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Efficacia e sicurezza dell'inibitore dell'alfa1-proteinasi (umano), processo modificato (alfa-1 MP) in soggetti con enfisema polmonare dovuto a deficit di alfa1-antitripsina (AATD) (SPARTA)

2 marzo 2026 aggiornato da: Grifols Therapeutics LLC

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza di due regimi di dosaggio (60 mg/kg e 120 mg/kg) di inibitore settimanale della proteinasi alfa1 per via endovenosa (umano) in soggetti con enfisema polmonare dovuto a deficit di alfa1 antitripsina

Questo è uno studio clinico multicentrico, randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco per valutare l'efficacia e la sicurezza di due regimi di dosaggio separati di Alpha-1 MP rispetto al placebo per 156 settimane (ovvero 3 anni) utilizzando la tomografia computerizzata (CT) dei polmoni come misura principale dell'efficacia. Le due dosi di Alpha-1 MP da testare sono 60 mg/kg e 120 mg/kg somministrate settimanalmente mediante infusione endovenosa per 156 settimane. Lo studio consiste in una fase di pre-screening facoltativa, una fase di screening, una fase di trattamento di 156 settimane e una visita di fine studio alla settimana 160.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

345

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Vicente López, Buenos Aires, Argentina, B1602DOH
        • Grifols Investigative site
    • Córdoba Province
      • Córdoba, Córdoba Province, Argentina, 5000
        • Grifols Investigative site
  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2010
        • Grifols Investigative site
    • Queensland
      • Chermside, Queensland, Australia, 4032
        • Grifols Investigative site
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • Grifols Investigative site
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Australia, 3065
        • Grifols Investigative site
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Grifols Investigative site
  • Brasile
    • São Paulo
      • Santo André, São Paulo, Brasile, 09060-650
        • Grifols Investigative site
      • São Paulo, São Paulo, Brasile, 04023-061
        • Grifols Investigative site
      • São Paulo, São Paulo, Brasile, 05403-000
        • Grifols Investigative site
  • Canada
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Canada, A1B 3V6
        • Grifols Investigative site
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H3A8
        • Grifols Investigative site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5T3A11
        • Grifols Investigative site
  • Danimarca
      • Arhus C, Danimarca, 8000
        • Grifols Investigative site
      • Hellerup, Danimarca, 2900
        • Grifols Investigative site
  • Estonia
      • Tallinn, Estonia, 13419
        • Grifols Investigative site
      • Tartu, Estonia, 51014
        • Grifols Investigative site
  • Finlandia
      • Turku, Finlandia, 20520
        • Grifols Investigative site
  • Francia
    • Gironde
      • Pessac, Gironde, Francia, 33604
        • Grifols Investigative site
    • Rhone
      • Bron, Rhone, Francia, 69500
        • Grifols Investigative site
  • Germania
      • Homburg Saar, Germania, 66421
        • Grifols Investigative site
    • Baden-Wurttemberg
      • Heidelberg, Baden-Wurttemberg, Germania, 69126
        • Grifols Investigative site
    • Hesse
      • Marburg, Hesse, Germania, 35043
        • Grifols Investigative site
    • North Rhine-Westphalia
      • Essen, North Rhine-Westphalia, Germania, 45239
        • Grifols Investigative site
  • Moldavia
      • Chisinau, Moldavia, 2025
        • Grifols Investigative site
  • Nuova Zelanda
      • Auckland, Nuova Zelanda, 1051
        • Grifols Investigative site
      • Christchurch, Nuova Zelanda, 8013
        • Grifols Investigative site
      • Hamilton, Nuova Zelanda, 3240
        • Grifols Investigative site
  • Polonia
      • Krakow, Polonia, 31-066
        • Grifols Investigative site
      • Warsaw, Polonia, 01-138
        • Grifols Investigative site
  • Romania
      • Oradea, Romania, 410176
        • Grifols Investigative site
      • Timișoara, Romania, 300312
        • Grifols Investigative site
  • Russia
      • Barnaul, Russia, 656038
        • Grifols Investigative site
      • Moscow, Russia, 105077
        • Grifols Investigative site
      • Yaroslavl, Russia, 150003
        • Grifols Investigative site
  • Spagna
    • Principality of Asturias
      • Oviedo, Principality of Asturias, Spagna, 33011
        • Grifols Investigative site
    • Vizcaya
      • Barakaldo, Vizcaya, Spagna, 48903
        • Grifols Investigative site
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85013
        • Grifols Investigative site
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • Grifols Investigative site
      • Leesburg, Florida, Stati Uniti, 34748
        • Grifols Investigative site
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Grifols Investigative site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Grifols Investigative site
    • North Carolina
      • Wilmington, North Carolina, Stati Uniti, 28401
        • Grifols Investigative site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Grifols Investigative site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Grifols Investigative site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Grifols Investigative site
    • Texas
      • Tyler, Texas, Stati Uniti, 75708
        • Grifols Investigative site
  • Svezia
      • Gothenburg, Svezia, 41345
        • Grifols Investigative site
      • Linköping, Svezia, 587 58
        • Grifols Investigative site
      • Malmo, Svezia, 20502
        • Grifols Investigative site
      • Stockholm, Svezia, 11361
        • Grifols Investigative site
      • Uppsala, Svezia, 752 37
        • Grifols Investigative site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 70 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Avere un livello sierico totale documentato di alfa1-PI < 11 µM.
  • Avere una diagnosi di AATD congenita con una combinazione allelica di alleli ZZ, SZ, Z(null), (null)(null), S(null) o "a rischio".
  • Alla visita di screening (settimana -3), avere un volume espiratorio forzato post-broncodilatatore in 1 secondo (FEV1) ≥ 30% e < 80% del previsto e FEV1/capacità vitale forzata (FVC) < 70% (Global Initiative for Chronic malattia polmonare ostruttiva [GOLD] stadio II o III).
  • Avere una capacità di diffusione del monossido di carbonio (DLCO) ≤ 60% del previsto (corretto per HgB) negli ultimi 2 anni OPPURE evidenza di enfisema polmonare alla TAC negli ultimi 2 anni secondo il giudizio dello sperimentatore.
  • Avere evidenza clinica di enfisema polmonare secondo il giudizio dello sperimentatore.

Criteri di esclusione:

  • - Ha ricevuto una terapia di aumento dell'alfa1-PI per più di 1 mese nei sei mesi precedenti la visita di screening.
  • - Ha ricevuto una terapia di aumento dell'alfa1-PI entro un mese dalla visita di screening.
  • - Ha avuto una riacutizzazione della broncopneumopatia cronica ostruttiva (BPCO) nelle 5 settimane precedenti la visita di screening o durante la fase di screening.
  • Incapace di sottoporsi fisicamente (ad esempio, incapace di adattarsi allo scanner CT) o mentalmente (ad esempio, claustrofobico) a una scansione TC.
  • Storia di trapianto di polmone o fegato.
  • Qualsiasi intervento chirurgico ai polmoni negli ultimi 2 anni (esclusa la biopsia polmonare).
  • In lista d'attesa per la chirurgia polmonare, compreso il trapianto di polmone.
  • Fumo negli ultimi 12 mesi o un test di cotinina nelle urine positivo allo screening dovuto al fumo. Forse sulla sostituzione della nicotina, comprese le sigarette a vapore.
  • Storia di anafilassi o grave risposta sistemica a qualsiasi preparazione di alfa1-PI derivato dal plasma o altri prodotti sanguigni.
  • Uso di steroidi sistemici al di sopra di una dose stabile equivalente a 5 mg/die di prednisone (ovvero 10 mg ogni 2 giorni) nelle 5 settimane precedenti la visita di screening (gli steroidi per via inalatoria non sono considerati steroidi sistemici) o durante la fase di screening.
  • Uso di antibiotici sistemici o aerosol per una riacutizzazione della BPCO nelle 5 settimane precedenti la visita di screening o durante la fase di screening.
  • Deficit selettivo o grave noto di Immunoglobulina A (IgA).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Alfa-1 MP 60 mg/kg
Alpha-1 MP 60 mg/kg somministrato settimanalmente per infusione endovenosa per 156 settimane
Biologico: Alfa-1 MP
Altri nomi:
  • Prolastina-C
Sperimentale: Alfa-1 MP 120 mg/kg
Alpha-1 MP 120 mg/kg somministrato settimanalmente per infusione endovenosa per 156 settimane
Biologico: Alfa-1 MP
Altri nomi:
  • Prolastina-C
Comparatore placebo: Placebo
Cloruro di sodio allo 0,9% per iniezione, USP, somministrato settimanalmente per infusione endovenosa per 156 settimane
Altro: Cloruro di sodio allo 0,9% per iniezione, USP
Altri nomi:
  • Salino

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale della PD15 polmonare intero (15° percentile)
Lasso di tempo: Settimana -3 (misurazione basale), Settimana 52, Settimana 104, Settimana 130, Settimana 156
Polmone intero PD15 misurato mediante TAC
Settimana -3 (misurazione basale), Settimana 52, Settimana 104, Settimana 130, Settimana 156

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Dalla settimana -3 alla settimana 160
Monitoraggio degli eventi avversi
Dalla settimana -3 alla settimana 160
Eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dalla settimana -3 alla settimana 160
Monitoraggio degli eventi avversi
Dalla settimana -3 alla settimana 160
Interruzioni dallo studio a causa di eventi avversi
Lasso di tempo: Dalla settimana -3 alla settimana 160
Monitoraggio delle interruzioni dovute a eventi avversi
Dalla settimana -3 alla settimana 160
Gravi riacutizzazioni della BPCO
Lasso di tempo: Dalla settimana -3 alla settimana 160
Gravi riacutizzazioni di BPCO come definite dai criteri dell'American Thoracic Society/European Respiratory Society (ATS/ERS) (cioè, riacutizzazioni di BPCO che richiedono il ricovero in ospedale)
Dalla settimana -3 alla settimana 160
Variazione rispetto al basale in PD15 della regione polmonare basale
Lasso di tempo: Settimana -3 (misurazione basale), Settimana 52, Settimana 104, Settimana 130, Settimana 156
PD15 della regione polmonare basale misurata mediante TAC
Settimana -3 (misurazione basale), Settimana 52, Settimana 104, Settimana 130, Settimana 156
Variazione rispetto al basale della capacità di diffusione del monossido di carbonio (DLco)
Lasso di tempo: Settimane 26, 52, 78, 104, 130 e 156
DLco eseguito secondo le linee guida dell'American Thoracic Society/European Respiratory Society (ATS/ERS).
Settimane 26, 52, 78, 104, 130 e 156
Variazioni rispetto al basale del volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1)
Lasso di tempo: Settimane 26, 52, 78, 104, 130 e 156
FEV1 eseguito secondo le linee guida ATS/ERS
Settimane 26, 52, 78, 104, 130 e 156
Variazione rispetto al basale nel Saint George's Respiratory Questionnaire: valore minimo = 0, valore massimo = 100, punteggi più alti indicano condizioni peggiori
Lasso di tempo: Settimane 26, 52, 78, 104, 130 e 156
Strumento di valutazione della qualità della vita correlata alla salute
Settimane 26, 52, 78, 104, 130 e 156
Variazione rispetto al basale nell'EuroQoL (Quality of Life)- Dimensione 5- Livello 5 (EQ-5D-5L): Valore minimo (per ognuno dei 5 livelli) = 1, valore massimo (per ognuno dei 5 livelli) = 5, punteggi più alti indicano condizioni peggiori
Lasso di tempo: Settimane 26, 52, 78, 104, 130 e 156
Strumento di valutazione della qualità della vita correlata alla salute
Settimane 26, 52, 78, 104, 130 e 156

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Grifols Therapeutics LLC

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 novembre 2013

Completamento primario (Stimato)

1 agosto 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 gennaio 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 ottobre 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 novembre 2013

Primo Inserito (Stimato)

13 novembre 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

4 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GTi1201

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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