Klinická zkouška cvičení u pacientů se spinální svalovou atrofií (SMA)
11. srpna 2016 aktualizováno: Darryl C. De Vivo, Columbia University
Randomizovaná, kontrolovaná klinická studie cvičení u pacientů se spinální svalovou atrofií (SMA)
Tato studie se provádí s cílem otestovat, zda lze cvičení účinně použít jako intervenci k léčbě spinální svalové atrofie (SMA).
Za účelem zodpovězení této otázky zaregistrují výzkumníci 14 subjektů s SMA ve věku 8 až 50 let a požádají je, aby dokončili 18měsíční tréninkový plán.
V některých bodech budou subjekty požádány, aby přesně dodržovaly specifický tréninkový režim, a v jiných bodech mohou být požádány, aby cvičily stejným způsobem jako normálně.
Mezi cvičení, která budou požádáni, patří jízda na kole na stacionárním cyklu a zvedání závaží.
Subjekty budou požádány, aby v průběhu studie sedmkrát přišly na kliniku a provedly testy.
Tyto testy zahrnují měření motorických funkcí, fyzickou zkoušku, dotazníky, test cvičební kapacity, který zahrnuje jízdu na stacionárním kole, a test, kdy je subjekt požádán, aby za šest minut šel co nejdále.
Hlavním cílem studie je zjistit, zda subjekty, které se účastní cvičebního protokolu, mají větší nárůst ve vzdálenosti, kterou mohou ujít za šest minut, než ty, které tak neučiní.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
14
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10032
- Columbia University SMA Clinical Research Center
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
8 let až 50 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ano
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Slabost a hypotonie v souladu s klinickou diagnózou SMA typu 3, tj. dosažení schopnosti samostatné chůze
- Laboratorní dokumentace homozygotní absence exonu SMN1 7
- schopnost ujít alespoň 25 metrů bez pomoci
- Ve věku 8 až 50 let v době zápisu
- Schopnost šlapat na stacionárním cyklovém ergometru
- Písemný informovaný souhlas pacienta (pokud je ≥ 18 let) nebo rodičů/opatrovníka (pokud je < 18 let) a souhlas u účastníků, kteří jsou nezletilí.
Kritéria vyloučení:
- Neschopnost samostatně ujít alespoň 25 metrů
- Jakýkoli akutní komorbidní stav narušující účast ve studii podle úsudku zkoušejících do 7 dnů od zařazení, včetně bakteriální infekce, virového infekčního procesu, otravy jídlem, teploty > 99,0ºF, potřeby akutní léčby nebo pozorování z jakéhokoli jiného důvodu, např. posouzen vyšetřovatelem; pacient může být zařazen po vyřešení akutní příhody
- Použití hodnocených léků určených k léčbě SMA včetně riluzolu, kyseliny valproové, hydroxymočoviny, perorální použití albuterolu, fenylbutyrátu sodného, derivátů butyrátu, kreatinu, karnitinu, růstového hormonu, anabolických steroidů nebo látek se známou nebo předpokládanou histondeacetylázou (HDAC) inhibice, během 30 dnů před vstupem do studie. Po podepsání informovaného souhlasu mohou účastníci přerušit zakázané léky a po 30denním období eliminace budou mít nárok na screeningovou návštěvu.
- Neschopnost splnit požadavky studijní návštěvy nebo spolehlivě spolupracovat s funkčním testováním a protokolem cvičení
- Současné zdravotní stavy, které kontraindikují cestování, testování nebo cvičení střední intenzity
- Těhotné nebo kojící ženy nebo ženy, které plánují otěhotnět v průběhu studie.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Singl
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Cvičení
Program na posílení svalů pomocí závaží a odporových gum v kombinaci s domácím programem cyklické ergometrie.
Domácí cvičební program bude prováděn až 5krát týdně.
|
Program na posílení svalů pomocí závaží a posilovacích gum v kombinaci s domácí cyklickou ergometrií.
Tento domácí cvičební program bude prováděn až 5krát týdně.
Každé cvičení se bude skládat až z 30 minut jízdy na kole a 30 minut posilování.
|
|
Žádný zásah: Typická aktivita
Subjekty v této skupině budou požádány, aby zachovaly svou typickou denní aktivitu.
Osoby zařazené do této větve dostanou příležitost připojit se k intervenční větvi sedm měsíců po své screeningové návštěvě.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Ušená vzdálenost v testu Six Minute Walk Test (6MWT).
Časové okno: Až 19 měsíců
|
Až 19 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Darryl C De Vivo, MD, Columbia University
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. prosince 2010
Primární dokončení (Aktuální)
1. srpna 2014
Dokončení studie (Aktuální)
1. srpna 2014
Termíny zápisu do studia
První předloženo
14. července 2010
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
19. července 2010
První zveřejněno (Odhad)
20. července 2010
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
12. srpna 2016
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
11. srpna 2016
Naposledy ověřeno
1. srpna 2016
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- AAAE8200
- A-15886 (Jiný identifikátor: CU)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .