Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langsigtet sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af Idebenone ved Duchenne muskeldystrofi (DELPHI Extension)

30. maj 2011 opdateret af: Santhera Pharmaceuticals

Et fase II åbent udvidelsesstudie for at opnå langsigtede data om sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af Idebenone i behandlingen af ​​Duchenne muskeldystrofi - udvidelse til undersøgelse SNT-II-001

Det videnskabelige formål med denne forlængelsesundersøgelse er at overvåge langsigtet sikkerhed og tolerabilitet af idebenon hos patienter med DMD. Endvidere vil langtidseffekten på respiratoriske, hjerte- og motoriske funktioner samt skeletmuskelstyrke/funktion blive vurderet.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

21

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • University Hospitals Leuven

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Afslutning af studie SNT-II-001
  • Kropsvægt ≥ 25 kg
  • Glukokortikosteroider og ACE-hæmmere er tilladt, hvis de er på stabil dosis inden for 2 måneder før inklusion
  • Berettigelse til at deltage i denne forlængelsesundersøgelse som bekræftet af investigator

Ekskluderingskriterier:

  • Sikkerheds- eller tolerabilitetsproblemer, der opstår i løbet af SNT-II-001, og som efter investigatorens mening udelukker yderligere behandling med idebenon
  • Klinisk signifikante abnormiteter af hæmatologi eller biokemi
  • Misbrug af stoffer eller alkohol
  • Brug af coenzym Q10 eller idebenon inden for 30 dage før inklusion
  • Indtagelse af ethvert forsøgslægemiddel inden for 30 dage før inklusion
  • Symptomatisk hjertesvigt
  • Tidligere ventrikulære arytmier (bortset fra isoleret ventrikulær ekstrasystoli); ventrikulære arytmier præsenteret ved baseline
  • Kendt individuel overfølsomhed over for idebenon eller over for et eller flere af hjælpestofferne

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: kun en arm
Medicin: Idebenone
Patienter ≤ 45 kg: 450 mg/dag (1 tablet 3 gange dagligt) Patienter > 45 kg: 900 mg/dag (2 tabletter 3 gange dagligt)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Mål for sikkerhed og tolerabilitet af idebenon: - Arten og hyppigheden af ​​AE'er - Laboratorieparametre (hæmatologi, biokemi og urinanalyse) - Fysiske undersøgelser og vitale tegn - EKG'er
Tidsramme: Måned 0, 3, 6, 12, 18, 24, FU
Måned 0, 3, 6, 12, 18, 24, FU

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Mål for effektiviteten af ​​idebenon: - Respiratorisk funktionstest - Motorisk funktionsmål - Kvantitativ muskeltest - Håndholdt myometri - Ekkokardiografi og farvedoppler myokardiebilleddannelse - Hjertebiomarkører
Tidsramme: Måned 0, 6, 12, 18, 24
Måned 0, 6, 12, 18, 24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Santhera Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Prof Gunnar Buyse, MD PhD, Universitaire Ziekenhuizen KU Leuven

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. september 2008

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. januar 2011

Studieafslutning (Faktiske)

1. januar 2011

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. september 2008

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. september 2008

Først opslået (Skøn)

25. september 2008

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

1. juni 2011

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. maj 2011

Sidst verificeret

1. maj 2011

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SN T-II-001-E

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Duchennes muskeldystrofi

Kliniske forsøg med Idebenone

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Sweden

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner