- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT01044186
A Protocol to Allow Treatment With ICL670 for Patients With or at Risk of Life-threatening Complications of Transfusional Iron Overload Who Are Unable to Tolerate Other Iron Chelators Because of Documented Severe Toxicity
21 de fevereiro de 2017 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals
The purpose of this open-label, non-comparative, multi-center protocol was to further evaluate safety and to provide treatment with ICL670 to patients who had or were at risk of life threatening complications due to transfusional iron overload with a documented inability to tolerate any of the commercially available iron chelators due to severe toxicity rendering continued therapy either impossible or hazardous.
Patients who were also ineligible for all on-going registration trials with ICL670 were included in the study.
In exceptional cases, patients with a degree of iron overload which was not immediately life-threatening and who were ineligible for the registration trials were also enrolled provided they had a well-documented, sound justification for alternative chelation therapy.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
30
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
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California
-
Oakland, California, Estados Unidos, 94609
- Children's Hospital and Research Center - Oakland
-
Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Children's Hospital Boston
-
-
New York
-
Jamaica, New York, Estados Unidos, 11432
- Queens Hospital Center
-
New York, New York, Estados Unidos, 11215
- New York Methodist Hospital
-
New York, New York, Estados Unidos, 10021
- New York Presbyterian Hospital/Weill Medical College of Cornell University
-
-
Ohio
-
Cincinnatti, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnatti Children's Hospital Medical center
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Texas
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Novartis Investigative Site
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Athens, Grécia
- Novartis Investigative Site
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Ancona, Itália
- Novartis Investigative Site
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Brindisi, Itália
- Novartis Investigative Site
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Cagliari, Itália
- Novartis Investigative Site
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Cosenza, Itália
- Novartis Investigative Site
-
Firenze, Itália
- Novartis Investigative Site
-
Milano, Itália
- Novartis Investigative Site
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Modena, Itália
- Novartis Investigative Site
-
Napoli, Itália
- Novartis Investigative Site
-
Torino, Itália
- Novartis Investigative Site
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
2 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Inclusion Criteria:
- Patients had to be at risk of life-threatening complications due to transfusional iron overload and be unable to tolerate therapy with any of the commercially available iron chelators (mainly deferoxamine and/or deferiprone) because of documented severe toxicity.
- Patients with a degree of iron overload which was not immediately life-threatening and who were ineligible for other trials with ICL670 could also be enrolled providing they had a well-documented, sound justification for alternative chelation therapy.
- Serum ferritin ≥ 8000 μg/L.
- Serum ferritin < 8000μg/L and LIC of ≥ 7 mg Fe/g dry weight.
- Patients for whom ≥ 8 blood transfusions per year were required in order to maintain the Hemoglobin level at > 9 g/dL.
- Female patients who have reached menarche and who were sexually active had to use double barrier contraception (oral plus barrier contraception), or had to have undergone total hysterectomy and/or ovariectomy, or tubal ligation.
- Written, voluntary informed consent.
Exclusion Criteria:
- Patients with transfusional iron overload who were not experiencing severe toxicities during therapy with other iron chelators (e.g. deferoxamine and/or deferiprone).
- Patients with non-transfusional hemosiderosis.
- Patients with severe liver failure as defined by a score of ≥ 10 points on the Child-Pugh scale.
- Patients with serum creatinine 1.5 times the upper limit of normal (ULN) at screening.
- Patients with a history of nephrotic syndrome.
- Patients with a diagnosis of clinically relevant cataract or a previous history of clinically relevant ocular toxicity related to iron chelation therapy.
- Patients with severe systemic diseases unrelated to iron overload and which would prevent them from undergoing treatment with ICL670.
- Patients with psychiatric or addictive disorders which prevent them from giving informed consent or undergoing treatment with ICL670.
- Pregnant or breast feeding patients.
- Patients treated with systemic investigational drugs within the past four weeks or topical investigational drugs within the past seven days.
Any surgical or medical condition which might significantly alter the absorption or excretion of drugs as shown by evidence of any of the following:
- History of inflammatory bowel disease
- History of major gastrointestinal tract surgery such as gastrectomy, gastroenterostomy, or bowel resection
- History of pancreatic injury or pancreatitis; indication of impaired pancreatic function/injury as indicated by abnormal lipase or amylase
- Patients being considered by the investigator as potentially unreliable and/or not cooperative with regard to the protocol.
- History of drug or alcohol abuse within the 12 months prior to dosing.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
---|---|
Experimental: ICL670
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
---|---|
To evaluate the safety profile and to provide treatment with ICL670 for patients with or at risk of life-threatening complications due to transfusional iron overload who are unable to tolerate other iron chelators because of documented severe toxicity.
Prazo: 0 - 163 weeks
|
0 - 163 weeks
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
---|---|
To estimate the absolute and relative change of liver iron concentration (LIC), to be measured using appropriate methodology available at individual centers.
Prazo: Yearly
|
Yearly
|
To evaluate the role of serum ferritin, serum iron, transferrin and transferrin saturation in monitoring iron burden in these patients.
Prazo: Quarterly
|
Quarterly
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To evaluate the relationship between changes in LIC and serum ferritin, transferring saturation and serum iron.
Prazo: Yearly
|
Yearly
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de junho de 2003
Conclusão Primária (Real)
1 de dezembro de 2007
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
5 de janeiro de 2010
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
6 de janeiro de 2010
Primeira postagem (Estimativa)
7 de janeiro de 2010
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
23 de fevereiro de 2017
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
21 de fevereiro de 2017
Última verificação
1 de fevereiro de 2017
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CICL670A0117
- 2004-002303-32 EudraCT number (Identificador de registro: 2004-002303-32)
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
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