Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

A Protocol to Allow Treatment With ICL670 for Patients With or at Risk of Life-threatening Complications of Transfusional Iron Overload Who Are Unable to Tolerate Other Iron Chelators Because of Documented Severe Toxicity

21. Februar 2017 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals
The purpose of this open-label, non-comparative, multi-center protocol was to further evaluate safety and to provide treatment with ICL670 to patients who had or were at risk of life threatening complications due to transfusional iron overload with a documented inability to tolerate any of the commercially available iron chelators due to severe toxicity rendering continued therapy either impossible or hazardous. Patients who were also ineligible for all on-going registration trials with ICL670 were included in the study. In exceptional cases, patients with a degree of iron overload which was not immediately life-threatening and who were ineligible for the registration trials were also enrolled provided they had a well-documented, sound justification for alternative chelation therapy.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

30

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Griechenland
      • Athens, Griechenland
        • Novartis Investigative Site
  • Italien
      • Ancona, Italien
        • Novartis Investigative Site
      • Brindisi, Italien
        • Novartis Investigative Site
      • Cagliari, Italien
        • Novartis Investigative Site
      • Cosenza, Italien
        • Novartis Investigative Site
      • Firenze, Italien
        • Novartis Investigative Site
      • Milano, Italien
        • Novartis Investigative Site
      • Modena, Italien
        • Novartis Investigative Site
      • Napoli, Italien
        • Novartis Investigative Site
      • Torino, Italien
        • Novartis Investigative Site
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • Children's Hospital and Research Center - Oakland
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • New York
      • Jamaica, New York, Vereinigte Staaten, 11432
        • Queens Hospital Center
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 11215
        • New York Methodist Hospital
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10021
        • New York Presbyterian Hospital/Weill Medical College of Cornell University
    • Ohio
      • Cincinnatti, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnatti Children's Hospital Medical center
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Novartis Investigative Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Inclusion Criteria:

  • Patients had to be at risk of life-threatening complications due to transfusional iron overload and be unable to tolerate therapy with any of the commercially available iron chelators (mainly deferoxamine and/or deferiprone) because of documented severe toxicity.
  • Patients with a degree of iron overload which was not immediately life-threatening and who were ineligible for other trials with ICL670 could also be enrolled providing they had a well-documented, sound justification for alternative chelation therapy.
  • Serum ferritin ≥ 8000 μg/L.
  • Serum ferritin < 8000μg/L and LIC of ≥ 7 mg Fe/g dry weight.
  • Patients for whom ≥ 8 blood transfusions per year were required in order to maintain the Hemoglobin level at > 9 g/dL.
  • Female patients who have reached menarche and who were sexually active had to use double barrier contraception (oral plus barrier contraception), or had to have undergone total hysterectomy and/or ovariectomy, or tubal ligation.
  • Written, voluntary informed consent.

Exclusion Criteria:

  • Patients with transfusional iron overload who were not experiencing severe toxicities during therapy with other iron chelators (e.g. deferoxamine and/or deferiprone).
  • Patients with non-transfusional hemosiderosis.
  • Patients with severe liver failure as defined by a score of ≥ 10 points on the Child-Pugh scale.
  • Patients with serum creatinine 1.5 times the upper limit of normal (ULN) at screening.
  • Patients with a history of nephrotic syndrome.
  • Patients with a diagnosis of clinically relevant cataract or a previous history of clinically relevant ocular toxicity related to iron chelation therapy.
  • Patients with severe systemic diseases unrelated to iron overload and which would prevent them from undergoing treatment with ICL670.
  • Patients with psychiatric or addictive disorders which prevent them from giving informed consent or undergoing treatment with ICL670.
  • Pregnant or breast feeding patients.
  • Patients treated with systemic investigational drugs within the past four weeks or topical investigational drugs within the past seven days.

  • Any surgical or medical condition which might significantly alter the absorption or excretion of drugs as shown by evidence of any of the following:

    • History of inflammatory bowel disease
    • History of major gastrointestinal tract surgery such as gastrectomy, gastroenterostomy, or bowel resection
    • History of pancreatic injury or pancreatitis; indication of impaired pancreatic function/injury as indicated by abnormal lipase or amylase
  • Patients being considered by the investigator as potentially unreliable and/or not cooperative with regard to the protocol.
  • History of drug or alcohol abuse within the 12 months prior to dosing.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: ICL670
Arzneimittel: ICL670

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
To evaluate the safety profile and to provide treatment with ICL670 for patients with or at risk of life-threatening complications due to transfusional iron overload who are unable to tolerate other iron chelators because of documented severe toxicity.
Zeitfenster: 0 - 163 weeks
0 - 163 weeks

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
To estimate the absolute and relative change of liver iron concentration (LIC), to be measured using appropriate methodology available at individual centers.
Zeitfenster: Yearly
Yearly
To evaluate the role of serum ferritin, serum iron, transferrin and transferrin saturation in monitoring iron burden in these patients.
Zeitfenster: Quarterly
Quarterly
To evaluate the relationship between changes in LIC and serum ferritin, transferring saturation and serum iron.
Zeitfenster: Yearly
Yearly

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juni 2003

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2007

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. Januar 2010

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. Januar 2010

Zuerst gepostet (Schätzen)

7. Januar 2010

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

23. Februar 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. Februar 2017

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CICL670A0117
  • 2004-002303-32 EudraCT number (Registrierungskennung: 2004-002303-32)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur ICL670

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Azerbaijan

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren