- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT00225615
A Phase 3, Multicenter, Open-Label Extension Study of Phenoptin in Subjects With PKU Who Have Elevated Phenylalanine Levels
18 sierpnia 2009 zaktualizowane przez: BioMarin Pharmaceutical
A Phase 3, Multicenter, Open-Label Extension Study of Phenoptin in Subjects With Phenylketonuria Who Have Elevated Phenylalanine Levels
The primary objective of this trial is to evaluate the safety and tolerability of long-term Phenoptin treatment in subjects with PKU.
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy
100
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone
-
Oakland, California, Stany Zjednoczone
-
Sacramento, California, Stany Zjednoczone
-
San Jose, California, Stany Zjednoczone
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone
-
-
Missouri
-
St. Louis, Missouri, Stany Zjednoczone
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
8 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Inclusion Criteria:
- 8 years of age and older
- Prior successful participation in Study PKU-003
- Willing and able to provide written informed consent or assent and written informed consent (if required) by a parent or legal guardian
- For females of child-bearing potential only: Negative urine pregnancy test within 24 hours prior to enrollment. Women using acceptable birth control measures must agree to continue to use those measures while participating in the study
- Willing and able to comply with study procedures
- Willing to continue current diet unchanged while participating in the study
Exclusion Criteria:
- Perceived to be unreliable or unavailable for study participation or, if under the age of 18, have parents or legal guardians who are perceived to be unreliable or unavailable
- Withdrew from, or otherwise did not successfully complete, study PKU-003, except for subjects who were removed from the study because their blood Phe exceeded the alert level
- Expected to require any investigational agent or vaccine prior to completion of all scheduled study assessments
- Pregnant or breastfeeding, or planning pregnancy
- Concurrent disease or condition that would interfere with study participation or safety (e.g., seizure disorder, oral steroid-dependent asthma or other condition requiring oral or parenteral corticosteroid administration, or insulin-dependent diabetes)
- Requirement for concomitant treatment with any drug known to inhibit folate synthesis (e.g., methotrexate)
- Concurrent use of levodopa
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
---|
Podstawowy cel:
|
- To evaluate the safety and tolerability of long-term Phenoptin treatment in subjects with PKU.
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
---|
Cele drugorzędne:
|
To compare the safety and tolerability of three different doses of Phenoptin treatment in subjects with PKU.
|
To determine the effect of various doses of Phenoptin on blood phenylalanine (Phe) levels.
|
To evaluate the population pharmacokinetics of Phenoptin.
|
To evaluate the ability of Phenoptin to reduce phenylalanine (Phe) levels over a 24-hour period.
|
To evaluate the persistence of benefit of Phenoptin treatment in the subject population as evidenced by long-term control of blood Phe levels.
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Krzesło do nauki: Alex Dorenbaum, MD, BioMarin Pharmaceutical
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 listopada 2005
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 czerwca 2006
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
22 września 2005
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
22 września 2005
Pierwszy wysłany (Oszacować)
26 września 2005
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
20 sierpnia 2009
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
18 sierpnia 2009
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2009
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby metaboliczne
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Metabolizm, Wrodzone Błędy
- Choroby mózgu, metaboliczne
- Choroby mózgu, metaboliczne, wrodzone
- Metabolizm aminokwasów, błędy wrodzone
- Fenyloketonuria
- Fizjologiczne skutki leków
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Środki antyarytmiczne
- Środki rozszerzające naczynia krwionośne
- Modulatory transportu membranowego
- Hormony i środki regulujące wapń
- Blokery kanału wapniowego
- Werapamil
Inne numery identyfikacyjne badania
- PKU-004
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .