Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

A Phase 3, Multicenter, Open-Label Extension Study of Phenoptin in Subjects With PKU Who Have Elevated Phenylalanine Levels

18. srpna 2009 aktualizováno: BioMarin Pharmaceutical

A Phase 3, Multicenter, Open-Label Extension Study of Phenoptin in Subjects With Phenylketonuria Who Have Elevated Phenylalanine Levels

The primary objective of this trial is to evaluate the safety and tolerability of long-term Phenoptin treatment in subjects with PKU.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis

100

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy
      • Oakland, California, Spojené státy
      • Sacramento, California, Spojené státy
      • San Jose, California, Spojené státy
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Spojené státy
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

8 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Inclusion Criteria:

  • 8 years of age and older
  • Prior successful participation in Study PKU-003
  • Willing and able to provide written informed consent or assent and written informed consent (if required) by a parent or legal guardian
  • For females of child-bearing potential only: Negative urine pregnancy test within 24 hours prior to enrollment. Women using acceptable birth control measures must agree to continue to use those measures while participating in the study
  • Willing and able to comply with study procedures
  • Willing to continue current diet unchanged while participating in the study

Exclusion Criteria:

  • Perceived to be unreliable or unavailable for study participation or, if under the age of 18, have parents or legal guardians who are perceived to be unreliable or unavailable
  • Withdrew from, or otherwise did not successfully complete, study PKU-003, except for subjects who were removed from the study because their blood Phe exceeded the alert level
  • Expected to require any investigational agent or vaccine prior to completion of all scheduled study assessments
  • Pregnant or breastfeeding, or planning pregnancy
  • Concurrent disease or condition that would interfere with study participation or safety (e.g., seizure disorder, oral steroid-dependent asthma or other condition requiring oral or parenteral corticosteroid administration, or insulin-dependent diabetes)
  • Requirement for concomitant treatment with any drug known to inhibit folate synthesis (e.g., methotrexate)
  • Concurrent use of levodopa

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Primární cíl:
- To evaluate the safety and tolerability of long-term Phenoptin treatment in subjects with PKU.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Sekundární cíle:
To compare the safety and tolerability of three different doses of Phenoptin treatment in subjects with PKU.
To determine the effect of various doses of Phenoptin on blood phenylalanine (Phe) levels.
To evaluate the population pharmacokinetics of Phenoptin.
To evaluate the ability of Phenoptin to reduce phenylalanine (Phe) levels over a 24-hour period.
To evaluate the persistence of benefit of Phenoptin treatment in the subject population as evidenced by long-term control of blood Phe levels.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

BioMarin Pharmaceutical

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Alex Dorenbaum, MD, BioMarin Pharmaceutical

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. listopadu 2005

Dokončení studie (Aktuální)

1. června 2006

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. září 2005

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. září 2005

První zveřejněno (Odhad)

26. září 2005

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

20. srpna 2009

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. srpna 2009

Naposledy ověřeno

1. srpna 2009

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PKU-004

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na sapropterin dihydrochlorid

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Slovenia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit