Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Study of Velaglucerase Beta ERT in Children With Gaucher Disease

2026. szeptember 28. frissítette: CANbridge Life Sciences Ltd.

A Multi-center, Open-label Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Velaglucerase Beta Enzyme Replacement Therapy in Children With Gaucher Disease

This is a Phase 3, multicenter, open-label, single-arm study to evaluate the safety, efficacy, PK, PD, and immunogenicity of velaglucerase beta in untreated children with GD1 or GD3 for 39 weeks.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Még nincs toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

10

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Kína
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Kína
        • Room 202, 2nd Floor, 780 Cailun Road, Pilot Free Trade Zone
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

2 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Inclusion Criteria:

  1. Subject has a documented diagnosis of GD1 or GD3 according to the diagnostic criteria of the Expert Consensus on the Diagnosis and Treatment of Gaucher Disease in Chinese Children 2021;

  2. Written informed consent provided by the subject's parent/legally authorized representative;

  3. Subject is less than 12 years of age;

  4. Subject has GD-related splenomegaly, defined as at least 2 to 3 cm below the left costal margin by palpation, and one or more of the following:

    1. GD-related anemia, with a decrease of ≥1 g/dL in hemoglobin concentration below the lower limit of normal for age of the central laboratory; or
    2. GD-related hepatomegaly by palpation; or
    3. GD-related thrombocytopenia, with a platelet count < 100 × 10^9/L;

  5. Subject has not received ERT or SRT for at least 3 months prior to screening; Female subjects of childbearing age have a negative serum pregnancy test during screening.

Exclusion Criteria:

  1. Treatment with investigational drugs (including ambroxol) within 30 days or 5 half-lives, whichever is longer, prior to screening;
  2. Subjects have received erythropoietin, whole blood transfusion or transfusion of red blood cells, or long-term (continuous treatment for more than 3 months) systemic corticosteroids 3 months prior to screening; or received a platelet transfusion within 1 month prior to screening;
  3. Subject has non-Gaucher disease-related anemia (such as due to iron, folic acid, and/or vitamin B12 deficiency or infection/immune-mediated reasons);
  4. Subject has had a prior hepatectomy and/or splenectomy (including partial liver and/or splenectomy) or plans to have a hepatectomy and/or splenectomy (including partial liver and/or splenectomy) during the study;
  5. Subject has received organ transplantation, including hematopoietic stem cell transplantation;
  6. Subject has had a history of CTCAE Grade 3 or above infusion-related reaction or hypersensitivity reaction to imiglucerase or other ERTs (approved or experimental).
  7. Injection with a live vaccine within 30 days of the first study dose.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: velaglucerase beta 60 U/kg

This is a single-arm study. All subjects will receive velaglucerase beta 60 U/kg IV Q2W for 37 weeks.
Drog: Velaglucerase beta

All subjects will receive velaglucerase beta 60 U/kg IV Q2W for 37 weeks with two weeks of follow-up through Week 39 (9 months).

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Primary Endpoints
Időkeret: From Baseline to Week 39

Incidence and number of TEAE, characterized by type, severity, seriousness (SAE), and relatedness to velaglucerase
From Baseline to Week 39
Mean percent change in MN spleen volume
Időkeret: From Baseline to Week 39

Normal spleen volume = 0.2% body weight. Multiples of normal (MN) spleen volume= actual MRI testing volume / normal spleen volume
From Baseline to Week 39

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Mean change in hemoglobin concentration (g/dL)
Időkeret: From baseline to Week 39
From baseline to Week 39
Mean percent change in MN liver volume
Időkeret: From Baseline to Week 39

Normal liver volume = 2.5% body weight. Multiples of normal (MN) liver volume= actual MRI testing volume / normal liver volume
From Baseline to Week 39
Mean percent change in platelet count ( 10^9/L)
Időkeret: From Baseline to Week 39
From Baseline to Week 39
Mean change in height Z-score
Időkeret: From Baseline to Week 39
From Baseline to Week 39
Mean change in weight Z-score
Időkeret: From Baseline to Week 39
From Baseline to Week 39

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

CANbridge Life Sciences Ltd.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Becsült)

2026. szeptember 16.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2028. február 25.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2028. február 25.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2026. augusztus 31.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. szeptember 28.

Első közzététel (Tényleges)

2026. szeptember 29.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. szeptember 29.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. szeptember 28.

Utolsó ellenőrzés

2026. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CAN103-GD-301

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

only IPD used in the results publication

IPD megosztási időkeret

Beginning 3 months and ending 3 years after the publication of results

IPD-megosztási hozzáférési feltételek

The criteria that must be met the types of analyses that qualify for data sharing.

A proposal that describes planned analyses must be submitted.

Az IPD megosztását támogató információ típusa

  • STUDY_PROTOCOL
  • NEDV

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel