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- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT00225615
A Phase 3, Multicenter, Open-Label Extension Study of Phenoptin in Subjects With PKU Who Have Elevated Phenylalanine Levels
18. August 2009 aktualisiert von: BioMarin Pharmaceutical
A Phase 3, Multicenter, Open-Label Extension Study of Phenoptin in Subjects With Phenylketonuria Who Have Elevated Phenylalanine Levels
The primary objective of this trial is to evaluate the safety and tolerability of long-term Phenoptin treatment in subjects with PKU.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung
100
Phase
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
-
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California
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Los Angeles, California, Vereinigte Staaten
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Oakland, California, Vereinigte Staaten
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Sacramento, California, Vereinigte Staaten
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San Jose, California, Vereinigte Staaten
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten
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Illinois
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Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten
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Missouri
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St. Louis, Missouri, Vereinigte Staaten
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New York
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New York, New York, Vereinigte Staaten
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Oregon
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Portland, Oregon, Vereinigte Staaten
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Texas
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Dallas, Texas, Vereinigte Staaten
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten
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Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten
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-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
8 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Inclusion Criteria:
- 8 years of age and older
- Prior successful participation in Study PKU-003
- Willing and able to provide written informed consent or assent and written informed consent (if required) by a parent or legal guardian
- For females of child-bearing potential only: Negative urine pregnancy test within 24 hours prior to enrollment. Women using acceptable birth control measures must agree to continue to use those measures while participating in the study
- Willing and able to comply with study procedures
- Willing to continue current diet unchanged while participating in the study
Exclusion Criteria:
- Perceived to be unreliable or unavailable for study participation or, if under the age of 18, have parents or legal guardians who are perceived to be unreliable or unavailable
- Withdrew from, or otherwise did not successfully complete, study PKU-003, except for subjects who were removed from the study because their blood Phe exceeded the alert level
- Expected to require any investigational agent or vaccine prior to completion of all scheduled study assessments
- Pregnant or breastfeeding, or planning pregnancy
- Concurrent disease or condition that would interfere with study participation or safety (e.g., seizure disorder, oral steroid-dependent asthma or other condition requiring oral or parenteral corticosteroid administration, or insulin-dependent diabetes)
- Requirement for concomitant treatment with any drug known to inhibit folate synthesis (e.g., methotrexate)
- Concurrent use of levodopa
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Nicht randomisiert
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
---|
Hauptziel:
|
- To evaluate the safety and tolerability of long-term Phenoptin treatment in subjects with PKU.
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
---|
Sekundäre Ziele:
|
To compare the safety and tolerability of three different doses of Phenoptin treatment in subjects with PKU.
|
To determine the effect of various doses of Phenoptin on blood phenylalanine (Phe) levels.
|
To evaluate the population pharmacokinetics of Phenoptin.
|
To evaluate the ability of Phenoptin to reduce phenylalanine (Phe) levels over a 24-hour period.
|
To evaluate the persistence of benefit of Phenoptin treatment in the subject population as evidenced by long-term control of blood Phe levels.
|
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienstuhl: Alex Dorenbaum, MD, BioMarin Pharmaceutical
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn
1. November 2005
Studienabschluss (Tatsächlich)
1. Juni 2006
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
22. September 2005
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
22. September 2005
Zuerst gepostet (Schätzen)
26. September 2005
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Schätzen)
20. August 2009
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
18. August 2009
Zuletzt verifiziert
1. August 2009
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Stoffwechselerkrankungen
- Erkrankungen des Gehirns
- Erkrankungen des zentralen Nervensystems
- Erkrankungen des Nervensystems
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Stoffwechsel, angeborene Fehler
- Gehirnerkrankungen, Stoffwechsel
- Gehirnerkrankungen, Stoffwechselerkrankungen, angeboren
- Aminosäurestoffwechsel, angeborene Fehler
- Phenylketonurien
- Physiologische Wirkungen von Arzneimitteln
- Molekulare Mechanismen der pharmakologischen Wirkung
- Anti-Arrhythmie-Mittel
- Vasodilatator-Wirkstoffe
- Membrantransportmodulatoren
- Calciumregulierende Hormone und Wirkstoffe
- Kalziumkanalblocker
- Verapamil
Andere Studien-ID-Nummern
- PKU-004
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .
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