PGD​​ 胚からのヒト胚性幹細胞株の導出

胚性幹細胞は、初期段階の胚（胚盤胞期）に由来する多能性細胞です。 胚性幹細胞は、娘細胞の無制限の供給源を提供する能力を持ち、実質的に体のあらゆる細胞に分化できる唯一の細胞です。

ヒト胚性幹細胞株は、これまでに、体外受精治療を受けているカップルから提供された過剰胚に由来していました。 トムソンはヒト胚性幹細胞を分離した世界で2番目の人物でした。 私たちは 6 つのヒト胚性幹細胞株を派生させました。これらは国立衛生研究所に登録されており、米国連邦政府の研究資金の対象となっています。 当社は自社の細胞株を世界中の多くの研究者に広く配布しています。

ヒト胚性幹細胞の主な特徴は、培養下で無限に増殖する可能性と、体の多種多様な体細胞に分化する能力です。 私たちのグループは、文化においてこの能力を初めて示しました (1)。 私たちの結果と他のグループの結果は、ヒト胚性幹細胞が培養下で神経細胞、血液細胞、インスリンを分泌する膵臓細胞、心筋細胞などに分化できることを示しています。 ヒト胚性幹細胞の重要な特性を考慮すると、基礎科学研究や新薬の開発に広範囲に応用できることが期待されており、移植用の細胞の無制限のドナーソースとして機能する可能性があります。

胚性幹細胞は、体外受精中に胚の着床前遺伝子診断（PGD）を受けたカップルによって幹細胞研究に提供されたヒト胚盤胞から回収される。 PGD​​ では、ルーチンの IVF によって多数の胚が生成され、その後、インビトロで培養された初期ヒト胚から細胞物質が生検として採取されます。 遺伝的に正常であることが判明した胚は選択的に子宮に移植されます。 検査された胚の一部には診断がつかなかったり、特定の遺伝子変異や染色体異常が見つかったりする場合があります。 夫婦と話し合い、同意を得た後、これらの胚は妊娠を目的として母親となる可能性のある人に移植されません。 診断が不確かな場合には、カップルは胚を移植し、胎児に影響があることが判明した場合には出生前診断と妊娠中絶を行うことを選択する場合があることに注意する必要があります。 そうでない場合、影響を受けた胚や特定の診断のない胚は、日常的に廃棄される真の余剰胚となります。 これらの胚には研究コミュニティにとって興味深い特定の突然変異または染色体異常が含まれるため、私たちはこれらの胚からヒト胚性幹細胞株を誘導したいと考えています。 これらのPGD検査済み胚から得られる遺伝的に異常な幹細胞は、初期発生、細胞機能、疾患の進行の研究、さらにはそれらが引き起こす遺伝子異常に対する薬物療法の有効性や毒性の研究に有用なツールとなるだろう。運ぶ。 特定の遺伝子欠損を有するヒト ES 細胞株の派生は、特定の遺伝性疾患の治療法の研究と開発において非常に重要になります。 さらに、それらは、特定の遺伝性疾患の潜在的な治療のために設計された遺伝子治療戦略の開発に使用される可能性があります。

この研究のために集められる胚は、いずれにせよ廃棄され、子供を生み出すために移植されることはなかったであろうということを強調すべきである。 胚は貴重ではあるが、望ましくない染色体または単一遺伝子の欠損を含んでいるか、またはその疑いがあるため、体外受精を受けるカップルによる移植は受け入れられないとみなされる。 対照的に、これらの胚は、健康な子孫を生み出す目的には適していないものの、ヒトの特定の疾患や治療法の研究、ヒトの初期発達の調査、新薬の導出などの重要なツールとして幹細胞研究にとって貴重です。病気の治療、場合によっては遺伝子欠陥の修正にも使用されます。 これらの欠陥のある胚内の幹細胞を単に廃棄して破壊するのではなく、それらを回収して、新しい疾患特異的なヒト胚性幹細胞株の導出に利用することになる。

PGD​​胚に由来する新しい株は研究目的のみに利用されるため、新しい胚性幹細胞株の誘導は、所定の許容可能な原材料および方法を利用してGLP条件下で行われます。 これらの系統は、Goldyne Savad Institute of Gene Therapy の研究開発研究所で製造された後、非 PGD テスト系統と同様に特性評価および安全性テストが行​​われる場合があります。

PGD​​ 検査済みの胚は、研究で使用する前に十分なインフォームドコンセントの下で取得されます。 既存の規制や法律に従って、自発的な胚の提供が募集されます。 ドナーへの連絡は、遺伝的に異常な胚を廃棄する決定が独自に行われた後にのみ行われます。 体外受精スタッフはドナーにアプローチし、胚の利用前にドナーの質問に答え、許可を得ます。 ヒトの胚から胎児細胞を除去することには多くの倫理的懸念があるため、私たちは胚の「権利」と「人格」に関する道徳的な議論に非常に敏感です。 取得されたら、ヒト胚性幹細胞株開発用に認められたプロトコールに従って、胚は胚盤胞期まで発育し、幹細胞が除去されます。 研究に提供される胚には、既知の遺伝子変異を除いて、ドナーカップルの識別可能な特徴は付加されません。