Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

A Study to Investigate Safety and Efficacy of KB111 for the Treatment of Hailey-Hailey Disease (HALITE-1)

16. července 2026 aktualizováno: Krystal Biotech, Inc.

An Open-Label Study to Investigate Safety and Preliminary Efficacy of KB111 for the Treatment of Hailey-Hailey Disease

An open-label study to evaluate the safety and efficacy of KB111 in pediatric and adult subjects with Hailey-Hailey Disease

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

This clinical study will investigate the safety, tolerability, and preliminary efficacy of open-label KB111 in pediatric and adult subjects with Hailey-Hailey Disease (HHD). Up to 7 subjects will be administered topical KB111 to treat HHD lesions for 12 weeks. KB111 will be administered in the home setting by a trained designee. The Investigator (or designee) will contact subjects weekly (or their parent/legal guardian) to assess for any adverse events or changes in medications, treatments, or procedures. Preliminary efficacy will be assessed by investigator assessments, patient-reported impressions of severity and molecular analysis of skin biopsies. A safety follow-up visit will occur 4 weeks after treatment stops.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

7

Fáze

  • Raná fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33156
        • Nábor
        • Pediatric Skin Research
        • Kontakt:
          • Jean Marco Varanese
          • Telefonní číslo: +1 786-585-5774

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Inclusion Criteria:

  • The participant must have read, understood, and signed an Institutional Review Board (IRB)- approved Informed Consent Form and must be willing and able to comply with study procedures and instructions
  • Aged ≥ 12 years of age at the time of informed consent/assent
  • Documented clinical diagnosis of HHD with confirmed ATP2C1 variant by genetic testing
  • A negative pregnancy test prior to initial dose for subjects of child-bearing potential
  • If taking systemic therapies, subject must be on a stable dosing regimen 1 month prior to Screening and throughout the 12-week treatment period
  • An acceptable form of contraception must be taken from the first dose (Week 1) through 3 months after the last dose of IP for subjects of childbearing potential

Exclusion Criteria:

  • Participation in another clinical study or treatment with an investigational agent 30 days or 5 half-lives, whichever is longer, prior to initial dosing in Week 1
  • Participant who is pregnant or nursing
  • Participant who is unwilling to comply with contraception requirements per protocol (for subjects of child-bearing potential)
  • Participant who is known to be non-compliant or is unlikely to comply with the requirements of the study protocol, in the opinion of the Investigator
  • Presence of any dermatologic or systemic condition that might hinder the efficacy of the study treatment or its evaluation, could possibly interfere with the interpretation of study results, or could be judged by the Investigator to be incompatible with the study visit schedule or conduct

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: KB111
Biologický: KB111
KB111 is a replication-defective, non-integrating herpes simplex virus (HSV-1)-based vector encoding functional, full-length human ATP2C1 protein combined with a gel for topical application.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
To evaluate the safety and tolerability of KB111
Časové okno: 12 weeks
Number of subjects with treatment related adverse events as assessed by CTCAE v5
12 weeks

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
To evaluate the effect of KB111 on patient-reported lesion severity throughout the treatment period.
Časové okno: 12 weeks
Change from baseline using a patient reported 5-point multi-item scale where signs and symptoms are rated from none (0) to extreme (4)
12 weeks
To evaluate the effect of KB111 on patient-reported global impression of severity throughout the treatment period
Časové okno: 12 weeks
Change from baseline using a patient reported 5-point multi-item scale where signs and symptoms are rated from none (0) to extreme (4)
12 weeks
To evaluate the effect of KB111 on Investigator-based assessments of lesion severity
Časové okno: 12 weeks
Change from baseline in the Investigator's assessment using a 5-point scale where 0 is clear and 4 is severe
12 weeks
To evaluate the effect of KB111 on Investigator-based assessment of global severity
Časové okno: 12 weeks
Change from baseline in the Investigator's assessment using a 5-point scale where 0 is clear and 4 is severe
12 weeks

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Krystal Biotech, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

6. května 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. listopadu 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. července 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. července 2026

První zveřejněno (Aktuální)

21. července 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

21. července 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

16. července 2026

Naposledy ověřeno

1. července 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • KB111-A

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Kožní choroby

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Russia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit