Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

A Phase 3, Multicenter, Open-Label Extension Study of Phenoptin in Subjects With PKU Who Have Elevated Phenylalanine Levels

18. august 2009 opdateret af: BioMarin Pharmaceutical

A Phase 3, Multicenter, Open-Label Extension Study of Phenoptin in Subjects With Phenylketonuria Who Have Elevated Phenylalanine Levels

The primary objective of this trial is to evaluate the safety and tolerability of long-term Phenoptin treatment in subjects with PKU.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding

100

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater
      • Oakland, California, Forenede Stater
      • Sacramento, California, Forenede Stater
      • San Jose, California, Forenede Stater
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Forenede Stater
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

8 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inclusion Criteria:

  • 8 years of age and older
  • Prior successful participation in Study PKU-003
  • Willing and able to provide written informed consent or assent and written informed consent (if required) by a parent or legal guardian
  • For females of child-bearing potential only: Negative urine pregnancy test within 24 hours prior to enrollment. Women using acceptable birth control measures must agree to continue to use those measures while participating in the study
  • Willing and able to comply with study procedures
  • Willing to continue current diet unchanged while participating in the study

Exclusion Criteria:

  • Perceived to be unreliable or unavailable for study participation or, if under the age of 18, have parents or legal guardians who are perceived to be unreliable or unavailable
  • Withdrew from, or otherwise did not successfully complete, study PKU-003, except for subjects who were removed from the study because their blood Phe exceeded the alert level
  • Expected to require any investigational agent or vaccine prior to completion of all scheduled study assessments
  • Pregnant or breastfeeding, or planning pregnancy
  • Concurrent disease or condition that would interfere with study participation or safety (e.g., seizure disorder, oral steroid-dependent asthma or other condition requiring oral or parenteral corticosteroid administration, or insulin-dependent diabetes)
  • Requirement for concomitant treatment with any drug known to inhibit folate synthesis (e.g., methotrexate)
  • Concurrent use of levodopa

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Primært mål:
- To evaluate the safety and tolerability of long-term Phenoptin treatment in subjects with PKU.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Sekundære mål:
To compare the safety and tolerability of three different doses of Phenoptin treatment in subjects with PKU.
To determine the effect of various doses of Phenoptin on blood phenylalanine (Phe) levels.
To evaluate the population pharmacokinetics of Phenoptin.
To evaluate the ability of Phenoptin to reduce phenylalanine (Phe) levels over a 24-hour period.
To evaluate the persistence of benefit of Phenoptin treatment in the subject population as evidenced by long-term control of blood Phe levels.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Efterforskere

  • Studiestol: Alex Dorenbaum, MD, BioMarin Pharmaceutical

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. november 2005

Studieafslutning (Faktiske)

1. juni 2006

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. september 2005

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. september 2005

Først opslået (Skøn)

26. september 2005

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

20. august 2009

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. august 2009

Sidst verificeret

1. august 2009

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PKU-004

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fenylketonuri

Kliniske forsøg med sapropterindihydrochlorid

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner