- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT00225615
A Phase 3, Multicenter, Open-Label Extension Study of Phenoptin in Subjects With PKU Who Have Elevated Phenylalanine Levels
18 augusti 2009 uppdaterad av: BioMarin Pharmaceutical
A Phase 3, Multicenter, Open-Label Extension Study of Phenoptin in Subjects With Phenylketonuria Who Have Elevated Phenylalanine Levels
The primary objective of this trial is to evaluate the safety and tolerability of long-term Phenoptin treatment in subjects with PKU.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning
100
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna
-
Oakland, California, Förenta staterna
-
Sacramento, California, Förenta staterna
-
San Jose, California, Förenta staterna
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Förenta staterna
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna
-
-
Missouri
-
St. Louis, Missouri, Förenta staterna
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Förenta staterna
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Förenta staterna
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Förenta staterna
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
8 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inclusion Criteria:
- 8 years of age and older
- Prior successful participation in Study PKU-003
- Willing and able to provide written informed consent or assent and written informed consent (if required) by a parent or legal guardian
- For females of child-bearing potential only: Negative urine pregnancy test within 24 hours prior to enrollment. Women using acceptable birth control measures must agree to continue to use those measures while participating in the study
- Willing and able to comply with study procedures
- Willing to continue current diet unchanged while participating in the study
Exclusion Criteria:
- Perceived to be unreliable or unavailable for study participation or, if under the age of 18, have parents or legal guardians who are perceived to be unreliable or unavailable
- Withdrew from, or otherwise did not successfully complete, study PKU-003, except for subjects who were removed from the study because their blood Phe exceeded the alert level
- Expected to require any investigational agent or vaccine prior to completion of all scheduled study assessments
- Pregnant or breastfeeding, or planning pregnancy
- Concurrent disease or condition that would interfere with study participation or safety (e.g., seizure disorder, oral steroid-dependent asthma or other condition requiring oral or parenteral corticosteroid administration, or insulin-dependent diabetes)
- Requirement for concomitant treatment with any drug known to inhibit folate synthesis (e.g., methotrexate)
- Concurrent use of levodopa
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
---|
Huvudmål:
|
- To evaluate the safety and tolerability of long-term Phenoptin treatment in subjects with PKU.
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
---|
Sekundära mål:
|
To compare the safety and tolerability of three different doses of Phenoptin treatment in subjects with PKU.
|
To determine the effect of various doses of Phenoptin on blood phenylalanine (Phe) levels.
|
To evaluate the population pharmacokinetics of Phenoptin.
|
To evaluate the ability of Phenoptin to reduce phenylalanine (Phe) levels over a 24-hour period.
|
To evaluate the persistence of benefit of Phenoptin treatment in the subject population as evidenced by long-term control of blood Phe levels.
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studiestol: Alex Dorenbaum, MD, BioMarin Pharmaceutical
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 november 2005
Avslutad studie (Faktisk)
1 juni 2006
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
22 september 2005
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
22 september 2005
Första postat (Uppskatta)
26 september 2005
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
20 augusti 2009
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
18 augusti 2009
Senast verifierad
1 augusti 2009
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Metaboliska sjukdomar
- Hjärnsjukdomar
- Sjukdomar i centrala nervsystemet
- Sjukdomar i nervsystemet
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Metabolism, medfödda fel
- Hjärnsjukdomar, metaboliska
- Hjärnsjukdomar, metabola, medfödda
- Aminosyrametabolism, medfödda fel
- Fenylketonuri
- Läkemedels fysiologiska effekter
- Molekylära mekanismer för farmakologisk verkan
- Medel mot arytmi
- Vasodilaterande medel
- Membrantransportmodulatorer
- Kalciumreglerande hormoner och medel
- Kalciumkanalblockerare
- Verapamil
Andra studie-ID-nummer
- PKU-004
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på sapropterindihydroklorid
-
University of California, San DiegoBioMarin PharmaceuticalIndragenBeteendemanifestationer av Lesch-Nyhans sjukdomFörenta staterna
-
University of UtahBioMarin PharmaceuticalAvslutad
-
Washington University School of MedicineUniversity of Missouri-Columbia; Northwestern University; Oregon Health and... och andra samarbetspartnersAvslutad
-
University of Missouri-ColumbiaBioMarin PharmaceuticalAvslutadFenylketonuriFörenta staterna
-
The University of Texas Health Science Center,...BioMarin PharmaceuticalAvslutadFenylketonuri | HyperfenylalaninemiFörenta staterna
-
Universidade do PortoBioMarin Pharmaceutical; Centro Hospitalar do PortoAvslutad
-
BioMarin PharmaceuticalAvslutadFenylketonuriItalien, Schweiz
-
Washington University School of MedicineUniversity of Missouri-Columbia; BioMarin PharmaceuticalAvslutad
-
The Children's Health CouncilBioMarin PharmaceuticalAvslutad
-
The Children's Health CouncilBioMarin PharmaceuticalAvslutad