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Trapianto di rene pediatrico senza inibitori della calcineurina

Protocollo di risparmio dell'inibitore della calcineurina nel trapianto di rene pediatrico da donatore vivente

Lo scopo di questo studio è vedere l'effetto dell'uso di farmaci diversi dagli inibitori della calcineurina per migliorare il tasso di fallimento del trapianto di rene.

Il trapianto di rene può aiutare i bambini con malattia renale allo stadio terminale. Tuttavia, è stato difficile trovare un trattamento per il rigetto del trapianto del donatore che non abbia molti effetti collaterali. I ricercatori sperano di trovare trattamenti (immunosoppressori) con meno effetti collaterali. Un approccio è evitare l'uso di inibitori della calcineurina e provare invece un nuovo farmaco noto come sirolimus. Un altro è usare gli steroidi meno spesso. Questo studio verificherà se l'uso di sirolimus, meno trattamenti con steroidi, MMF e alcuni anticorpi migliorerà la sopravvivenza a lungo termine del trapianto nei bambini che ricevono trapianti di rene da donatori viventi.

Panoramica dello studio

Descrizione dettagliata

Il trapianto renale è ampiamente riconosciuto come il trattamento di scelta per i bambini con malattia renale allo stadio terminale (ESRD). Sebbene i risultati del trapianto renale nei bambini siano migliorati nell'ultimo decennio, il successo è stato limitato sia dalla tolleranza non specifica sia dalle complicanze associate agli immunosoppressori. Gli steroidi e gli inibitori della calcineurina hanno gli effetti collaterali più tossici. L'uso di sirolimus per l'immunosoppressione non è stato associato a tante complicazioni. Recenti studi dall'Europa hanno dimostrato che il sirolimus può essere combinato con MMF e steroidi per fornire un'eccellente sopravvivenza del trapianto in assenza di inibitori della calcineurina. Gli effetti collaterali degli steroidi possono essere ridotti riducendo gradualmente la dose di steroidi a un programma a giorni alterni. Questo protocollo verifica se l'immunosoppressione da parte dell'anticorpo IL-2r, sirolimus, MMF e steroidi a giorni alterni fornirà una sopravvivenza dell'innesto comparabile per i riceventi di donatori viventi, rispetto all'attuale immunosoppressione, ma con complicazioni ridotte degli inibitori della calcineurina.

Le valutazioni prima del trapianto includono un'anamnesi completa e un esame fisico, emocromo, test di funzionalità epatica e anticorpi per CMV, EBV, HIV, HbsAG e HCV. Tutte le vaccinazioni appropriate vengono fornite prima del trapianto. I destinatari del trapianto ricevono una terapia immunosoppressiva utilizzando l'induzione con anticorpi (daclizumab), corticosteroidi, micofenolato mofetile e sirolimus. I livelli sierici di sirolimus vengono misurati in modo che le dosi possano essere aggiustate per mantenere determinati livelli ematici del farmaco. Bactrim e ganciclovir vengono somministrati per la profilassi delle infezioni. Se il paziente ha livelli costantemente elevati di colesterolo a digiuno, può essere somministrato un trattamento con lipitor. Una biopsia del trapianto viene eseguita al momento del trapianto ea 3, 6 e 12 mesi dopo il trapianto e nei momenti in cui si sospetta un rigetto. Un radionuclide GFR viene eseguito negli stessi punti temporali ea 1, 24 e 36 mesi. Le biopsie del protocollo, il sangue e i campioni di urina saranno analizzati con metodi genomici per determinare le differenze nell'espressione genica dopo il trapianto. In caso di primo rigetto acuto, i pazienti vengono trattati con Solu-Medrol per 3 giorni consecutivi. Un secondo rigetto (a discrezione del centro trapianti) o un rigetto grave (Banff Grado 3) viene trattato con terapia anticorpale e, dopo un secondo rigetto o un rigetto grave, viene modificato il regime immunosoppressore. I pazienti vengono seguiti per 36 mesi con esami fisici di routine e valutazioni di laboratorio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

35

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

    • Maryland
      • Rockville, Maryland, Stati Uniti, 20850
        • Lauren Schenker

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 21 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione

I pazienti possono essere idonei per questo studio se:

  • Hanno 21 anni e meno.
  • Sono portatori di rene di innesti da donatore vivente, tranne quando gli innesti da donatore vivente sono identici.

Criteri di esclusione

I pazienti non saranno idonei per questo studio se:

  • Sono destinatari di innesti da donatore vivente identici (HLA abbinati).
  • Sono destinatari di innesti da donatore di cadavere.
  • Avere alcune malattie renali anormali che possono ripresentarsi.
  • Hanno fallito 2 o più precedenti trapianti di rene.
  • Hanno anomalie del grasso che sono ereditate o presenti a livelli elevati.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: 1
I partecipanti riceveranno una terapia immunosoppressiva utilizzando l'induzione di anticorpi (daclizumab), corticosteroidi, micofenolato mofetile e sirolimus prima del trapianto. Bactrim e ganciclovir saranno presi per la profilassi delle infezioni. Se il partecipante ha livelli elevati e costanti di colesterolo a digiuno, può essere somministrato un trattamento con lipitor.
1 mg/kg/dose all'ingresso nello studio e alle settimane 2, 4, 6 e 8
Altri nomi:
  • Zenapax
Il dosaggio dipende dal peso e varia durante lo studio. Fare riferimento al protocollo per ulteriori informazioni.
Altri nomi:
  • Cellcept
Soluzione o compressa orale assunta giornalmente. Il dosaggio dipende dalla superficie corporea.
Compressa orale presa una volta prima del trapianto. Dosaggio dipendente dalla superficie corporea.
Altri nomi:
  • Rapamune
Compressa orale presa tre volte alla settimana. Il dosaggio dipende dal peso.
Compressa orale da assumere quotidianamente. Il dosaggio dipende dal peso.
Compressa orale da assumere quotidianamente

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Efficacia del trattamento senza inibitori della calcineurina, rispetto all'attuale trattamento immunosoppressivo standard
Lasso di tempo: Durante lo studio
Durante lo studio
Effetti avversi del trattamento senza inibitori della calcineurina, rispetto all'attuale trattamento immunosoppressivo standard, in particolare ipertensione, infezioni gravi e nefrotossicità cronica
Lasso di tempo: Durante lo studio
Durante lo studio

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Inibizione immunitaria rilevata da test sensibili e specifici (compreso il monitoraggio intragraft e periferico) per pattern di espressione di marcatori di attivazione e funzione effettrice
Lasso di tempo: Durante lo studio
Durante lo studio

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 febbraio 2001

Completamento primario (Effettivo)

1 agosto 2004

Completamento dello studio (Effettivo)

1 agosto 2006

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 agosto 2001

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 agosto 2001

Primo Inserito (Stima)

31 agosto 2001

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

21 ottobre 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 ottobre 2016

Ultimo verificato

1 ottobre 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Descrizione del piano IPD

I dati a livello di partecipante e ulteriori materiali pertinenti sono disponibili al pubblico nel database di immunologia e nel portale di analisi (ImmPort). ImmPort è un archivio a lungo termine di dati clinici e meccanicistici provenienti da sovvenzioni e contratti finanziati da DAIT.

Dati/documenti di studio

  1. Set di dati del singolo partecipante
    Identificatore informazioni: SDY131
    Commenti informativi: L'identificatore dello studio ImmPort è SDY131
  2. Protocollo di studio
    Identificatore informazioni: SDY131
    Commenti informativi: L'identificatore dello studio ImmPort è SDY131
  3. Sommario dello studio, -design,-demografia, -saggi meccanicistici, -file et al.
    Identificatore informazioni: SDY131
    Commenti informativi: L'identificatore dello studio ImmPort è SDY131

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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