicity

21 febbraio 2017 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals
The purpose of this open-label, non-comparative, multi-center protocol was to further evaluate safety and to provide treatment with ICL670 to patients who had or were at risk of life threatening complications due to transfusional iron overload with a documented inability to tolerate any of the commercially available iron chelators due to severe toxicity rendering continued therapy either impossible or hazardous. Patients who were also ineligible for all on-going registration trials with ICL670 were included in the study. In exceptional cases, patients with a degree of iron overload which was not immediately life-threatening and who were ineligible for the registration trials were also enrolled provided they had a well-documented, sound justification for alternative chelation therapy.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

30

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Grecia
      • Athens, Grecia
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
      • Ancona, Italia
        • Novartis Investigative Site
      • Brindisi, Italia
        • Novartis Investigative Site
      • Cagliari, Italia
        • Novartis Investigative Site
      • Cosenza, Italia
        • Novartis Investigative Site
      • Firenze, Italia
        • Novartis Investigative Site
      • Milano, Italia
        • Novartis Investigative Site
      • Modena, Italia
        • Novartis Investigative Site
      • Napoli, Italia
        • Novartis Investigative Site
      • Torino, Italia
        • Novartis Investigative Site
  • Stati Uniti
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • Children's Hospital and Research Center - Oakland
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • New York
      • Jamaica, New York, Stati Uniti, 11432
        • Queens Hospital Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 11215
        • New York Methodist Hospital
      • New York, New York, Stati Uniti, 10021
        • New York Presbyterian Hospital/Weill Medical College of Cornell University
    • Ohio
      • Cincinnatti, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnatti Children's Hospital Medical center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

2 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Inclusion Criteria:

  • Patients had to be at risk of life-threatening complications due to transfusional iron overload and be unable to tolerate therapy with any of the commercially available iron chelators (mainly deferoxamine and/or deferiprone) because of documented severe toxicity.
  • Patients with a degree of iron overload which was not immediately life-threatening and who were ineligible for other trials with ICL670 could also be enrolled providing they had a well-documented, sound justification for alternative chelation therapy.
  • Serum ferritin ≥ 8000 μg/L.
  • Serum ferritin < 8000μg/L and LIC of ≥ 7 mg Fe/g dry weight.
  • Patients for whom ≥ 8 blood transfusions per year were required in order to maintain the Hemoglobin level at > 9 g/dL.
  • Female patients who have reached menarche and who were sexually active had to use double barrier contraception (oral plus barrier contraception), or had to have undergone total hysterectomy and/or ovariectomy, or tubal ligation.
  • Written, voluntary informed consent.

Exclusion Criteria:

  • Patients with transfusional iron overload who were not experiencing severe toxicities during therapy with other iron chelators (e.g. deferoxamine and/or deferiprone).
  • Patients with non-transfusional hemosiderosis.
  • Patients with severe liver failure as defined by a score of ≥ 10 points on the Child-Pugh scale.
  • Patients with serum creatinine 1.5 times the upper limit of normal (ULN) at screening.
  • Patients with a history of nephrotic syndrome.
  • Patients with a diagnosis of clinically relevant cataract or a previous history of clinically relevant ocular toxicity related to iron chelation therapy.
  • Patients with severe systemic diseases unrelated to iron overload and which would prevent them from undergoing treatment with ICL670.
  • Patients with psychiatric or addictive disorders which prevent them from giving informed consent or undergoing treatment with ICL670.
  • Pregnant or breast feeding patients.
  • Patients treated with systemic investigational drugs within the past four weeks or topical investigational drugs within the past seven days.

  • Any surgical or medical condition which might significantly alter the absorption or excretion of drugs as shown by evidence of any of the following:

    • History of inflammatory bowel disease
    • History of major gastrointestinal tract surgery such as gastrectomy, gastroenterostomy, or bowel resection
    • History of pancreatic injury or pancreatitis; indication of impaired pancreatic function/injury as indicated by abnormal lipase or amylase
  • Patients being considered by the investigator as potentially unreliable and/or not cooperative with regard to the protocol.
  • History of drug or alcohol abuse within the 12 months prior to dosing.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: ICL670
Droga: ICL670

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
To evaluate the safety profile and to provide treatment with ICL670 for patients with or at risk of life-threatening complications due to transfusional iron overload who are unable to tolerate other iron chelators because of documented severe toxicity.
Lasso di tempo: 0 - 163 weeks
0 - 163 weeks

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
To estimate the absolute and relative change of liver iron concentration (LIC), to be measured using appropriate methodology available at individual centers.
Lasso di tempo: Yearly
Yearly
To evaluate the role of serum ferritin, serum iron, transferrin and transferrin saturation in monitoring iron burden in these patients.
Lasso di tempo: Quarterly
Quarterly
To evaluate the relationship between changes in LIC and serum ferritin, transferring saturation and serum iron.
Lasso di tempo: Yearly
Yearly

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 giugno 2003

Completamento primario (Effettivo)

1 dicembre 2007

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 gennaio 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 gennaio 2010

Primo Inserito (Stima)

7 gennaio 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 febbraio 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 febbraio 2017

Ultimo verificato

1 febbraio 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CICL670A0117
  • 2004-002303-32 EudraCT number (Identificatore di registro: 2004-002303-32)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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