脊髄性筋萎縮症（SMA）患者における運動の臨床試験

包含基準:

1. SMA タイプ 3 の臨床診断と一致する脱力感と筋緊張低下、つまり自立歩行能力の獲得
2. SMN1 エクソン 7 のホモ接合性欠如に関する研究室の記録
3. 補助なしで少なくとも25メートル歩く能力
4. 入学時の年齢が8歳以上50歳以下
5. 定常サイクルエルゴメーターを踏む能力
6. 患者（18 歳以上の場合）または親/保護者（18 歳未満の場合）の書面によるインフォームドコンセント、および未成年の参加者の同意。

除外基準:

1. 少なくとも25メートルを自力で歩くことができない
2. 登録後7日以内の治験責任医師の判断により、治験参加を妨げる急性の併存疾患（細菌感染、ウイルス感染過程、食中毒、99.0°Fを超える体温、その他の理由による急性治療または観察の必要性など）。調査官によって判断される。急性事象の解決後に患者を含めることができる
3. リルゾール、バルプロ酸、ヒドロキシ尿素、アルブテロール、フェニル酪酸ナトリウム、酪酸誘導体、クレアチン、カルニチン、成長ホルモン、アナボリックステロイド、または既知または推定のヒストン脱アセチル化酵素（HDAC）を含む薬剤の経口使用を含む、SMAの治療を目的とした治験薬の使用。研究参加前 30 日以内の阻害。 インフォームドコンセントに署名した後、参加者は禁止されている薬剤の服用を中止することができ、30 日間の休薬期間後にスクリーニング来院の資格が与えられます。
4. 研究訪問の要件を満たすことができない、または機能検査および運動プロトコルに確実に協力できない
5. 旅行、検査、または中程度の強度の運動を禁忌とする病状を併発している
6. 妊娠中または授乳中の女性、または研究期間中に妊娠を予定している女性。