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Sicurezza, tollerabilità ed efficacia a lungo termine dell'Idebenone nella distrofia muscolare di Duchenne (estensione DELPHI)

30 maggio 2011 aggiornato da: Santhera Pharmaceuticals

Uno studio di estensione in aperto di fase II per ottenere dati a lungo termine sulla sicurezza, tollerabilità ed efficacia dell'idebenone nel trattamento della distrofia muscolare di Duchenne - Estensione allo studio SNT-II-001

Lo scopo scientifico del presente studio di estensione è monitorare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine dell'idebenone nei pazienti con DMD. Inoltre, sarà valutato l'effetto a lungo termine sulle funzioni respiratorie, cardiache e motorie e sulla forza/funzione dei muscoli scheletrici.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

21

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Leuven, Belgio, 3000
        • University Hospitals Leuven

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Completamento dello studio SNT-II-001
  • Peso corporeo ≥ 25 kg
  • I glucocorticosteroidi e gli ACE-inibitori sono consentiti, se in dosaggio stabile entro 2 mesi prima dell'inclusione
  • Idoneità a partecipare al presente studio di estensione come confermato dallo sperimentatore

Criteri di esclusione:

  • Problemi di sicurezza o tollerabilità insorti durante il corso di SNT-II-001 che, secondo l'opinione dello sperimentatore, precludono un ulteriore trattamento con idebenone
  • Anomalie clinicamente significative di ematologia o biochimica
  • Abuso di droghe o alcool
  • Uso del coenzima Q10 o dell'idebenone entro 30 giorni prima dell'inclusione
  • Assunzione di qualsiasi farmaco sperimentale entro 30 giorni prima dell'inclusione
  • Insufficienza cardiaca sintomatica
  • Storia precedente di aritmie ventricolari (diverse da extrasistole ventricolare isolata); aritmie ventricolari presentate al basale
  • Ipersensibilità individuale nota all'idebenone o ad uno qualsiasi degli eccipienti

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: solo un braccio
Droga: Idebenone
Pazienti ≤ 45 kg: 450 mg/die (1 compressa 3 volte al giorno) Pazienti > 45 kg: 900 mg/die (2 compresse 3 volte al giorno)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Misure di sicurezza e tollerabilità dell'idebenone: - Natura e frequenza degli eventi avversi - Parametri di laboratorio (ematologia, biochimica e analisi delle urine) - Esami fisici e segni vitali - ECG
Lasso di tempo: Mese 0, 3, 6, 12, 18, 24, FU
Mese 0, 3, 6, 12, 18, 24, FU

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Misure di efficacia dell'idebenone: - Test di funzionalità respiratoria - Misurazione della funzionalità motoria - Test muscolare quantitativo - Miometria manuale - Ecocardiografia e imaging miocardico color Doppler - Biomarcatori cardiaci
Lasso di tempo: Mese 0, 6, 12, 18, 24
Mese 0, 6, 12, 18, 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Santhera Pharmaceuticals

Investigatori

  • Investigatore principale: Prof Gunnar Buyse, MD PhD, Universitaire Ziekenhuizen KU Leuven

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 settembre 2008

Completamento primario (Effettivo)

1 gennaio 2011

Completamento dello studio (Effettivo)

1 gennaio 2011

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 settembre 2008

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 settembre 2008

Primo Inserito (Stima)

25 settembre 2008

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

1 giugno 2011

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 maggio 2011

Ultimo verificato

1 maggio 2011

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SN T-II-001-E

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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