Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

A Phase 3, Multicenter, Open-Label Extension Study of Phenoptin in Subjects With PKU Who Have Elevated Phenylalanine Levels

18 augustus 2009 bijgewerkt door: BioMarin Pharmaceutical

A Phase 3, Multicenter, Open-Label Extension Study of Phenoptin in Subjects With Phenylketonuria Who Have Elevated Phenylalanine Levels

The primary objective of this trial is to evaluate the safety and tolerability of long-term Phenoptin treatment in subjects with PKU.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Fenylketonurie

Interventie / Behandeling

Geneesmiddel: sapropterine dihydrochloride

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving

100

Fase

Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Verenigde Staten
- California
  - Los Angeles, California, Verenigde Staten
  - Oakland, California, Verenigde Staten
  - Sacramento, California, Verenigde Staten
  - San Jose, California, Verenigde Staten
- Connecticut
  - New Haven, Connecticut, Verenigde Staten
- Georgia
  - Atlanta, Georgia, Verenigde Staten
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Verenigde Staten
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten
- Missouri
  - St. Louis, Missouri, Verenigde Staten
- New York
  - New York, New York, Verenigde Staten
- Oregon
  - Portland, Oregon, Verenigde Staten
- Texas
  - Dallas, Texas, Verenigde Staten
- Utah
  - Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten
- Wisconsin
  - Madison, Wisconsin, Verenigde Staten

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

8 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusion Criteria:

8 years of age and older
Prior successful participation in Study PKU-003
Willing and able to provide written informed consent or assent and written informed consent (if required) by a parent or legal guardian
For females of child-bearing potential only: Negative urine pregnancy test within 24 hours prior to enrollment. Women using acceptable birth control measures must agree to continue to use those measures while participating in the study
Willing and able to comply with study procedures
Willing to continue current diet unchanged while participating in the study

Exclusion Criteria:

Perceived to be unreliable or unavailable for study participation or, if under the age of 18, have parents or legal guardians who are perceived to be unreliable or unavailable
Withdrew from, or otherwise did not successfully complete, study PKU-003, except for subjects who were removed from the study because their blood Phe exceeded the alert level
Expected to require any investigational agent or vaccine prior to completion of all scheduled study assessments
Pregnant or breastfeeding, or planning pregnancy
Concurrent disease or condition that would interfere with study participation or safety (e.g., seizure disorder, oral steroid-dependent asthma or other condition requiring oral or parenteral corticosteroid administration, or insulin-dependent diabetes)
Requirement for concomitant treatment with any drug known to inhibit folate synthesis (e.g., methotrexate)
Concurrent use of levodopa

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Primair doel: Behandeling
Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
Masker: Geen (open label)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Hoofddoel:
- To evaluate the safety and tolerability of long-term Phenoptin treatment in subjects with PKU.

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Secundaire doelstellingen:
To compare the safety and tolerability of three different doses of Phenoptin treatment in subjects with PKU.
To determine the effect of various doses of Phenoptin on blood phenylalanine (Phe) levels.
To evaluate the population pharmacokinetics of Phenoptin.
To evaluate the ability of Phenoptin to reduce phenylalanine (Phe) levels over a 24-hour period.
To evaluate the persistence of benefit of Phenoptin treatment in the subject population as evidenced by long-term control of blood Phe levels.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Onderzoekers

Studie stoel: Alex Dorenbaum, MD, BioMarin Pharmaceutical

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 november 2005

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 juni 2006

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 september 2005

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria