1 anno di trattamento con canakinumab nei pazienti con malattia di Behçet con coinvolgimento neurologico o vascolare (Behcet)

Endpoint primario: risoluzione dei risultati delle riacutizzazioni correlate alla malattia di Behçet (BD) sulla base dei risultati in uno qualsiasi dei seguenti elementi senza peggioramento al giorno 30:

Per i pazienti con malattia neurologica parenchimale: risoluzione dell'esacerbazione acuta dei risultati neurologici parenchimali sulla base di miglioramenti in uno qualsiasi dei seguenti elementi senza deterioramento al giorno 30:

• Miglioramento della forza muscolare, dell'atassia o di altri risultati neurologici rilevanti a seconda della regione coinvolta all'esame neurologico (mediante il punteggio della malattia di Neuro-Behçet, la scala dello stato di disabilità estesa modificata e i punteggi Rankin modificati) liquido cerebrospinale
• Miglioramento dei reperti infiammatori sistemici (CRP, velocità di sedimentazione eritrocitaria, SAA)
• Qualsiasi diminuzione delle dimensioni della lesione MRI o scomparsa del miglioramento del contrasto
• Miglioramento della valutazione globale di pazienti e medici utilizzando una scala analogica visiva (VAS) di 10 cm

La risposta completa è stata definita come il completo recupero clinico allo stato precedente all'attacco, la scomparsa delle lesioni MRI e la normalizzazione dei risultati del liquido cerebrospinale.

La risposta parziale è stata definita come un miglioramento parziale dei risultati clinici, ma con risultati ancora peggiori rispetto allo stato pre-attacco, e lesioni alla risonanza magnetica, che diventano più piccole con nessun miglioramento o meno, e una diminuzione della conta delle cellule del liquido cerebrospinale.

La mancata risposta è stata definita come nessun miglioramento dei risultati clinici, nessun cambiamento alla risonanza magnetica, nessun cambiamento nei parametri del liquido cerebrospinale o peggioramento di tali risultati.

Per i pazienti con malattia vascolare dei grossi vasi: risoluzione dei risultati delle riacutizzazioni vascolari correlate alla malattia di Behçet sulla base dei risultati in uno qualsiasi dei seguenti elementi senza deterioramento a 1 mese:

• Miglioramento dei sintomi rilevanti (dolore localizzato, dolore addominale, spessore del polpaccio, emottisi) utilizzando la valutazione globale del medico e del paziente con VAS
• Miglioramento dei reperti infiammatori sistemici (PCR, VES, SAA)
• Qualsiasi miglioramento dei reperti radiologici a seconda dei vasi interessati (rilievi RM, TC o Doppler)
• Miglioramento della valutazione globale di pazienti e medici utilizzando una scala analogica visiva (VAS) di 10 cm

La risposta completa è stata definita come miglioramento clinico e di laboratorio basato su miglioramenti ≥50% nelle valutazioni globali del paziente e del medico utilizzando la VAS e una riduzione ≥50% dei valori di PCR; insieme a dimensioni dell'aneurisma stabili o ridotte del ≥20% nei pazienti con interessamento arterioso e tumefazione del polpaccio stabile o ridotta del ≥20% nei pazienti con trombosi venosa degli arti inferiori.

La risposta parziale è stata definita come miglioramento clinico e di laboratorio sulla base delle osservazioni di un miglioramento compreso tra il 20 e il 49% secondo le valutazioni globali del paziente e del medico utilizzando la VAS, riduzione del 20-49% dei valori di PCR; insieme a dimensioni dell'aneurisma stabili o ridotte di meno del 20% nei pazienti con interessamento arterioso e gonfiore del polpaccio stabile o ridotto di meno del 20% nei pazienti con trombosi degli arti inferiori.

La mancata risposta sarà definita come l'osservazione di un miglioramento clinico nullo o inferiore al 20% da parte della VAS globale del paziente e del medico o un peggioramento dei risultati clinici, nessun cambiamento o aumento della risposta della fase acuta, aumento delle dimensioni dell'aneurisma per i pazienti con coinvolgimento arterioso o progressione della trombosi nei pazienti con coinvolgimento venoso.