Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

A Phase 3, Multicenter, Open-Label Extension Study of Phenoptin in Subjects With PKU Who Have Elevated Phenylalanine Levels

18. august 2009 oppdatert av: BioMarin Pharmaceutical

A Phase 3, Multicenter, Open-Label Extension Study of Phenoptin in Subjects With Phenylketonuria Who Have Elevated Phenylalanine Levels

The primary objective of this trial is to evaluate the safety and tolerability of long-term Phenoptin treatment in subjects with PKU.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Fenylketonuri

Intervensjon / Behandling

Legemiddel: sapropterindihydroklorid

Studietype

Intervensjonell

Registrering

100

Fase

Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

Forente stater
- California
  - Los Angeles, California, Forente stater
  - Oakland, California, Forente stater
  - Sacramento, California, Forente stater
  - San Jose, California, Forente stater
- Connecticut
  - New Haven, Connecticut, Forente stater
- Georgia
  - Atlanta, Georgia, Forente stater
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Forente stater
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, Forente stater
- Missouri
  - St. Louis, Missouri, Forente stater
- New York
  - New York, New York, Forente stater
- Oregon
  - Portland, Oregon, Forente stater
- Texas
  - Dallas, Texas, Forente stater
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, Forente stater
- Wisconsin
  - Madison, Wisconsin, Forente stater

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

8 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inclusion Criteria:

8 years of age and older
Prior successful participation in Study PKU-003
Willing and able to provide written informed consent or assent and written informed consent (if required) by a parent or legal guardian
For females of child-bearing potential only: Negative urine pregnancy test within 24 hours prior to enrollment. Women using acceptable birth control measures must agree to continue to use those measures while participating in the study
Willing and able to comply with study procedures
Willing to continue current diet unchanged while participating in the study

Exclusion Criteria:

Perceived to be unreliable or unavailable for study participation or, if under the age of 18, have parents or legal guardians who are perceived to be unreliable or unavailable
Withdrew from, or otherwise did not successfully complete, study PKU-003, except for subjects who were removed from the study because their blood Phe exceeded the alert level
Expected to require any investigational agent or vaccine prior to completion of all scheduled study assessments
Pregnant or breastfeeding, or planning pregnancy
Concurrent disease or condition that would interfere with study participation or safety (e.g., seizure disorder, oral steroid-dependent asthma or other condition requiring oral or parenteral corticosteroid administration, or insulin-dependent diabetes)
Requirement for concomitant treatment with any drug known to inhibit folate synthesis (e.g., methotrexate)
Concurrent use of levodopa

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Primært formål: Behandling
Tildeling: Ikke-randomisert
Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
Masking: Ingen (Open Label)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Hovedmål:
- To evaluate the safety and tolerability of long-term Phenoptin treatment in subjects with PKU.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Sekundære mål:
To compare the safety and tolerability of three different doses of Phenoptin treatment in subjects with PKU.
To determine the effect of various doses of Phenoptin on blood phenylalanine (Phe) levels.
To evaluate the population pharmacokinetics of Phenoptin.
To evaluate the ability of Phenoptin to reduce phenylalanine (Phe) levels over a 24-hour period.
To evaluate the persistence of benefit of Phenoptin treatment in the subject population as evidenced by long-term control of blood Phe levels.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Etterforskere

Studiestol: Alex Dorenbaum, MD, BioMarin Pharmaceutical

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. november 2005

Studiet fullført (Faktiske)

1. juni 2006

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

22. september 2005

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene