以前に骨髄異形成症候群（MDS）の治療を受けた成人患者に対する経口クロファラビンの用量確認研究

包含基準:

• -病理学的に確認された二次性急性骨髄性白血病（[sAML]; MDSの病歴に続く）または中間-1（骨髄芽球が[>=] 5％以上）または中間-2または高リスクスコアのMDS研究登録時に国際予後スコアリングシステムによって評価されたとおり。 フレンチ・アメリカン・ブリティッシュ・システムによって認められた形質転換における過剰な芽球を伴う不応性貧血、および慢性骨髄単球性白血病の参加者は、研究への参加が許可されました。 病理学的確認は、サイト調査者の責任でした。
• 以下のように定義された MDS を以前に治療したことがあります:少なくとも血液学的改善（国際ワーキンググループ基準と一致）;薬物不耐症またはその他の要因による不十分な治療は、以前の治療レジメンと見なされていました。 造血成長因子、ヒドロキシ尿素、抗胸腺細胞グロブリン、または支持療法（輸血、免疫抑制剤、抗生物質など）は、研究登録の目的での治療計画とは見なされませんでした。 b.) 治療レジメンの 1 つは、5-アザシチジンまたはデシタビンのいずれかでなければなりませんでした。 5-アザシチジンまたはデシタビンが治療レジメンとして複数回投与された場合、それは 2 つの異なる治療レジメンと見なされました。 c.) 参加者は、複数の以前の治療レジメンに対して難治性 (すなわち、疾患の進行、または治療中の反応の証拠がない) ではない可能性があります (デシタビンまたは 5-アザシチジンに対して難治性であると見なされるには、参加者は受けている必要があります > = 4 サイクル)。
• -過去8週間（治験薬の初回投与の8週間前）の事前輸血要件の文書がありました。
• 東部共同腫瘍学グループのパフォーマンス ステータスが 0 ～ 2 でした。
• 研究手順とフォローアップ検査を順守することができました。
• -事前定義された検査値で示される適切な腎機能と肝機能を持っていた：a.）MDSまたはギルバート症候群の治療に続発する非抱合型高ビリルビン血症を除く、1.5 *施設の正常上限（ULN）以下の総ビリルビン; b.) アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼおよびアラニンアミノトランスフェラーゼ <= 2.5*ULN; c.) 血清クレアチニン <= 1.0 ミリグラム/デシリットルの場合、推定糸球体濾過率 (GFR) は (>) 30 mL/分/1.73 より大きくなければなりませんでした m^2 は、腎疾患における食事の修正の式によって計算されます。
• -最後の治療訪問の終わりまで、および少なくとも90日後まで、研究中に不妊であったか、避妊の使用に同意しました。

除外基準:

• -経口クロファラビンの初回投与前8週間以内に、エリスロポエチン、顆粒球コロニー刺激因子、またはその他の成長因子の投与量および/またはスケジュールを調整しました。
• -sAMLの治療のための以前の治療がありました。 ヒドロキシ尿素は、治験薬の初回投与前24時間以内に投与されてはなりません。
• -治験薬の初回投与から4週間以内に他の化学療法または治験療法を受けました。
• -以前に骨盤放射線療法がありました。
• -MDSの造血幹細胞移植を以前に受けました。
• -治験薬の初回投与前に、薬物関連の非血液毒性からグレード2以下に回復していません。
• 制御されていない全身性真菌、細菌、ウイルス、またはその他の感染症（適切な抗生物質またはその他の治療にもかかわらず、感染症に関連する進行中の徴候/症状を示し、改善がないものとして定義されます）。
• -同意、研究への参加、またはフォローアップを妨げる精神障害がありました。
• 他の深刻な併発疾患を持っていた、または心臓、腎臓、または肝臓を含む深刻な臓器機能不全または疾患の病歴がありました。 b.) 治験薬の初回投与から 3 か月以内の冠動脈疾患または動脈硬化性心血管疾患 (狭心症、心筋梗塞); c.) 治験責任医師の意見では、心室性不整脈のリスクを高めるその他の原発性心疾患。
• -他の重度の併発疾患があったか、重度の臓器機能不全の病歴があったか、心臓に関連する疾患がクロファラビンによる以前の治療を受けていました。
• -別の悪性腫瘍の診断を受けていたが、以下の例外を除いて、参加者が治癒目的の治療の完了後少なくとも3年間無病であった場合を除く: a.) 非黒色腫皮膚癌、上皮内癌、または子宮頸部無病期間に関係なく、上皮内腫瘍は、その状態の最終的な治療が完了していれば、この研究に適格でした。 b.) 前立腺特異抗原値に基づく再発または進行性疾患の証拠のない臓器限定前立腺癌の参加者も、ホルモン療法が開始されているか、根治的前立腺切除術が実施されている場合、この研究に適格でした。
• ヒト免疫不全ウイルスの検査で陽性反応を示したことがある。
• -現在進行中の胃腸疾患、または参加者が経口クロファラビンを吸収する能力に影響を与える可能性のある以前の手術があった。
• 参加者の人口統計学的データおよび/またはサンプル収集、および/または参加者の人口統計学的および/または疾患目的のためのサンプル収集に限定されない他の同時治験プロトコルへの参加。
• -研究の最初の投与前の2週間の期間中、参加者が2つの時点で計算されたGFRが30を超えていない限り、既知の腎毒性薬による前治療があった 研究の最初の投与前の2週間の間隔が7日未満薬。