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A Study to Investigate Safety and Efficacy of KB111 for the Treatment of Hailey-Hailey Disease (HALITE-1)

16 luglio 2026 aggiornato da: Krystal Biotech, Inc.

An Open-Label Study to Investigate Safety and Preliminary Efficacy of KB111 for the Treatment of Hailey-Hailey Disease

An open-label study to evaluate the safety and efficacy of KB111 in pediatric and adult subjects with Hailey-Hailey Disease

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

This clinical study will investigate the safety, tolerability, and preliminary efficacy of open-label KB111 in pediatric and adult subjects with Hailey-Hailey Disease (HHD). Up to 7 subjects will be administered topical KB111 to treat HHD lesions for 12 weeks. KB111 will be administered in the home setting by a trained designee. The Investigator (or designee) will contact subjects weekly (or their parent/legal guardian) to assess for any adverse events or changes in medications, treatments, or procedures. Preliminary efficacy will be assessed by investigator assessments, patient-reported impressions of severity and molecular analysis of skin biopsies. A safety follow-up visit will occur 4 weeks after treatment stops.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

7

Fase

  • Prima fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33156
        • Reclutamento
        • Pediatric Skin Research
        • Contatto:
          • Jean Marco Varanese
          • Numero di telefono: +1 786-585-5774

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Inclusion Criteria:

  • The participant must have read, understood, and signed an Institutional Review Board (IRB)- approved Informed Consent Form and must be willing and able to comply with study procedures and instructions
  • Aged ≥ 12 years of age at the time of informed consent/assent
  • Documented clinical diagnosis of HHD with confirmed ATP2C1 variant by genetic testing
  • A negative pregnancy test prior to initial dose for subjects of child-bearing potential
  • If taking systemic therapies, subject must be on a stable dosing regimen 1 month prior to Screening and throughout the 12-week treatment period
  • An acceptable form of contraception must be taken from the first dose (Week 1) through 3 months after the last dose of IP for subjects of childbearing potential

Exclusion Criteria:

  • Participation in another clinical study or treatment with an investigational agent 30 days or 5 half-lives, whichever is longer, prior to initial dosing in Week 1
  • Participant who is pregnant or nursing
  • Participant who is unwilling to comply with contraception requirements per protocol (for subjects of child-bearing potential)
  • Participant who is known to be non-compliant or is unlikely to comply with the requirements of the study protocol, in the opinion of the Investigator
  • Presence of any dermatologic or systemic condition that might hinder the efficacy of the study treatment or its evaluation, could possibly interfere with the interpretation of study results, or could be judged by the Investigator to be incompatible with the study visit schedule or conduct

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: KB111
Biologico: KB111
KB111 is a replication-defective, non-integrating herpes simplex virus (HSV-1)-based vector encoding functional, full-length human ATP2C1 protein combined with a gel for topical application.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
To evaluate the safety and tolerability of KB111
Lasso di tempo: 12 weeks
Number of subjects with treatment related adverse events as assessed by CTCAE v5
12 weeks

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
To evaluate the effect of KB111 on patient-reported lesion severity throughout the treatment period.
Lasso di tempo: 12 weeks
Change from baseline using a patient reported 5-point multi-item scale where signs and symptoms are rated from none (0) to extreme (4)
12 weeks
To evaluate the effect of KB111 on patient-reported global impression of severity throughout the treatment period
Lasso di tempo: 12 weeks
Change from baseline using a patient reported 5-point multi-item scale where signs and symptoms are rated from none (0) to extreme (4)
12 weeks
To evaluate the effect of KB111 on Investigator-based assessments of lesion severity
Lasso di tempo: 12 weeks
Change from baseline in the Investigator's assessment using a 5-point scale where 0 is clear and 4 is severe
12 weeks
To evaluate the effect of KB111 on Investigator-based assessment of global severity
Lasso di tempo: 12 weeks
Change from baseline in the Investigator's assessment using a 5-point scale where 0 is clear and 4 is severe
12 weeks

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Krystal Biotech, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

6 maggio 2026

Completamento primario (Stimato)

1 novembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 luglio 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 luglio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

21 luglio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

21 luglio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 luglio 2026

Ultimo verificato

1 luglio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • KB111-A

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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