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A Phase 3, Multicenter, Open-Label Extension Study of Phenoptin in Subjects With PKU Who Have Elevated Phenylalanine Levels

2009年8月18日更新者：BioMarin Pharmaceutical

A Phase 3, Multicenter, Open-Label Extension Study of Phenoptin in Subjects With Phenylketonuria Who Have Elevated Phenylalanine Levels

The primary objective of this trial is to evaluate the safety and tolerability of long-term Phenoptin treatment in subjects with PKU.

調査の概要

状態

完了

条件

フェニルケトン尿症

介入・治療

薬：サプロプテリン二塩酸塩

研究の種類

介入

入学

100

段階

フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

アメリカ
- California
  - Los Angeles、California、アメリカ
  - Oakland、California、アメリカ
  - Sacramento、California、アメリカ
  - San Jose、California、アメリカ
- Connecticut
  - New Haven、Connecticut、アメリカ
- Georgia
  - Atlanta、Georgia、アメリカ
- Illinois
  - Chicago、Illinois、アメリカ
- Minnesota
  - Minneapolis、Minnesota、アメリカ
- Missouri
  - St. Louis、Missouri、アメリカ
- New York
  - New York、New York、アメリカ
- Oregon
  - Portland、Oregon、アメリカ
- Texas
  - Dallas、Texas、アメリカ
- Utah
  - Salt Lake City、Utah、アメリカ
- Wisconsin
  - Madison、Wisconsin、アメリカ

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

8年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

Inclusion Criteria:

8 years of age and older
Prior successful participation in Study PKU-003
Willing and able to provide written informed consent or assent and written informed consent (if required) by a parent or legal guardian
For females of child-bearing potential only: Negative urine pregnancy test within 24 hours prior to enrollment. Women using acceptable birth control measures must agree to continue to use those measures while participating in the study
Willing and able to comply with study procedures
Willing to continue current diet unchanged while participating in the study

Exclusion Criteria:

Perceived to be unreliable or unavailable for study participation or, if under the age of 18, have parents or legal guardians who are perceived to be unreliable or unavailable
Withdrew from, or otherwise did not successfully complete, study PKU-003, except for subjects who were removed from the study because their blood Phe exceeded the alert level
Expected to require any investigational agent or vaccine prior to completion of all scheduled study assessments
Pregnant or breastfeeding, or planning pregnancy
Concurrent disease or condition that would interfere with study participation or safety (e.g., seizure disorder, oral steroid-dependent asthma or other condition requiring oral or parenteral corticosteroid administration, or insulin-dependent diabetes)
Requirement for concomitant treatment with any drug known to inhibit folate synthesis (e.g., methotrexate)
Concurrent use of levodopa

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

主な目的：処理
割り当て：非ランダム化
介入モデル：単一グループの割り当て
マスキング：なし（オープンラベル）

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
第一目的：
- To evaluate the safety and tolerability of long-term Phenoptin treatment in subjects with PKU.

二次結果の測定

結果測定
副次的な目的:
To compare the safety and tolerability of three different doses of Phenoptin treatment in subjects with PKU.
To determine the effect of various doses of Phenoptin on blood phenylalanine (Phe) levels.
To evaluate the population pharmacokinetics of Phenoptin.
To evaluate the ability of Phenoptin to reduce phenylalanine (Phe) levels over a 24-hour period.
To evaluate the persistence of benefit of Phenoptin treatment in the subject population as evidenced by long-term control of blood Phe levels.

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

BioMarin Pharmaceutical

捜査官

スタディチェア：Alex Dorenbaum, MD、BioMarin Pharmaceutical

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2005年11月1日

研究の完了 (実際)

2006年6月1日

試験登録日

最初に提出

2005年9月22日

QC基準を満たした最初の提出物