Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

A Protocol to Allow Treatment With ICL670 for Patients With or at Risk of Life-threatening Complications of Transfusional Iron Overload Who Are Unable to Tolerate Other Iron Chelators Because of Documented Severe Toxicity

21 февраля 2017 г. обновлено: Novartis Pharmaceuticals
The purpose of this open-label, non-comparative, multi-center protocol was to further evaluate safety and to provide treatment with ICL670 to patients who had or were at risk of life threatening complications due to transfusional iron overload with a documented inability to tolerate any of the commercially available iron chelators due to severe toxicity rendering continued therapy either impossible or hazardous. Patients who were also ineligible for all on-going registration trials with ICL670 were included in the study. In exceptional cases, patients with a degree of iron overload which was not immediately life-threatening and who were ineligible for the registration trials were also enrolled provided they had a well-documented, sound justification for alternative chelation therapy.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

30

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Греция
      • Athens, Греция
        • Novartis Investigative Site
  • Италия
      • Ancona, Италия
        • Novartis Investigative Site
      • Brindisi, Италия
        • Novartis Investigative Site
      • Cagliari, Италия
        • Novartis Investigative Site
      • Cosenza, Италия
        • Novartis Investigative Site
      • Firenze, Италия
        • Novartis Investigative Site
      • Milano, Италия
        • Novartis Investigative Site
      • Modena, Италия
        • Novartis Investigative Site
      • Napoli, Италия
        • Novartis Investigative Site
      • Torino, Италия
        • Novartis Investigative Site
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
        • Children's Hospital and Research Center - Oakland
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • New York
      • Jamaica, New York, Соединенные Штаты, 11432
        • Queens Hospital Center
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 11215
        • New York Methodist Hospital
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10021
        • New York Presbyterian Hospital/Weill Medical College of Cornell University
    • Ohio
      • Cincinnatti, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Cincinnatti Children's Hospital Medical center
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Novartis Investigative Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

2 года и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Inclusion Criteria:

  • Patients had to be at risk of life-threatening complications due to transfusional iron overload and be unable to tolerate therapy with any of the commercially available iron chelators (mainly deferoxamine and/or deferiprone) because of documented severe toxicity.
  • Patients with a degree of iron overload which was not immediately life-threatening and who were ineligible for other trials with ICL670 could also be enrolled providing they had a well-documented, sound justification for alternative chelation therapy.
  • Serum ferritin ≥ 8000 μg/L.
  • Serum ferritin < 8000μg/L and LIC of ≥ 7 mg Fe/g dry weight.
  • Patients for whom ≥ 8 blood transfusions per year were required in order to maintain the Hemoglobin level at > 9 g/dL.
  • Female patients who have reached menarche and who were sexually active had to use double barrier contraception (oral plus barrier contraception), or had to have undergone total hysterectomy and/or ovariectomy, or tubal ligation.
  • Written, voluntary informed consent.

Exclusion Criteria:

  • Patients with transfusional iron overload who were not experiencing severe toxicities during therapy with other iron chelators (e.g. deferoxamine and/or deferiprone).
  • Patients with non-transfusional hemosiderosis.
  • Patients with severe liver failure as defined by a score of ≥ 10 points on the Child-Pugh scale.
  • Patients with serum creatinine 1.5 times the upper limit of normal (ULN) at screening.
  • Patients with a history of nephrotic syndrome.
  • Patients with a diagnosis of clinically relevant cataract or a previous history of clinically relevant ocular toxicity related to iron chelation therapy.
  • Patients with severe systemic diseases unrelated to iron overload and which would prevent them from undergoing treatment with ICL670.
  • Patients with psychiatric or addictive disorders which prevent them from giving informed consent or undergoing treatment with ICL670.
  • Pregnant or breast feeding patients.
  • Patients treated with systemic investigational drugs within the past four weeks or topical investigational drugs within the past seven days.

  • Any surgical or medical condition which might significantly alter the absorption or excretion of drugs as shown by evidence of any of the following:

    • History of inflammatory bowel disease
    • History of major gastrointestinal tract surgery such as gastrectomy, gastroenterostomy, or bowel resection
    • History of pancreatic injury or pancreatitis; indication of impaired pancreatic function/injury as indicated by abnormal lipase or amylase
  • Patients being considered by the investigator as potentially unreliable and/or not cooperative with regard to the protocol.
  • History of drug or alcohol abuse within the 12 months prior to dosing.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: ICL670
Лекарство: ICL670

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
To evaluate the safety profile and to provide treatment with ICL670 for patients with or at risk of life-threatening complications due to transfusional iron overload who are unable to tolerate other iron chelators because of documented severe toxicity.
Временное ограничение: 0 - 163 weeks
0 - 163 weeks

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
To estimate the absolute and relative change of liver iron concentration (LIC), to be measured using appropriate methodology available at individual centers.
Временное ограничение: Yearly
Yearly
To evaluate the role of serum ferritin, serum iron, transferrin and transferrin saturation in monitoring iron burden in these patients.
Временное ограничение: Quarterly
Quarterly
To evaluate the relationship between changes in LIC and serum ferritin, transferring saturation and serum iron.
Временное ограничение: Yearly
Yearly

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Novartis Pharmaceuticals

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 июня 2003 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 декабря 2007 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

5 января 2010 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

6 января 2010 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

7 января 2010 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

23 февраля 2017 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

21 февраля 2017 г.

Последняя проверка

1 февраля 2017 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CICL670A0117
  • 2004-002303-32 EudraCT number (Идентификатор реестра: 2004-002303-32)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться